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렌티바이러스 FVIII 유전자 요법

2026년 4월 21일 업데이트: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

혈우병 A에 대한 렌티바이러스 FVIII 유전자 요법

이 연구는 인간 응고 인자 VIII에 대한 기능적 유전자를 A형 혈우병 환자에게 전달하기 위해 고급 렌티바이러스 벡터를 사용하여 환자에게 렌티바이러스 유전자 변형 자가 줄기세포 주입의 안전성과 효능을 평가하는 1상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈우병 A는 혈액 응고 인자 VIII(FVIII) 생산 능력이 부족하여 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. A형 혈우병 환자는 만성 관절 질환을 일으킬 수 있는 반복적인 출혈 에피소드를 겪으며 때로는 혈액이 효율적으로 응고되지 않아 사망에 이를 수도 있습니다. 현재 치료법은 예방적 또는 출혈에 대한 반응으로 응고 인자 농축액을 정맥 주사하는 것입니다. 이 절차는 수명이 길고 비용이 많이 들지만 아직 완치할 수 없습니다. 유전자 요법은 암 및 유전 질환과 같은 질병에 대한 여러 임상 연구에서 성공적으로 입증된 새로운 기술입니다. 이 연구에서는 고급 렌티바이러스 벡터 시스템 NHP/TYF를 사용하여 A형 혈우병 환자의 인간 응고 FVIII 유전자 결함을 극복하기 위한 기능성 FVIII 유전자를 전달합니다. 이 연구는 유전자 주입의 안전성과 효능을 평가하는 1상 시험입니다. A형 혈우병 환자의 변형된 자가 줄기세포

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Lung-Ji Chang, PhD
  • 전화번호: +86 0755-86573763
  • 이메일: c@szgimi.org

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, 중국, 518000
        • 모병
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • 연락하다:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • 전화번호: +86 0755-86573763
          • 이메일: c@szgimi.org

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요건을 준수할 수 있습니다.
  2. 혈우병 A 진단이 확인된 ≥2세 남성(내인성 인자 VIII ≤2 IU/dL 또는 정상의 ≤2%).
  3. 인자 VIII 주입 또는 예방적 인자 VIII 주입의 간헐적 치료를 필요로 하는 연간 최소 평균 4번의 출혈 사건.
  4. 중앙 실험실에서 평가한 측정 가능한 인자 VIII 억제제가 없으며 인자 VIII 단백질에 대한 억제제의 이전 병력이 없습니다.
  5. 벡터 시퀀스에 대해 3개의 연속 샘플이 음성일 때까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 비정상적인 알라닌 트랜스아미나제, 빌리루빈 및 알칼리성 포스파타제로 정의되는 중대한 간 기능 장애.
  2. 인자 VIII에 대한 억제제의 병력.
  3. 활동성 B형 또는 C형 간염의 증거가 있고 현재 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
  4. CD4 수가 200/mm3 이하인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있어야 합니다(HIV+이고 CD4 수가 >200/mm3이고 검출할 수 없는 바이러스 양이 안정적인 피험자가 등록할 수 있음).
  5. 활동성 감염 또는 면역억제 장애의 모든 증거.
  6. 지난 6개월 이내에 유전자 전달 시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 연구 약물을 사용한 임상 시험에 참여했습니다.
  7. 연구 평가에 따를 수 없거나 따를 의사가 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 유바-GT-F801
A형 혈우병 치료를 위한 유전자 전달
생물학적: 유바-GT-F801
렌티바이러스 인자 VIII 유전자 변형 자가 조혈 줄기세포 및 중간엽 줄기세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약물 관련 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 년
FVIII 억제제에 대한 신체 검사, 활력 징후, 표준 임상 실험실 및 Bethesda 분석으로 평가
년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기준선에서 순환 FVIII 활동의 변화(IU/dL 또는 % 정상)
기간: 년
년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

수사관

  • 수석 연구원: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 11일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GIMI-IRB-17007

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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