Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av GLWL-01 hos patienter med Prader-Willis syndrom

9 mars 2020 uppdaterad av: GLWL Research Inc.

En fas 2-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för GLWL-01 vid behandling av patienter med Prader-Willis syndrom

Syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för GLWL-01 vid behandling av patienter med Prader-Willis syndrom (PWS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att tilldelas en av två behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), där varje sekvens består av två behandlingsperioder åtskilda av en tvättperiod

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av PWS baserad på genetisk bekräftelse med DNA-metod
  • Body mass index (BMI) på 27 till 60 kg/m2
  • Inga tecken på viktavvikelse utöver 10 % av baslinjevikten
  • Patienter måste ge samtycke och ha en pålitlig vårdgivare (måste ha vårdat patienten i minst 6 månader) som ger ett separat skriftligt informerat samtycke för att delta. Vårdgivaren förväntas vara den primära vårdgivaren under hela studien och måste ha frekvent kontakt med patienten (definierat som minst 4 vakna timmar per dag). Vårdgivaren måste kunna kommunicera med platspersonalen och måste enligt utredarens uppfattning ha tillräcklig läskunnighet för att fylla i frågeformulär. Om en vårdgivare inte kan fortsätta tillåts 1 vårdgivarebyte
  • Går på en stabil diet och tränar i >2 månader innan

Exklusions kriterier:

  • Aktuell inskrivning i eller avbrytande inom de senaste 30 dagarna från en klinisk prövning som involverar något prövningsläkemedel eller enhet
  • Bor för närvarande i gruppbostad mer än 50 % av tiden
  • En historia eller förekomst av annan medicinsk sjukdom som indikerar ett medicinskt problem som skulle hindra studiedeltagande
  • Har en uppskattad glomerulär filtrationshastighet <60 ml/minut/1,73 m2. Har makroalbuminuri (definieras som förhållandet mellan albumin och kreatinin i fläckurin på >300 μg/mg) eller hematuri
  • Är hypertoni (definieras som sittande systoliskt blodtryck (BP) högre än eller lika med (≥)140 millimeter kvicksilver (mmHg) och diastoliskt BP ≥90 mmHg)
  • Patienter på viktminskningsmediciner inom 30 dagar efter dosering, eller med en historia av bariatrisk operation

  • Kan inte avstå från eller förutse användningen av:

    1. Alla läkemedel som är kända för att vara signifikanta hämmare av Cytokrom P450, familj 3, underfamilj A (CYP)3A-enzymer och/eller P-glykoprotein (P-gp), inklusive regelbunden konsumtion av grapefrukt eller grapefruktjuice i 14 dagar före den första dosen. Acetaminophen (upp till 2 gram per 24-timmarsperiod) kan tillåtas
    2. Alla läkemedel som är kända för att vara signifikanta inducerare av Cytokrom P450, familj 3, underfamilj A (CYP3A) enzymer och/eller P-gp, inklusive johannesört
    3. Alla mediciner som förlänger QT/QTc-intervallet, såvida inte deltagaren har varit stabil på medicinen i minst 3 månader och har ett korrigerat QT-intervall (QTc) <450 msek.
  • Tar för närvarande simvastatin >10 mg per dag, atorvastatin >20 mg per dag, eller lovastatin >20 mg per dag, eller har en historia av statininducerad myopati/rabdomyolys
  • Olämplig för inkludering i studien enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) två gånger om dagen/ Placebo
Läkemedel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
Läkemedel: Placebo
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
ÖVRIG: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), två gånger om dagen
Läkemedel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
Läkemedel: Placebo
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt resultat efter behandling på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsram: Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
GLWL-01 jämfört med placebo på HQ-CT-poäng efter behandling. Totalt antal poäng från noll till 36, med högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en eller flera behandlingar Emergent Adverse Events (AE) eller några allvarliga AE
Tidsram: Baslinje upp till cirka 18 veckor
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLWL-01
Baslinje upp till cirka 18 veckor
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsram: Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
GLWL-01 jämfört med placebo i CGIC. Poängen varierar från 1 till 7, med ett större antal som indikerar ett sämre resultat.
Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
Area under kurvan för koncentration kontra tid från tid noll till 12 timmar (AUC0-12)
Tidsram: Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Farmakokinetik (PK) efter enkel och multipel oral dosering
Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Maximal observerad läkemedelskoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Farmakokinetik efter engångs- och multipel oral dosering
Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GLWL Research Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

20 februari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

12 juni 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

12 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2017

Första postat (FAKTISK)

7 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

27 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GLWL-PWS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på GLWL-01

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera