Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование GLWL-01 у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

9 марта 2020 г. обновлено: GLWL Research Inc.

Исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики GLWL-01 при лечении пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и фармакокинетики GLWL-01 при лечении пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участникам будет назначена одна из двух последовательностей лечения (GLWL-01/плацебо или плацебо/GLWL-01), каждая из которых состоит из двух периодов лечения, разделенных периодом вымывания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Канада, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз СПВ на основании генетического подтверждения методом ДНК
  • Индекс массы тела (ИМТ) от 27 до 60 кг/м2
  • Нет признаков отклонений веса более чем на 10% от исходного веса.
  • Пациенты должны предоставить согласие и иметь надежного опекуна (должен ухаживать за пациентом не менее 6 месяцев), который дает отдельное письменное информированное согласие на участие. Ожидается, что лицо, осуществляющее уход, будет основным лицом, осуществляющим уход, на протяжении всего исследования и должно часто контактировать с пациентом (определяется как бодрствование не менее 4 часов в день). Опекун должен быть в состоянии общаться с персоналом участка и, по мнению исследователя, должен иметь достаточную грамотность для заполнения вопросников. Если опекун не может продолжать работу, допускается замена одного опекунства
  • Соблюдают стабильную диету и режим физических упражнений в течение > 2 месяцев до

Критерий исключения:

  • Текущая регистрация или прекращение в течение последних 30 дней после клинического исследования с участием любого исследуемого препарата или устройства
  • В настоящее время живут в групповом доме более 50% времени
  • Наличие в анамнезе или других заболеваний, указывающих на медицинскую проблему, препятствующую участию в исследовании.
  • Иметь расчетную скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин/1,73. м2. Наличие макроальбуминурии (определяемой как отношение альбумина к креатинину мочи более 300 мкг/мг) или гематурии
  • Гипертоническая болезнь (определяется как сидячее систолическое артериальное давление (АД), превышающее или равное (≥) 140 миллиметрам ртутного столба (мм рт.ст.) и диастолическое АД ≥90 мм рт.ст.)
  • Пациенты, принимающие препараты для снижения веса в течение 30 дней после приема, или с бариатрической хирургией в анамнезе

  • Не в состоянии воздержаться или предвидит использование:

    1. Любые препараты, которые, как известно, являются значительными ингибиторами ферментов цитохрома P450, семейства 3, подсемейства A (CYP)3A и/или P-гликопротеина (P-gp), включая регулярное употребление грейпфрута или грейпфрутового сока в течение 14 дней до первой дозы. Ацетаминофен (до 2 граммов в сутки) может быть разрешен.
    2. Любые препараты, которые, как известно, являются значительными индукторами ферментов цитохрома P450, семейства 3, подсемейства A (CYP3A) и/или P-gp, включая зверобой продырявленный.
    3. Любые лекарства, удлиняющие интервал QT/QTc, за исключением случаев, когда участник стабильно принимает лекарства в течение как минимум 3 месяцев и имеет скорректированный интервал QT (QTc) <450 мс.
  • В настоящее время принимаете симвастатин > 10 мг в сутки, аторвастатин > 20 мг в сутки или ловастатин > 20 мг в сутки или имеете в анамнезе статин-индуцированную миопатию/рабдомиолиз
  • Непригодны для включения в исследование по мнению исследователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ДРУГОЙ: Последовательность лечения 1
GLWL-01 (450 мг) два раза в день/плацебо
Лекарство: ГЛВЛ-01
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
ДРУГОЙ: Последовательность лечения 2
Плацебо/GLWL-01 (450 мг), два раза в день
Лекарство: ГЛВЛ-01
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл после лечения по опроснику гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT)
Временное ограничение: Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
GLWL-01 по сравнению с плацебо по шкале HQ-CT после лечения. Общий диапазон баллов от нуля до 36, при этом более высокий балл указывает на худший результат.
Примерно до 4 недель двойного слепого лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с одним или несколькими нежелательными явлениями (НЯ), возникшими во время лечения, или любыми серьезными НЯ
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 18 недель
Оценить безопасность и переносимость GLWL-01
Исходный уровень примерно до 18 недель
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC)
Временное ограничение: Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
GLWL-01 по сравнению с плацебо в CGIC. Оценка варьируется от 1 до 7, при этом большее число указывает на худший результат.
Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нулевого времени до 12 часов (AUC0-12)
Временное ограничение: День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Фармакокинетика (ФК) после однократного и многократного перорального приема
День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Максимальная наблюдаемая концентрация препарата (Cmax)
Временное ограничение: День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Фармакокинетика после однократного и многократного приема внутрь
День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GLWL Research Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, GLWL Research Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 февраля 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 июня 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 июня 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GLWL-PWS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Прадера-Вилли

Клинические исследования ГЛВЛ-01

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lebanon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться