Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie GLWL-01 u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

9 marca 2020 zaktualizowane przez: GLWL Research Inc.

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę GLWL-01 w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki GLWL-01 w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego (PWS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną przypisani do jednej z dwóch sekwencji leczenia (GLWL-01/Placebo lub Placebo/GLWL-01), przy czym każda sekwencja składa się z dwóch okresów leczenia oddzielonych okresem wymywania

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza PWS na podstawie potwierdzenia genetycznego metodą DNA
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 27 do 60 kg/m2
  • Brak dowodów na skok masy ciała powyżej 10% masy wyjściowej
  • Pacjenci muszą wyrazić zgodę i mieć godnego zaufania opiekuna (musi opiekować się pacjentem przez co najmniej 6 miesięcy), który przedstawi osobną pisemną świadomą zgodę na udział. Oczekuje się, że opiekun będzie głównym opiekunem podczas całego badania i musi być w częstym kontakcie z pacjentem (zdefiniowanym jako co najmniej 4 godziny czuwania dziennie). Opiekun musi być w stanie komunikować się z personelem ośrodka i zdaniem badacza musi mieć odpowiednią umiejętność czytania i pisania, aby wypełnić kwestionariusze. Jeśli opiekun nie może kontynuować, dopuszczalna jest 1 zmiana opiekuna
  • Są na stabilnej diecie i ćwiczą przez ponad 2 miesiące wcześniej

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżąca rejestracja lub przerwanie w ciągu ostatnich 30 dni od badania klinicznego obejmującego jakikolwiek badany lek lub urządzenie
  • Obecnie mieszkają w domu grupowym przez ponad 50% czasu
  • Historia lub obecność innej choroby medycznej, która wskazuje na problem medyczny, który wyklucza udział w badaniu
  • Mieć szacunkową szybkość filtracji kłębuszkowej <60 ml/minutę/1,73 m2. Masz makroalbuminurię (zdefiniowaną jako punktowy stosunek albumin do kreatyniny w moczu > 300 μg/mg) lub krwiomocz
  • Mają nadciśnienie (zdefiniowane jako skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (BP) większe lub równe (≥)140 milimetrów słupa rtęci (mmHg) i rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mmHg)
  • Pacjenci przyjmujący leki odchudzające w ciągu 30 dni od przyjęcia leku lub po operacji bariatrycznej w wywiadzie

  • Nie może powstrzymać się lub przewiduje użycie:

    1. Jakiekolwiek leki, o których wiadomo, że są znaczącymi inhibitorami enzymów cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A (CYP)3A i (lub) glikoproteiny P (P-gp), w tym regularne spożywanie grejpfruta lub soku grejpfrutowego przez 14 dni przed podaniem pierwszej dawki. Acetaminofen (do 2 gramów na 24 godziny) może być dozwolony
    2. Wszelkie leki, o których wiadomo, że są istotnymi induktorami enzymów cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A (CYP3A) i/lub P-gp, w tym ziele dziurawca
    3. Jakiekolwiek leki, które wydłużają odstęp QT/QTc, chyba że uczestnik był stabilny na lekach przez co najmniej 3 miesiące i ma skorygowany odstęp QT (QTc) <450 ms
  • Obecnie przyjmuje symwastatynę >10 mg na dobę, atorwastatynę >20 mg na dobę lub lowastatynę >20 mg na dobę lub miopatię/rabdomiolizę wywołaną przez statyny w wywiadzie
  • W opinii badacza nie nadaje się do włączenia do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Sekwencja leczenia 1
GLWL-01 (450 mg) dwa razy dziennie/placebo
Lek: GLWL-01
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
INNY: Sekwencja leczenia 2
Placebo/GLWL-01 (450mg), dwa razy dziennie
Lek: GLWL-01
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik po leczeniu w kwestionariuszu hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
GLWL-01 w porównaniu z placebo w wyniku HQ-CT po leczeniu. Całkowity zakres wyniku od zera do 36, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło jedno lub więcej leczonych zdarzeń niepożądanych (AE) lub jakichkolwiek poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia podstawowa do około 18 tygodni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLWL-01
Linia podstawowa do około 18 tygodni
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (CGIC)
Ramy czasowe: Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
GLWL-01 w porównaniu z placebo w CGIC. Wynik waha się od 1 do 7, przy czym większa liczba wskazuje na gorszy wynik.
Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu zerowego do 12 godzin (AUC0-12)
Ramy czasowe: Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Farmakokinetyka (PK) po jednorazowym i wielokrotnym podaniu doustnym
Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie leku (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Farmakokinetyka po jednorazowym i wielokrotnym podaniu doustnym
Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GLWL Research Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

20 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

12 czerwca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

12 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

7 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GLWL-PWS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na GLWL-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj