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GLWL-01在普瑞德-威利综合征患者中的研究

2020年3月9日 更新者：GLWL Research Inc.

一项评估 GLWL-01 治疗普瑞德威利综合征患者疗效、安全性和药代动力学的 2 期研究

本研究的目的是评估 GLWL-01 治疗普拉德威利综合征 (PWS) 患者的疗效、安全性和药代动力学。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

参与者将被分配到两个治疗序列之一（GLWL-01/安慰剂或安慰剂/GLWL-01），每个序列由两个治疗期组成，中间由清除期隔开

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1T8
        • CRCHUM
  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 基于使用DNA方法的基因确认的PWS确诊
  • 体重指数 (BMI) 为 27 至 60 kg/m2
  • 没有证据表明体重偏移超过基线体重的 10%
  • 患者必须提供同意书并有可靠的看护人（必须已照顾患者至少 6 个月）提供单独的书面知情同意书才能参与。 预计护理人员将是整个研究的主要护理人员，并且必须经常与患者接触（定义为每天至少清醒 4 小时）。 看护者必须能够与现场人员交流，并且研究者认为必须具备足够的识字能力来完成问卷调查。 如果看护人不能继续，允许更换 1 名看护人
  • 之前有超过 2 个月的稳定饮食和锻炼方案

排除标准：

  • 最近 30 天内参加或退出涉及任何研究药物或设备的临床试验
  • 目前超过 50% 的时间住在集体住宅中
  • 其他医学疾病的病史或存在表明存在妨碍研究参与的医学问题
  • 估计肾小球滤过率 <60 毫升/分钟/1.73 平方米。 有大量白蛋白尿（定义为现货尿白蛋白与肌酐比 >300 μg/mg）或血尿
  • 患有高血压（定义为坐位收缩压 (BP) 大于或等于 (≥)140 毫米汞柱 (mmHg) 和舒张压 ≥90 mmHg）
  • 给药后 30 天内服用减肥药物或有减肥手术史的患者

  • 无法避免或预期使用：

    1. 已知对细胞色素 P450、家族 3、亚家族 A (CYP)3A 酶和/或 P-糖蛋白 (P-gp) 有显着抑制作用的任何药物，包括在首次给药前 14 天定期食用葡萄柚或葡萄柚汁。 允许使用对乙酰氨基酚（每 24 小时最多 2 克）
    2. 任何已知可显着诱导细胞色素 P450、家族 3、亚家族 A (CYP3A) 酶和/或 P-gp 的药物，包括圣约翰草
    3. 任何延长 QT/QTc 间期的药物，除非参与者已稳定服用药物至少 3 个月并且校正后的 QT 间期 (QTc) <450 毫秒
  • 目前服用辛伐他汀 > 10 毫克/天，阿托伐他汀 > 20 毫克/天，或洛伐他汀 > 20 毫克/天，或有他汀类药物诱发的肌病/横纹肌溶解病史
  • 研究者认为不适合纳入研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：跨界
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：治疗顺序 1
GLWL-01 (450mg) 每天两次/安慰剂
药品：GLWL-01
口服 3 粒胶囊，每日两次
药品：安慰剂
口服 3 粒胶囊，每日两次
其他：治疗顺序 2
安慰剂 / GLWL-01 (450mg)，每天两次
药品：GLWL-01
口服 3 粒胶囊，每日两次
药品：安慰剂
口服 3 粒胶囊，每日两次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
临床试验摄食过量问卷 (HQ-CT) 治疗后总分
大体时间：长达大约 4 周的双盲治疗
GLWL-01 与安慰剂在治疗后 HQ-CT 评分上的比较。 总分范围为 0 到 36，分数越高表示结果越差。
长达大约 4 周的双盲治疗

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出现一种或多种治疗紧急不良事件 (AE) 或任何严重 AE 的参与者人数
大体时间：基线长达约 18 周
评估 GLWL-01 的安全性和耐受性
基线长达约 18 周
看护者全球印象变化 (CGIC)
大体时间：长达大约 4 周的双盲治疗
GLWL-01 与 CGIC 中的安慰剂相比。 分数范围从 1 到 7，数字越大表示结果越差。
长达大约 4 周的双盲治疗
从时间零到 12 小时的浓度与时间曲线下的面积 (AUC0-12)
大体时间：第 14 天和第 42 天，给药前，以及给药后 0.5、1、2、4、6 和 8 至 12 小时
单次和多次口服给药后的药代动力学 (PK)
第 14 天和第 42 天，给药前，以及给药后 0.5、1、2、4、6 和 8 至 12 小时
最大观察药物浓度 (Cmax)
大体时间：第 14 天和第 42 天，给药前，以及给药后 0.5、1、2、4、6 和 8 至 12 小时
单次和多次口服给药后的药代动力学
第 14 天和第 42 天，给药前，以及给药后 0.5、1、2、4、6 和 8 至 12 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

GLWL Research Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、GLWL Research Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月20日

初级完成 (实际的)

2019年6月12日

研究完成 (实际的)

2019年6月12日

研究注册日期

首次提交

2017年9月5日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月5日

首次发布 (实际的)

2017年9月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年3月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年3月9日

最后验证

2020年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GLWL-PWS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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