Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van GLWL-01 bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

9 maart 2020 bijgewerkt door: GLWL Research Inc.

Een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GLWL-01 bij de behandeling van patiënten met het Prader-Willi-syndroom te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GLWL-01 bij de behandeling van patiënten met het Prader-Willi-syndroom (PWS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers worden toegewezen aan een van de twee behandelingsreeksen (GLWL-01/Placebo of Placebo/GLWL-01), waarbij elke reeks bestaat uit twee behandelingsperioden gescheiden door een wash-outperiode

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van PWS op basis van genetische bevestiging met behulp van de DNA-methode
  • Body mass index (BMI) van 27 tot 60 kg/m2
  • Geen bewijs van een gewichtsafwijking van meer dan 10% van het basisgewicht
  • Patiënten moeten toestemming geven en een betrouwbare verzorger hebben (die de patiënt minimaal 6 maanden heeft verzorgd) die een afzonderlijke schriftelijke geïnformeerde toestemming geeft voor deelname. Van de verzorger wordt verwacht dat hij gedurende het hele onderzoek de primaire verzorger is en regelmatig contact heeft met de patiënt (gedefinieerd als ten minste 4 uur wakker per dag). De verzorger moet kunnen communiceren met personeel op de locatie en moet naar de mening van de onderzoeker voldoende geletterdheid hebben om vragenlijsten in te vullen. Als een verzorger niet verder kan, is 1 vervanger van de verzorger toegestaan
  • > 2 maanden daarvoor een stabiel dieet en bewegingsregime volgen

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan of stopzetting binnen de laatste 30 dagen van een klinische proef waarbij een geneesmiddel of apparaat in onderzoek betrokken is
  • Woont momenteel meer dan 50% van de tijd in een groepswoning
  • Een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere medische ziekte die wijst op een medisch probleem dat deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  • Hebben een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 ml/minuut/1,73 m2. Macroalbuminurie hebben (gedefinieerd als spot urine albumine tot creatinine ratio van >300 μg/mg) of hematurie
  • Zijn hypertensief (gedefinieerd als zittende systolische bloeddruk (BP) groter dan of gelijk aan (≥) 140 millimeter kwik (mmHg) en diastolische BP ≥90 mmHg)
  • Patiënten die medicijnen voor gewichtsverlies gebruiken binnen 30 dagen na toediening, of met een voorgeschiedenis van bariatrische chirurgie

  • Niet in staat om af te zien van of te anticiperen op het gebruik van:

    1. Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante remmers zijn van Cytochroom P450, familie 3, subfamilie A (CYP)3A-enzymen en/of P-glycoproteïne (P-gp), inclusief regelmatige consumptie van grapefruit of grapefruitsap gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis. Acetaminophen (tot 2 gram per periode van 24 uur) kan worden toegestaan
    2. Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante inductoren zijn van enzymen van cytochroom P450, familie 3, subfamilie A (CYP3A) en/of P-gp, inclusief sint-janskruid
    3. Alle medicijnen die het QT/QTc-interval verlengen, tenzij de deelnemer de medicatie minimaal 3 maanden stabiel heeft gebruikt en een gecorrigeerd QT-interval (QTc) <450 msec heeft
  • Gebruikt momenteel simvastatine >10 mg per dag, atorvastatine >20 mg per dag of lovastatine >20 mg per dag, of heeft een voorgeschiedenis van statine-geïnduceerde myopathie/rabdomyolyse
  • Naar mening van de onderzoeker niet geschikt voor opname in het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: Behandelingsvolgorde 1
GLWL-01 (450 mg) tweemaal daags/Placebo
Geneesmiddel: GLWL-01
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
ANDER: Behandelingsvolgorde 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), tweemaal daags
Geneesmiddel: GLWL-01
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale score na behandeling op de hyperfagievragenlijst voor klinische proeven (HQ-CT)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
GLWL-01 vergeleken met placebo op de HQ-CT-score na behandeling. Totaal scorebereik van nul tot 36, waarbij een hogere score een slechter resultaat aangeeft.
Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een of meer tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) of ernstige AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 18 weken
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van GLWL-01
Basislijn tot ongeveer 18 weken
Verzorger Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
GLWL-01 vergeleken met placebo in de CGIC. Score varieert van 1 tot 7, waarbij een hoger getal een slechter resultaat aangeeft.
Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van tijd nul tot 12 uur (AUC0-12)
Tijdsspanne: Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Farmacokinetiek (PK) na enkelvoudige en meervoudige orale dosering
Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Farmacokinetiek na enkelvoudige en meervoudige orale dosering
Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GLWL Research Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, GLWL Research Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

20 februari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 juni 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

12 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

7 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

27 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GLWL-PWS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op GLWL-01

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren