Prader-Willi 症候群患者における GLWL-01 の研究

包含基準:

• DNA法による遺伝子確認によるPWSの確定診断
• ボディマス指数 (BMI) 27 ～ 60 kg/m2
• ベースライン体重の 10% を超える体重変動の証拠なし
• -患者は同意を提供し、信頼できる介護者（少なくとも6か月間患者の世話をしている必要があります）が必要です。参加するには、別の書面によるインフォームドコンセントを提供します。 介護者は、研究全体を通して主介護者であることが期待され、患者と頻繁に接触する必要があります (1 日あたり少なくとも 4 時間起きていると定義されます)。 介護者は現場の職員とコミュニケーションをとることができなければならず、調査員の意見では、アンケートを完了するのに十分な読み書きができなければなりません。 介護者が継続できなくなった場合、介護者の交代が1名許可されます
• 2か月以上前から安定した食事と運動療法を受けている

除外基準:

• -過去30日以内の現在の登録または中止 治験薬またはデバイスを含む臨床試験から
• 現在グループホームに50％以上住んでいる
• -研究への参加を妨げる医学的問題を示す他の医学的疾患の病歴または存在
• -推定糸球体濾過速度が <60 mL/分/1.73 である m2。 -マクロアルブミン尿（スポット尿アルブミンとクレアチニンの比率が300μg/ mgを超えることと定義）または血尿がある
• -高血圧である（座っている収縮期血圧（BP）が水銀柱140ミリメートル（mmHg）以上で、拡張期血圧が90mmHg以上であると定義される）
• -投薬後30日以内に減量薬を服用している患者、または肥満手術の既往がある患者

• 以下の使用を控えることができない、または使用を予期できない:

  1. シトクロム P450、ファミリー 3、サブファミリー A (CYP)3A 酵素および/または P-糖タンパク質 (P-gp) の有意な阻害剤であることが知られている薬物には、最初の投与前 14 日間のグレープフルーツまたはグレープフルーツ ジュースの定期的な摂取が含まれます。 アセトアミノフェン (24 時間あたり最大 2 グラム) が許可される場合があります
  2. シトクロム P450、ファミリー 3、サブファミリー A (CYP3A) 酵素および/またはセントジョーンズワートを含む P-gp の重要な誘導物質であることが知られているすべての薬物
  3. -参加者が少なくとも3か月間薬で安定しており、修正QT間隔（QTc）が450ミリ秒未満でない限り、QT / QTc間隔を延長する薬
• 現在、シンバスタチンを 1 日あたり 10 mg 以上、アトルバスタチンを 1 日あたり 20 mg 以上、またはロバスタチンを 1 日あたり 20 mg 以上服用している、またはスタチン誘発性ミオパシー / 横紋筋融解症の病歴がある
• -研究者の意見で研究に含めるのは不適切