- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03274856
Um estudo de GLWL-01 em pacientes com síndrome de Prader-Willi
9 de março de 2020 atualizado por: GLWL Research Inc.
Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do GLWL-01 no tratamento de pacientes com síndrome de Prader-Willi
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do GLWL-01 no tratamento de pacientes com Síndrome de Prader-Willi (SPW).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes serão designados para uma das duas sequências de tratamento (GLWL-01/Placebo ou Placebo/GLWL-01), com cada sequência consistindo em dois períodos de tratamento separados por um período de washout
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Ste-Justine
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1T8
- CRCHUM
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals, Cleveland Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de PWS com base na confirmação genética usando o método de DNA
- Índice de massa corporal (IMC) de 27 a 60 kg/m2
- Nenhuma evidência de excursão de peso além de 10% do peso basal
- Os pacientes devem fornecer consentimento e ter um cuidador confiável (deve estar cuidando do paciente por pelo menos 6 meses) que forneça um consentimento informado separado por escrito para participar. Espera-se que o cuidador seja o cuidador principal durante todo o estudo e deve estar em contato frequente com o paciente (definido como pelo menos 4 horas acordado por dia). O cuidador deve ser capaz de se comunicar com o pessoal do local e, na opinião do investigador, deve ter conhecimentos adequados para preencher os questionários. Se um cuidador não puder continuar, é permitida a substituição de 1 cuidador
- Estão em uma dieta estável e regime de exercícios por > 2 meses antes
Critério de exclusão:
- Inscrição atual ou descontinuação nos últimos 30 dias de um ensaio clínico envolvendo qualquer medicamento ou dispositivo experimental
- Estão atualmente vivendo em uma casa de grupo por mais de 50% do tempo
- Uma história ou presença de outra doença médica que indica um problema médico que impediria a participação no estudo
- Têm uma taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/minuto/1,73 m2. Tem macroalbuminúria (definida como relação entre albumina e creatinina localizada na urina > 300 μg/mg) ou hematúria
- São hipertensos (definidos como pressão arterial sistólica (PA) sentada maior ou igual a (≥) 140 milímetros de mercúrio (mmHg) e PA diastólica ≥90 mmHg)
- Pacientes em uso de medicamentos para perda de peso dentro de 30 dias após a administração ou com histórico de cirurgia bariátrica
Incapaz de abster-se ou antecipar o uso de:
- Quaisquer medicamentos conhecidos por serem inibidores significativos das enzimas do citocromo P450, família 3, subfamília A (CYP)3A e/ou glicoproteína P (P-gp), incluindo consumo regular de toranja ou suco de toranja por 14 dias antes da primeira dose. Acetaminofeno (até 2 gramas por período de 24 horas) pode ser permitido
- Quaisquer medicamentos conhecidos por serem indutores significativos de enzimas do citocromo P450, família 3, subfamília A (CYP3A) e/ou P-gp, incluindo erva de São João
- Quaisquer medicamentos que prolonguem o intervalo QT/QTc, a menos que o participante esteja estável com o medicamento por pelo menos 3 meses e tenha um intervalo QT corrigido (QTc) <450 mseg
- Atualmente tomando sinvastatina >10 mg por dia, atorvastatina >20 mg por dia ou lovastatina >20 mg por dia, ou tem histórico de miopatia/rabdomiólise induzida por estatina
- Inadequado para inclusão no estudo na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
OUTRO: Sequência de tratamento 1
GLWL-01 (450mg) duas vezes ao dia/ Placebo
|
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
|
OUTRO: Sequência de Tratamento 2
Placebo / GLWL-01 (450mg), duas vezes ao dia
|
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Pontuação total pós-tratamento no questionário de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT)
Prazo: Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
|
GLWL-01 comparado com placebo no escore HQ-CT pós-tratamento.
Faixa total de pontuação de zero a 36, com pontuação mais alta indicando pior resultado.
|
Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Número de participantes com um ou mais eventos adversos emergentes (EAs) de tratamento ou quaisquer EAs graves
Prazo: Linha de base até aproximadamente 18 semanas
|
Avalie a segurança e a tolerabilidade do GLWL-01
|
Linha de base até aproximadamente 18 semanas
|
Impressão Global de Mudança do Cuidador (CGIC)
Prazo: Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
|
GLWL-01 comparado com placebo no CGIC.
A pontuação varia de 1 a 7, com um número maior indicando um resultado pior.
|
Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
|
Área sob a curva de concentração versus tempo do tempo zero às 12 horas (AUC0-12)
Prazo: Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
|
Farmacocinética (PK) após administração oral única e múltipla
|
Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
|
Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax)
Prazo: Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
|
Farmacocinética após administração oral única e múltipla
|
Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, GLWL Research Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
20 de fevereiro de 2018
Conclusão Primária (REAL)
12 de junho de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
12 de junho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de setembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de setembro de 2017
Primeira postagem (REAL)
7 de setembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
27 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2020
Última verificação
1 de março de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- GLWL-PWS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Prader-Willi
-
University Hospital, ToulouseConcluídoSíndrome de Prader WilliFrança
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Concluído
-
Samsung Medical CenterConcluídoObesidade | Síndrome de Prader Willi
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... e outros colaboradoresConcluídoObesidade | Síndrome de Prader WilliEstados Unidos
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaDesconhecidoObesidade infantil | Síndrome de Prader WilliEstados Unidos
-
Shaare Zedek Medical CenterDesconhecidoSíndrome de Prader Willi
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoHiperfagia na Síndrome de Prader-WilliEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
-
SanionaConcluídoDiagnóstico genético confirmado da síndrome de Prader-WilliTcheca, Hungria
-
Ferring PharmaceuticalsConcluídoHiperfagia na Síndrome de Prader-WilliEstados Unidos
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchConcluído
Ensaios clínicos em GLWL-01
-
GLWL Research Inc.RescindidoDiabetes Mellitus, Tipo 2Estados Unidos
-
University College, LondonConcluídoObesidade | Candidato à Cirurgia Bariátrica | Comportamento ApetitivoReino Unido
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ConcluídoTranstorno por Uso de ÁlcoolEstados Unidos
-
Livzon Pharmaceutical Group Inc.Ativo, não recrutando
-
Ixchelsis LimitedConcluído
-
Zucara Therapeutics Inc.RecrutamentoDiabetes mellitus tipo 1 com hipoglicemiaEstados Unidos, Canadá
-
Shanghai Hongyitang Biopharmaceutical Technology...Concluído
-
Enterin Inc.RescindidoDoença de Parkinson | ConstipaçãoEstados Unidos
-
Zhongmou TherapeuticsRecrutamentoRetinosquise ligada ao XChina
-
BioPharmX, Inc.Concluído