Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie GLWL-01 u pacientů se syndromem Prader-Willi

9. března 2020 aktualizováno: GLWL Research Inc.

Studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky GLWL-01 při léčbě pacientů se syndromem Prader-Willi

Cílem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku GLWL-01 v léčbě pacientů s Prader-Williho syndromem (PWS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou zařazeni do jedné ze dvou léčebných sekvencí (GLWL-01/Placebo nebo Placebo/GLWL-01), přičemž každá sekvence se skládá ze dvou léčebných období oddělených vymývací periodou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza PWS na základě genetického potvrzení metodou DNA
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 27 až 60 kg/m2
  • Žádné známky odchylky hmotnosti nad 10 % základní hmotnosti
  • Pacienti musí poskytnout souhlas a mít spolehlivého pečovatele (musí se o pacienta starat alespoň 6 měsíců), který poskytne samostatný písemný informovaný souhlas s účastí. Očekává se, že pečovatel bude po celou dobu studie primárním pečovatelem a musí být v častém kontaktu s pacientem (definováno jako alespoň 4 hodiny bdělosti denně). Pečovatel musí být schopen komunikovat s personálem pracoviště a podle názoru zkoušejícího musí mít dostatečnou gramotnost k vyplňování dotazníků. Pokud pečovatel nemůže pokračovat, je povolena 1 výměna pečovatele
  • Před více než 2 měsíci drží stabilní dietu a pohybový režim

Kritéria vyloučení:

  • Aktuální registrace nebo přerušení během posledních 30 dnů od klinické studie zahrnující jakýkoli hodnocený lék nebo zařízení
  • V současné době žijí ve skupinovém domě více než 50 % času
  • Anamnéza nebo přítomnost jiného zdravotního onemocnění, které naznačuje zdravotní problém, který by bránil účasti ve studii
  • Mějte odhadovanou rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m2. Máte makroalbuminurii (definovanou jako poměr albuminu ke kreatininu v moči > 300 μg/mg) nebo hematurii
  • Jsou hypertenzní (definováno jako systolický krevní tlak (BP) vsedě vyšší nebo roven (≥) 140 milimetrům rtuti (mmHg) a diastolický TK ≥90 mmHg)
  • Pacienti užívající léky na hubnutí do 30 dnů od podání dávky nebo s anamnézou bariatrické operace

  • Nelze se zdržet nebo předvídat použití:

    1. Jakékoli léky, o kterých je známo, že jsou významnými inhibitory cytochromu P450, rodiny 3, enzymů podrodiny A (CYP)3A a/nebo P-glykoproteinu (P-gp), včetně pravidelné konzumace grapefruitu nebo grapefruitové šťávy po dobu 14 dnů před první dávkou. Může být povolen acetaminofen (až 2 gramy za 24 hodin).
    2. Jakékoli léky, o kterých je známo, že jsou významnými induktory cytochromu P450, rodiny 3, enzymů podrodiny A (CYP3A) a/nebo P-gp, včetně třezalky tečkované
    3. Jakékoli léky, které prodlužují QT/QTc interval, pokud účastník nebyl stabilní na medikaci po dobu alespoň 3 měsíců a nemá korigovaný QT interval (QTc) < 450 ms
  • V současné době užíváte simvastatin >10 mg denně, atorvastatin >20 mg denně nebo lovastatin >20 mg denně nebo máte v anamnéze statinem indukovanou myopatii/rhabdomyolýzu
  • Nevhodné pro zařazení do studie podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: Sekvence ošetření 1
GLWL-01 (450 mg) dvakrát denně/placebo
Lék: GLWL-01
Perorální podávání 3 kapslí dvakrát denně
Lék: Placebo
Perorální podávání 3 kapslí dvakrát denně
JINÝ: Sekvence ošetření 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), dvakrát denně
Lék: GLWL-01
Perorální podávání 3 kapslí dvakrát denně
Lék: Placebo
Perorální podávání 3 kapslí dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre po léčbě v dotazníku hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: Až přibližně 4 týdny dvojitě zaslepené léčby
GLWL-01 ve srovnání s placebem na skóre HQ-CT po léčbě. Celkový rozsah skóre nula až 36, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Až přibližně 4 týdny dvojitě zaslepené léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jednou nebo více nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (AE) nebo jakýmikoli vážnými AE
Časové okno: Výchozí stav až do přibližně 18 týdnů
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost GLWL-01
Výchozí stav až do přibližně 18 týdnů
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Časové okno: Až přibližně 4 týdny dvojitě zaslepené léčby
GLWL-01 ve srovnání s placebem v CGIC. Skóre se pohybuje od 1 do 7, přičemž větší číslo znamená horší výsledek.
Až přibližně 4 týdny dvojitě zaslepené léčby
Oblast pod křivkou koncentrace versus čas od času nula do 12 hodin (AUC0-12)
Časové okno: Den 14 a den 42, před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6 a mezi 8 a 12 hodinami po dávce
Farmakokinetika (PK) po jednorázovém a opakovaném perorálním podání
Den 14 a den 42, před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6 a mezi 8 a 12 hodinami po dávce
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva (Cmax)
Časové okno: Den 14 a den 42, před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6 a mezi 8 a 12 hodinami po dávce
Farmakokinetika po jednorázovém a opakovaném perorálním podání
Den 14 a den 42, před dávkou a 0,5, 1, 2, 4, 6 a mezi 8 a 12 hodinami po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GLWL Research Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

20. února 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

12. června 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

12. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

7. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLWL-PWS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na GLWL-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit