Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lentiviral FVIII genterapi

21 maj 2019 uppdaterad av: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviral FVIII genterapi för hemofili A

Denna studie är en fas I-studie som använder en avancerad lentiviral vektor för att leverera en funktionell gen för human koaguleringsfaktor VIII till patienter med hemofili A, för att utvärdera säkerheten och effekten av infusion av lentivirala genmodifierade autologa stamceller hos patienter.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Blödarsjuka A är en genetisk blödningsrubbning som orsakas av bristande förmåga att producera blodkoaguleringsfaktor VIII (FVIII). Individer med hemofili A drabbas av upprepade blödningsepisoder, vilket kan orsaka kronisk ledsjukdom och ibland till och med död på grund av oförmågan för blod att koagulera effektivt. Den nuvarande behandlingen är intravenös infusion av koagulationsfaktorkoncentrat, antingen profylaktiskt eller som svar på blödning. Proceduren är livslång och dyr samtidigt som den inte kan bota. Genterapi är en ny teknologi som framgångsrikt har demonstrerats i ett antal kliniska studier för sjukdomar som cancer och genetiska sjukdomar. I denna studie kommer ett avancerat lentiviralt vektorsystem NHP/TYF att användas för att leverera en funktionell FVIII-gen för att övervinna human koagulerings-FVIII-gendefekt hos patienter med hemofili A. Denna studie är en fas I-studie som utvärderar säkerheten och effekten för infusion av genen. modifierade autologa stamceller hos patienter med hemofili A.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kunna ge informerat samtycke och uppfylla kraven i studien.
  2. Män ≥2 år med bekräftad diagnos av hemofili A (endogen faktor VIII ≤2 IE/dL eller ≤2% av det normala).
  3. Ett minsta genomsnitt av 4 blödningshändelser per år som kräver episodisk behandling av faktor VIII-infusioner eller profylaktiska faktor VIII-infusioner.
  4. Ingen mätbar faktor VIII-hämmare bedömd av centrallaboratoriet och har ingen tidigare historia av hämmare av faktor VIII-protein.
  5. Gå med på att använda tillförlitlig barriärpreventivmedel tills 3 på varandra följande prover är negativa för vektorsekvenser.

Exklusions kriterier:

  1. Signifikant leverdysfunktion definierad av onormalt alanintransaminas, bilirubin och alkaliskt fosfatas.
  2. Historik med hämmare mot faktor VIII.
  3. Bevis på aktiv hepatit B eller C och för närvarande på antiviral terapi.
  4. Har serologiska bevis för HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm3 (försökspersoner som är HIV+ och stabila med CD4-tal >200/mm3 och odetekterbar virusmängd är berättigade att anmäla sig).
  5. Alla tecken på aktiv infektion eller någon immunsuppressiv störning.
  6. Deltagit i en genöverföringsprövning under de senaste 6 månaderna eller i en klinisk prövning med ett prövningsläkemedel under de senaste 12 veckorna.
  7. Kan eller vill inte följa studiebedömningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: YUVA-GT-F801
Genöverföring för att behandla hemofili A
Biologisk: YUVA-GT-F801
Lentiviral faktor VIII genmodifierade autologa hematopoetiska stamceller och mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplever läkemedelsrelaterade biverkningar
Tidsram: ett år
Bedömt genom fysisk undersökning, vitala tecken, kliniska standardlabb och Bethesda-analys för FVIII-hämmare
ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar från baslinjen i cirkulerande FVIII-aktivitet (IE/dL eller % normal)
Tidsram: ett år
ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juni 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

31 maj 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juli 2017

Första postat (Faktisk)

13 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 maj 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2019

Senast verifierad

1 maj 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GIMI-IRB-17007

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på YUVA-GT-F801

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera