Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génmódosított donor T-sejtek vizsgálata TCR alfa-béta pozitív kimerült őssejt transzplantációt követően

2022. július 10. frissítette: Bellicum Pharmaceuticals

Fázis I/II. CaspaCIDE® T-sejtek vizsgálata HLA-val részben egyező családi donorból a TCR αβ+T-sejtek negatív szelekciója után hematológiai rendellenességekkel érintett gyermekbetegeknél

Ez a tanulmány olyan rosszindulatú vagy nem rosszindulatú vérsejt-rendellenességben szenvedő gyermekbetegeket értékel majd, akiknél olyan vér őssejt-transzplantációt hajtanak végre, amelyben kimerült a T-sejt-receptor (TCR) alfa és béta-sejtjei, amelyek részben megfelelő családi donortól származnak. A tanulmány azt vizsgálja, hogy a családi donortól származó immunsejtek, az úgynevezett T-sejtek, amelyeket speciálisan a laboratóriumban termesztenek és az őssejt-transzplantációval együtt adnak vissza a betegnek, segíthetik-e az immunrendszer gyorsabb felépülését a transzplantáció után. Biztonsági intézkedésként ezeket a T-sejteket önmegsemmisítő kapcsolóval programozták, így elpusztíthatók, ha szövetekkel szemben reagálnak (graft versus host betegség).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy fázis 1/2 vizsgálat, amely a részlegesen nem illeszkedő, rokon, TCR alfa-béta T-sejtek kimerült vérképző őssejt-transzplantációja (HSCT) után beadott BPX-501 T-sejtek biztonságosságát és megvalósíthatóságát értékeli gyermekgyógyászati ​​betegekben. Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a BPX-501 infúzió javíthatja-e az immunrendszer helyreállítását azoknál a betegeknél, akiknek hematológiai rendellenességei vannak, és ezzel csökkenthető a súlyos akut graft versus host betegség (GvHD) súlyossága és időtartama.

A vizsgálat a GvHD dimerizáló gyógyszer (AP1903/rimiducid) infúziójával történő kezelését is értékelni fogja azoknál az alanyoknál, akiknél a GVHD nem reagál megfelelően a standard gondozási terápiára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

120

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor > 1 hónap és < 26 év
  2. Várható élettartam > 10 hét
  3. Allogén őssejt-transzplantációra alkalmasnak ítélt alanyok.
  4. Életveszélyes hematológiai rosszindulatú betegek (nagy kockázatú ALL az 1. CR-ben, ALL a 2. vagy azt követő CR-ben, AML az 1. CR-ben, AML a 2. vagy azt követő CR-ben, myelodysplasiás szindrómák, non-Hodgkin limfómák a 2. vagy azt követő CR-ben, egyéb hematológiai intézményi szabvány szerint őssejt-átültetésre alkalmas rosszindulatú daganatok);

  5. Allografttal gyógyítható, nem rosszindulatú betegségek:

    1. elsődleges immunhiányok,
    2. súlyos aplasztikus anémia, amely nem reagál az immunszuppresszív terápiára,
    3. osteopetrosis,
    4. hemoglobinopátiák (többek között talasszémiák és sarlósejtes vérszegénység, valamint Diamond-Blackfan vérszegénység)
    5. veleszületett/örökletes citopénia, beleértve a Fanconi-anaemiát a rosszindulatú klonális evolúció előtt (MDS, AML). Megjegyzés: Az alanyok akkor jogosultak a részvételre, ha megfelelnek a 4. VAGY az 5. pontnak.
  6. Megfelelő hagyományos donor hiánya (HLA azonos testvér vagy HLA fenotípusosan azonos rokon vagy 10/10 független donor, nagy felbontású molekuláris tipizálással értékelve) vagy gyorsan progresszív betegség jelenléte, amely nem enged időt a nem rokon donor azonosítására
  7. Legalább 5/10 genotípus-azonos egyezés szükséges.
  8. A donornak és a recipiensnek azonosnak kell lennie a nagy felbontású tipizálással, a következő genetikai lókuszok legalább egy alléljával: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 és HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky pontszám > 50
  10. Aláírt írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  1. Grade II-nél nagyobb akut GVHD vagy krónikus kiterjedt GVHD a felvétel időpontjában korábbi allograft miatt
  2. GVHD-kezelés miatt immunszuppresszív kezelésben részesülő alany korábbi allograftja miatt a felvétel időpontjában
  3. Májműködési zavar (ALT/AST > 5-szöröse a normál értéknek, vagy bilirubin > 3-szorosa a normál értéknek), vagy vesefunkció (kreatinin-clearance < 30 ml/perc)
  4. Súlyos szív- és érrendszeri betegség (krónikus kezelést igénylő aritmiák, pangásos szívelégtelenség vagy bal kamrai ejekciós frakció < 40%)
  5. Jelenlegi aktív fertőző betegség (beleértve a pozitív HIV-szerológiát vagy a vírus RNS-t)
  6. Súlyos egyidejű, kontrollálatlan egészségügyi rendellenesség
  7. Terhes vagy szoptató alany
  8. Azoknál az alanyoknál, akik 1 x 10E5 alfa/béta T-sejt/kg-nál többet kaptak a graft infúzióval, a klinikai vizsgálat helyszínének fel kell vennie a kapcsolatot a szponzorral a jóváhagyásért, hogy jogosult legyen BPX-501 infúzióra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: BPX-501 T-sejtek és Rimiducid

TCR alfa béta kimerült graft infúzió BPX-501 T-sejtek hozzáadásával.

Rimiducid: Dimerizáló gyógyszer, amelyet olyan alanyoknak adnak be, akiknél I-IV. fokozatú akut GVHD jelentkezik, és a kezelést követő 48 órán belül nem reagált megfelelően a szteroidokra, vagy enyhe vagy súlyos krónikus GVHD esetén, a kezelést követő 7 napon belül nem reagálnak megfelelően a szteroidokra.
Biológiai: BPX-501 T-sejtek
CaspaCIDE® biztonsági kapcsolóval transzdukált T-sejtek
Más nevek:
  • rivogenlecleucel
Drog: Rimiducid
a BPX-501 sejtek inaktiválására adják be GVHD esetén
Más nevek:
  • AP1903

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos esemény
Időkeret: 24. hónap
Mutassa be a BPX-501 MTD biztonságát
24. hónap
TRM/NRM
Időkeret: 180. nap, 12. hónap
Értékelje a nem visszaeséssel/átültetéssel összefüggő mortalitás halmozott előfordulását
180. nap, 12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegségmentes túlélés
Időkeret: 24. hónap
Betegségmentes túlélési arány a transzplantáció után
24. hónap
Visszaesés
Időkeret: 12. hónap
A visszaesés kumulatív előfordulása
12. hónap
Beültetés
Időkeret: 24. hónap
A neutrofil és thrombocyta beültetés kumulatív előfordulása, primer és másodlagos graft elégtelenség
24. hónap
GvHD
Időkeret: 24. hónap
Az akut és krónikus GvHD kumulatív előfordulása és súlyossága
24. hónap
Rimiducid Hatékonyság
Időkeret: 24. hónap
Az akut vagy krónikus GvHD megszűnéséhez szükséges idő a rimiducid beadása után
24. hónap
Fertőzés
Időkeret: 24. hónap
A fertőző szövődmények aránya
24. hónap
Kórházi kezelések
Időkeret: 24. hónap
A kórházi kezelés és a rehospitalizáció időtartama
24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bellicum Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2014. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. május 11.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2034. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 3.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. október 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. július 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BP-U-004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel