Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av GLWL-01 hos pasienter med Prader-Willi syndrom

9. mars 2020 oppdatert av: GLWL Research Inc.

En fase 2-studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av GLWL-01 i behandling av pasienter med Prader-Willi syndrom

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til GLWL-01 i behandlingen av pasienter med Prader-Willi syndrom (PWS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil bli tildelt en av to behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), der hver sekvens består av to behandlingsperioder atskilt med en utvaskingsperiode

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av PWS basert på genetisk bekreftelse ved bruk av DNA-metode
  • Kroppsmasseindeks (BMI) på 27 til 60 kg/m2
  • Ingen bevis for vektavvik utover 10 % av baselinevekten
  • Pasienter må gi samtykke og ha en pålitelig omsorgsperson (må ha pleiet pasienten i minst 6 måneder) som gir et separat skriftlig informert samtykke til å delta. Pleieren forventes å være den primære omsorgspersonen gjennom hele studien og må være i hyppig kontakt med pasienten (definert som minst 4 våkne timer per dag). Omsorgspersonen må være i stand til å kommunisere med personell på stedet og må etter etterforskerens mening ha tilstrekkelig kompetanse til å fylle ut spørreskjemaer. Dersom en omsorgsperson ikke kan fortsette, tillates 1 omsorgspersonbytte
  • Er på et stabilt kosthold og treningsregime i >2 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende påmelding til eller seponering i løpet av de siste 30 dagene fra en klinisk utprøving som involverer et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr
  • Bor for tiden i gruppehjem i mer enn 50 % av tiden
  • En historie eller tilstedeværelse av annen medisinsk sykdom som indikerer et medisinsk problem som vil utelukke studiedeltakelse
  • Har en estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60 ml/minutt/1,73 m2. Har makroalbuminuri (definert som punkturinalbumin til kreatininforhold på >300 μg/mg) eller hematuri
  • Er hypertensive (definert som sittende systoliske blodtrykk (BP) større enn eller lik (≥)140 millimeter kvikksølv (mmHg) og diastolisk BP ≥90 mmHg)
  • Pasienter på vekttapsmedisiner innen 30 dager etter dosering, eller med en historie med fedmekirurgi

  • Kan ikke avstå fra eller forutse bruken av:

    1. Alle legemidler som er kjent for å være signifikante hemmere av Cytokrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP)3A-enzymer og/eller P-glykoprotein (P-gp), inkludert regelmessig inntak av grapefrukt eller grapefruktjuice i 14 dager før første dose. Acetaminophen (opptil 2 gram per 24-timers periode) kan tillates
    2. Alle legemidler som er kjent for å være signifikante induktorer av Cytokrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP3A) enzymer og/eller P-gp, inkludert johannesurt
    3. Alle medisiner som forlenger QT/QTc-intervallet, med mindre deltakeren har vært stabil på medisinen i minst 3 måneder og har et korrigert QT-intervall (QTc) <450 msek.
  • Tar for tiden simvastatin >10 mg per dag, atorvastatin >20 mg per dag, eller lovastatin >20 mg per dag, eller har en historie med statinindusert myopati/rabdomyolyse
  • Uegnet for inkludering i studien etter utrederens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) to ganger daglig/ placebo
Legemiddel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
ANNEN: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), to ganger daglig
Legemiddel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalscore etter behandling på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo på HQ-CT-score etter behandling. Totalt poengområde fra null til 36, med høyere poengsum som indikerer et dårligere resultat.
Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med én eller flere akutte behandlingsbivirkninger (AE) eller noen alvorlige AE
Tidsramme: Baseline opptil ca. 18 uker
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til GLWL-01
Baseline opptil ca. 18 uker
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo i CGIC. Poengsummen varierer fra 1 til 7, med større tall som indikerer et dårligere resultat.
Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
Område under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid null til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Farmakokinetikk (PK) etter enkel og multippel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Farmakokinetikk etter enkelt- og multippel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GLWL Research Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. februar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

12. juni 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

12. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

7. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GLWL-PWS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på GLWL-01

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere