Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GLWL-01:stä potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

maanantai 9. maaliskuuta 2020 päivittänyt: GLWL Research Inc.

Vaiheen 2 tutkimus GLWL-01:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi Prader-Willin oireyhtymää sairastavien potilaiden hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida GLWL-01:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilaiden hoidossa, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä (PWS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat määrätään toiseen kahdesta hoitojaksosta (GLWL-01/Placebo tai Plasebo/GLWL-01), jolloin kukin jakso koostuu kahdesta hoitojaksosta, jotka erotetaan huuhtoutumisjaksolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu PWS-diagnoosi perustuu geneettiseen vahvistukseen DNA-menetelmällä
  • Painoindeksi (BMI) on 27-60 kg/m2
  • Ei näyttöä painon noususta yli 10 % peruspainosta
  • Potilaiden tulee antaa suostumus ja luotettava hoitaja (on täytynyt hoitaa potilasta vähintään 6 kuukautta), joka antaa erillisen kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen. Omaishoitajan odotetaan olevan ensisijainen hoitaja koko tutkimuksen ajan, ja hänen on oltava usein yhteydessä potilaaseen (määriteltynä vähintään 4 valveillaolotuntia päivässä). Omaishoitajan tulee kyetä kommunikoimaan työpaikan henkilökunnan kanssa ja hänellä tulee tutkijan mielestä olla riittävä lukutaito kyselylomakkeiden täyttämiseen. Jos hoitaja ei voi jatkaa, 1 hoitajan vaihto on sallittu
  • Olet vakaalla ruokavaliolla ja liikunnalla yli 2 kuukautta ennen

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen ilmoittautuminen tai lopettaminen viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta
  • Asuvat tällä hetkellä ryhmäkodissa yli 50 % ajasta
  • Muun lääketieteellisen sairauden historia tai olemassaolo, joka viittaa lääketieteelliseen ongelmaan, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus on <60 ml/minuutti/1,73 m2. sinulla on makroalbuminuria (määritelty virtsan albumiinin ja kreatiniinin väliseksi suhteeksi >300 μg/mg) tai hematuria
  • oletko hypertensiivinen (määritelty istuvan systolisen verenpaineen (BP) ollessa suurempi tai yhtä suuri (≥) 140 elohopeamillimetriä (mmHg) ja diastoliseksi verenpaineeksi ≥90 mmHg)
  • Potilaat, jotka käyttävät painonpudotuslääkkeitä 30 päivän kuluessa annostelusta tai joilla on ollut bariatrinen leikkaus

  • Ei voi pidättäytyä tai ennakoi käyttää:

    1. Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P450:n, perheen 3, alaryhmän A (CYP)3A entsyymien ja/tai P-glykoproteiinin (P-gp) estäjiä, mukaan lukien säännöllinen greipin tai greippimehun nauttiminen 14 päivän ajan ennen ensimmäistä annosta. Asetaminofeeni (enintään 2 grammaa 24 tunnin aikana) voidaan sallia
    2. Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P450:n, perheen 3, alaperheen A (CYP3A) entsyymien ja/tai P-gp:n indusoijia, mukaan lukien mäkikuisma
    3. Kaikki lääkkeet, jotka pidentävät QT/QTc-aikaa, ellei osallistuja ole käyttänyt lääkettä vakaasti vähintään 3 kuukautta ja hänen korjattu QT-aika (QTc) <450 ms
  • Käytät tällä hetkellä simvastatiinia > 10 mg päivässä, atorvastatiinia > 20 mg päivässä tai lovastatiinia > 20 mg päivässä tai sinulla on ollut statiinin aiheuttamaa myopatiaa/rabdomyolyysiä
  • Tutkijan mielestä ei sovellu sisällytettäväksi tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
MUUTA: Hoitojakso 1
GLWL-01 (450 mg) kahdesti päivässä / lumelääke
Lääke: GLWL-01
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
MUUTA: Hoitojakso 2
Plasebo / GLWL-01 (450 mg), kahdesti päivässä
Lääke: GLWL-01
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon jälkeinen kokonaispistemäärä hyperfagiakyselyssä kliinisiä tutkimuksia varten (HQ-CT)
Aikaikkuna: Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
GLWL-01 verrattuna lumelääkkeeseen hoidon jälkeisessä HQ-CT-pisteessä. Kokonaispistemäärä nollasta 36:een, korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on yksi tai useampi hoitoon ilmenevä haittatapahtuma (AE) tai mikä tahansa vakava haittavaikutus
Aikaikkuna: Perustaso noin 18 viikkoon asti
Arvioi GLWL-01:n turvallisuus ja siedettävyys
Perustaso noin 18 viikkoon asti
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Aikaikkuna: Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
GLWL-01 verrattuna lumelääkkeeseen CGIC:ssä. Pisteet vaihtelevat 1–7, ja suurempi luku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 12 tuntiin (AUC0-12)
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka (PK) kerta- ja toistuvan oraalisen annostelun jälkeen
Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu lääkeainepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten jälkeen
Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GLWL Research Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, GLWL Research Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 20. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 7. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 27. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLWL-PWS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset GLWL-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa