Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GLWL-01 vizsgálata Prader-Willi szindrómában szenvedő betegeknél

2020. március 9. frissítette: GLWL Research Inc.

2. fázisú vizsgálat a GLWL-01 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére a Prader-Willi-szindrómás betegek kezelésében

E tanulmány célja a GLWL-01 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelése Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A résztvevőket két kezelési szekvencia (GLWL-01/Placebo vagy Placebo/GLWL-01) egyikébe kell besorolni, és mindegyik szekvencia két kezelési periódusból áll, amelyeket kimosási periódus választ el.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PWS megerősített diagnózisa DNS-módszerrel végzett genetikai megerősítésen alapul
  • Testtömegindex (BMI) 27-60 kg/m2
  • A kiindulási súly 10%-át meghaladó súlyugrásra nincs bizonyíték
  • A betegeknek hozzájárulást kell adniuk, és megbízható gondozóval kell rendelkezniük (legalább 6 hónapja kell gondoskodniuk a betegről), aki külön írásos beleegyező nyilatkozatot ad a részvételhez. A gondozónak a vizsgálat során az elsődleges gondozónak kell lennie, és gyakori kapcsolatban kell lennie a pácienssel (napi legalább 4 ébrenléti óra). A gondozónak képesnek kell lennie kommunikálni a helyszíni személyzettel, és a vizsgáló véleménye szerint megfelelő műveltséggel kell rendelkeznie a kérdőívek kitöltéséhez. Ha egy gondozó nem tudja folytatni, 1 gondozó pótlás megengedett
  • Stabil diétát és testmozgást folytat több mint 2 hónapig

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi beiratkozás vagy abbahagyás az elmúlt 30 napon belül bármely vizsgálati gyógyszert vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatba
  • Jelenleg csoportos otthonban élnek az idő több mint 50%-ában
  • Egyéb egészségügyi betegség előzménye vagy jelenléte, amely olyan egészségügyi problémára utal, amely kizárná a tanulmányban való részvételt
  • A becsült glomeruláris filtrációs sebesség <60 ml/perc/1,73 m2. Makroalbuminuriája (meghatározása szerint a vizelet albumin/kreatinin aránya >300 μg/mg) vagy hematuria
  • Hipertóniás (meghatározása szerint ülő szisztolés vérnyomás (BP) nagyobb vagy egyenlő (≥) 140 higanymilliméternél (Hgmm) és diasztolés vérnyomás ≥ 90 Hgmm)
  • Azok a betegek, akik az adagolást követő 30 napon belül súlycsökkentő gyógyszert szednek, vagy akiknek a kórelőzményében bariátriai műtét szerepel

  • Nem tud tartózkodni vagy előrelátja a következők használatát:

    1. Bármely gyógyszer, amelyről ismert, hogy jelentős inhibitora a citokróm P450, a 3. család, az A alcsalád (CYP)3A enzimeinek és/vagy a P-glikoproteinnek (P-gp), beleértve a grapefruit vagy grapefruitlé rendszeres fogyasztását 14 nappal az első adag beadása előtt. Az acetaminofen (legfeljebb 2 gramm 24 órás periódusonként) megengedett
    2. Bármely gyógyszer, amelyről ismert, hogy jelentős indukátora a citokróm P450, a 3. család, az A alcsalád (CYP3A) enzimeinek és/vagy a P-gp-nek, beleértve az orbáncfüvet
    3. Minden olyan gyógyszer, amely meghosszabbítja a QT/QTc intervallumot, kivéve, ha a résztvevő legalább 3 hónapja stabilan szedte a gyógyszert, és a korrigált QT-intervallum (QTc) <450 msec
  • Jelenleg napi 10 mg feletti szimvasztatint, napi 20 mg feletti atorvasztatint vagy napi 20 mg feletti lovasztatint szed, vagy kórtörténetében statinok által kiváltott myopathia/rhabdomyolysis szerepel
  • A vizsgáló véleménye szerint nem alkalmas a vizsgálatba való felvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
EGYÉB: 1. kezelési sorrend
GLWL-01 (450 mg) naponta kétszer/placebo
Drog: GLWL-01
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
Drog: Placebo
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
EGYÉB: 2. kezelési sorrend
Placebo / GLWL-01 (450 mg), naponta kétszer
Drog: GLWL-01
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
Drog: Placebo
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés utáni összpontszám a hyperphagia kérdőíven a klinikai vizsgálatokhoz (HQ-CT)
Időkeret: Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
GLWL-01 a placebóval összehasonlítva a kezelés utáni HQ-CT pontszámban. A nullától 36-ig terjedő összpontszám, a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél egy vagy több kezelési sürgős nemkívánatos esemény (AE) vagy bármilyen súlyos mellékhatás jelentkezett
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 18 hétig
Értékelje a GLWL-01 biztonságosságát és tolerálhatóságát
Kiindulási állapot körülbelül 18 hétig
Gondozók globális benyomása a változásról (CGIC)
Időkeret: Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
GLWL-01 a placebóval összehasonlítva a CGIC-ben. A pontszám 1-től 7-ig terjed, a nagyobb szám rosszabb eredményt jelez.
Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
Koncentráció-idő görbe alatti terület nulla időtől 12 óráig (AUC0-12)
Időkeret: 14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Farmakokinetika (PK) egyszeri és többszöri orális adagolás után
14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Maximális megfigyelt gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: 14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Farmakokinetika egyszeri és többszöri orális adagolás után
14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GLWL Research Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. február 20.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. június 12.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. június 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 5.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 9.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GLWL-PWS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Prader-Willi szindróma

Klinikai vizsgálatok a GLWL-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel