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Terapia genica lentivirale FVIII

21 aprile 2026 aggiornato da: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Terapia genica del FVIII lentivirale per l'emofilia A

Questo studio è uno studio di fase I che utilizza un vettore lentivirale avanzato per fornire un gene funzionale per il fattore VIII della coagulazione umana in pazienti con emofilia A, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule staminali autologhe modificate dal gene lentivirale nei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'emofilia A è una malattia emorragica genetica causata dalla mancanza di capacità di produrre il fattore VIII della coagulazione del sangue (FVIII). Gli individui con emofilia A soffrono di ripetuti episodi di sanguinamento, che possono causare malattie croniche delle articolazioni e talvolta anche la morte a causa dell'incapacità del sangue di coagulare in modo efficiente. L'attuale trattamento consiste nell'infusione endovenosa di concentrati di fattori della coagulazione, a scopo profilattico o in risposta al sanguinamento. La procedura è lunga e costosa, ma non è ancora possibile ottenere una cura. La terapia genica è una nuova tecnologia che è stata dimostrata con successo in una serie di studi clinici per malattie come il cancro e le malattie genetiche. In questo studio, verrà utilizzato un sistema vettoriale lentivirale avanzato NHP/TYF per fornire un gene FVIII funzionale per superare il difetto del gene FVIII della coagulazione umana in pazienti con emofilia A. Questo studio è uno studio di fase I che valuta la sicurezza e l'efficacia per l'infusione del gene cellule staminali autologhe modificate in pazienti con emofilia A.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lung-Ji Chang, PhD
  • Numero di telefono: +86 0755-86573763
  • Email: c@szgimi.org

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
        • Reclutamento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contatto:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Numero di telefono: +86 0755-86573763
          • Email: c@szgimi.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio.
  2. Maschi ≥2 anni con diagnosi confermata di emofilia A (fattore VIII endogeno ≤2 UI/dL o ≤2% del normale).
  3. Una media minima di 4 eventi emorragici all'anno che richiedono un trattamento episodico di infusioni di fattore VIII o infusioni profilattiche di fattore VIII.
  4. Nessun inibitore del fattore VIII misurabile come valutato dal laboratorio centrale e nessuna storia precedente di inibitori della proteina del fattore VIII.
  5. Accettare di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile fino a quando 3 campioni consecutivi non saranno negativi per le sequenze vettoriali.

Criteri di esclusione:

  1. Disfunzione epatica significativa definita da alanina transaminasi, bilirubina e fosfatasi alcalina anormali.
  2. Storia di inibitore contro il fattore VIII.
  3. Evidenza di epatite B o C attiva e attualmente in terapia antivirale.
  4. Avere evidenza sierologica di HIV-1 o HIV-2 con conta di CD4 ≤200/mm3 (i soggetti che sono HIV+ e stabili con conta di CD4 >200/mm3 e carica virale non rilevabile sono idonei all'arruolamento).
  5. Qualsiasi evidenza di infezione attiva o qualsiasi disturbo immunosoppressivo.
  6. Partecipazione a una sperimentazione di trasferimento genico negli ultimi 6 mesi o a una sperimentazione clinica con un farmaco sperimentale nelle ultime 12 settimane.
  7. Incapace o riluttante a rispettare le valutazioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: YUVA-GT-F801
Trasferimento genico per il trattamento dell'emofilia A
Biologico: YUVA-GT-F801
Il gene del fattore VIII lentivirale ha modificato le cellule staminali ematopoietiche autologhe e le cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi correlati al farmaco
Lasso di tempo: un anno
Come valutato dall'esame fisico, dai segni vitali, dai laboratori clinici standard e dal dosaggio Bethesda per l'inibitore del FVIII
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale dell'attività di FVIII circolante (UI/dL o % normale)
Lasso di tempo: un anno
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

13 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GIMI-IRB-17007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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