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Une étude de GLWL-01 chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

9 mars 2020 mis à jour par: GLWL Research Inc.

Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du GLWL-01 dans le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du GLWL-01 dans le traitement des patients atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants seront affectés à l'une des deux séquences de traitement (GLWL-01/Placebo ou Placebo/GLWL-01), chaque séquence consistant en deux périodes de traitement séparées par une période de sevrage

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé du SPW basé sur la confirmation génétique à l'aide de la méthode ADN
  • Indice de masse corporelle (IMC) de 27 à 60 kg/m2
  • Aucune preuve d'excursion de poids au-delà de 10 % du poids de base
  • Les patients doivent donner leur consentement et avoir un soignant fiable (doit avoir pris soin du patient pendant au moins 6 mois) qui fournit un consentement éclairé écrit séparé pour participer. Le soignant doit être le principal soignant tout au long de l'étude et doit être en contact fréquent avec le patient (défini comme au moins 4 heures éveillées par jour). Le soignant doit être capable de communiquer avec le personnel du site et, de l'avis de l'investigateur, doit avoir un niveau d'alphabétisation suffisant pour remplir les questionnaires. Si un soignant ne peut pas continuer, 1 remplacement de soignant est autorisé
  • Suivez un régime alimentaire stable et faites de l'exercice depuis plus de 2 mois avant

Critère d'exclusion:

  • Inscription actuelle ou abandon au cours des 30 derniers jours d'un essai clinique impliquant un médicament ou un dispositif expérimental
  • vivent actuellement dans un foyer de groupe pendant plus de 50 % du temps
  • Une histoire ou la présence d'une autre maladie médicale qui indique un problème médical qui empêcherait la participation à l'étude
  • Avoir un taux de filtration glomérulaire estimé <60 ml/minute/1,73 m2. Avoir une macroalbuminurie (définie comme un rapport albumine urinaire sur créatinine > 300 μg/mg) ou une hématurie
  • Êtes hypertendu (défini comme une pression artérielle systolique (TA) en position assise supérieure ou égale à (≥) 140 millimètres de mercure (mmHg) et une TA diastolique ≥90 mmHg)
  • Patients prenant des médicaments amaigrissants dans les 30 jours suivant l'administration ou ayant des antécédents de chirurgie bariatrique

  • Ne peut pas s'abstenir ou anticipe l'utilisation de :

    1. Tout médicament connu pour être un inhibiteur significatif des enzymes du cytochrome P450, de la famille 3, de la sous-famille A (CYP) 3A et/ou de la glycoprotéine P (P-gp), y compris la consommation régulière de pamplemousse ou de jus de pamplemousse pendant 14 jours avant la première dose. L'acétaminophène (jusqu'à 2 grammes par période de 24 heures) peut être autorisé
    2. Tout médicament connu pour être un inducteur significatif des enzymes du cytochrome P450, de la famille 3, de la sous-famille A (CYP3A) et/ou de la P-gp, y compris le millepertuis
    3. Tout médicament qui allonge l'intervalle QT/QTc, à moins que le participant ait été stable sur le médicament pendant au moins 3 mois et ait un intervalle QT corrigé (QTc) <450 msec
  • Prenez actuellement de la simvastatine > 10 mg par jour, de l'atorvastatine > 20 mg par jour ou de la lovastatine > 20 mg par jour, ou avez des antécédents de myopathie/rhabdomyolyse induite par les statines
  • Ne convient pas à l'inclusion dans l'étude de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
AUTRE: Séquence de traitement 1
GLWL-01 (450 mg) deux fois par jour/ Placebo
Médicament: GLWL-01
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
Médicament: Placebo
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
AUTRE: Séquence de traitement 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), deux fois par jour
Médicament: GLWL-01
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour
Médicament: Placebo
Administration orale de 3 capsules, deux fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score total post-traitement sur le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
GLWL-01 comparé au placebo sur le score HQ-CT post-traitement. Gamme totale de score de zéro à 36, un score plus élevé indiquant un résultat pire.
Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un ou plusieurs événements indésirables (EI) liés au traitement ou tout EI grave
Délai: Ligne de base jusqu'à environ 18 semaines
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLWL-01
Ligne de base jusqu'à environ 18 semaines
Impression globale de changement de l'aidant (CGIC)
Délai: Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
GLWL-01 comparé au placebo dans le CGIC. Le score varie de 1 à 7, un nombre plus élevé indiquant un résultat pire.
Jusqu'à environ 4 semaines de traitement en double aveugle
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps du temps zéro à 12 heures (AUC0-12)
Délai: Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Pharmacocinétique (PK) après administration orale unique et multiple
Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Concentration maximale de médicament observée (Cmax)
Délai: Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose
Pharmacocinétique après administration orale unique et multiple
Jour 14 et Jour 42, pré-dose, et 0,5, 1, 2, 4, 6, et entre 8 et 12 heures après dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GLWL Research Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, GLWL Research Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

20 février 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

12 juin 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

12 juin 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2017

Première publication (RÉEL)

7 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GLWL-PWS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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