Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af GLWL-01 hos patienter med Prader-Willi syndrom

9. marts 2020 opdateret af: GLWL Research Inc.

Et fase 2-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af GLWL-01 i behandlingen af ​​patienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af GLWL-01 i behandlingen af ​​patienter med Prader-Willi Syndrom (PWS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tildelt en af ​​to behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), hvor hver sekvens består af to behandlingsperioder adskilt af en udvaskningsperiode

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af PWS baseret på genetisk bekræftelse ved hjælp af DNA-metoden
  • Body mass index (BMI) på 27 til 60 kg/m2
  • Ingen tegn på vægtudsving ud over 10 % af baselinevægten
  • Patienter skal give samtykke og have en pålidelig behandler (skal have passet patienten i mindst 6 måneder), som giver et separat skriftligt informeret samtykke til at deltage. Plejeren forventes at være den primære omsorgsperson gennem hele undersøgelsen og skal være i hyppig kontakt med patienten (defineret som mindst 4 vågne timer pr. dag). Plejeren skal være i stand til at kommunikere med stedets personale og skal efter investigators mening have tilstrækkelige læse- og skrivefærdigheder til at udfylde spørgeskemaer. Hvis en pårørende ikke kan fortsætte, tillades 1 pårørendeudskiftning
  • Er på en stabil diæt og træningsregime i >2 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel tilmelding til eller afbrydelse inden for de sidste 30 dage fra et klinisk forsøg, der involverer ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr
  • Bor i øjeblikket i en gruppebolig i mere end 50 % af tiden
  • En historie eller tilstedeværelse af anden medicinsk sygdom, der indikerer et medicinsk problem, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse
  • Har en estimeret glomerulær filtrationshastighed <60 ml/minut/1,73 m2. Har makroalbuminuri (defineret som pleturinalbumin til kreatininforhold på >300 μg/mg) eller hæmaturi
  • Er hypertensive (defineret som siddende systolisk blodtryk (BP) større end eller lig med (≥)140 millimeter kviksølv (mmHg) og diastolisk BP ≥90 mmHg)
  • Patienter på vægttabsmedicin inden for 30 dage efter dosering eller med en historie med fedmekirurgi

  • Ude af stand til at afstå fra eller forudse brugen af:

    1. Ethvert lægemiddel, der vides at være signifikante hæmmere af Cytochrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP)3A-enzymer og/eller P-glykoprotein (P-gp), inklusive regelmæssig indtagelse af grapefrugt eller grapefrugtjuice i 14 dage før den første dosis. Acetaminophen (op til 2 gram pr. 24-timers periode) kan tillades
    2. Alle lægemidler, der vides at være signifikante inducere af Cytochrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP3A) enzymer og/eller P-gp, inklusive perikon
    3. Enhver medicin, der forlænger QT/QTc-intervallet, medmindre deltageren har været stabil på medicinen i mindst 3 måneder og har et korrigeret QT-interval (QTc) <450 msek.
  • Tager i øjeblikket simvastatin >10 mg dagligt, atorvastatin >20 mg dagligt eller lovastatin >20 mg dagligt, eller har en historie med statin-induceret myopati/rhabdomyolyse
  • Uegnet til medtagelse i undersøgelsen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) to gange dagligt/placebo
Medicin: GLWL-01
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
ANDET: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), to gange dagligt
Medicin: GLWL-01
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Totalscore efter behandling på Hyperphagia-spørgeskemaet for kliniske forsøg (HQ-CT)
Tidsramme: Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo på HQ-CT-score efter behandling. Samlet scoreområde fra nul til 36, hvor højere score indikerer et dårligere resultat.
Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en eller flere akutte behandlingshændelser (AE'er) eller eventuelle alvorlige AE'er
Tidsramme: Baseline op til cirka 18 uger
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLWL-01
Baseline op til cirka 18 uger
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo i CGIC. Score varierer fra 1 til 7, hvor et større tal indikerer et dårligere resultat.
Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
Område under kurven for koncentration versus tid fra tid nul til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Farmakokinetik (PK) efter enkelt og multipel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Farmakokinetik efter enkelt og multipel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GLWL Research Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. juni 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

12. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2017

Først opslået (FAKTISKE)

7. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLWL-PWS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med GLWL-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner