Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av genmodifiserte donor-T-celler etter TCR alfa-beta-positiv utarmet stamcelletransplantasjon

10. juli 2022 oppdatert av: Bellicum Pharmaceuticals

Fase I/II-studie av CaspaCIDe® T-celler fra en HLA-delvis matchet familiedonor etter negativ seleksjon av TCR αβ+T-celler hos pediatriske pasienter påvirket av hematologiske lidelser

Denne studien vil evaluere pediatriske pasienter med ondartede eller ikke-maligne blodcellesykdommer som har en blodstamcelletransplantasjon utarmet for T-cellereseptor (TCR) alfa- og betaceller som kommer fra en delvis matchet familiedonor. Studien skal vurdere om immunceller, kalt T-celler, fra familiedonoren, som er spesielt dyrket i laboratoriet og gitt tilbake til pasienten sammen med stamcelletransplantasjonen kan hjelpe immunsystemet til å komme seg raskere etter transplantasjonen. Som et sikkerhetstiltak har disse T-cellene blitt programmert med en selvdestruksjonsbryter slik at de kan ødelegges hvis de begynner å reagere mot vev (graft versus host sykdom).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1/2-studie som evaluerer sikkerheten og gjennomførbarheten til BPX-501 T-celler infundert etter delvis mismatchede, relaterte, TCR alfa beta T-celle-utarmede hematopoetiske stamcelletransplantasjoner (HSCT) hos pediatriske pasienter. Hensikten med denne kliniske studien er å avgjøre om BPX-501-infusjon kan forbedre immunrekonstituering hos pasienter med hematologiske lidelser, med potensial for å redusere alvorlighetsgraden og varigheten av alvorlig akutt graft versus host sykdom (GvHD).

Studien vil også evaluere behandlingen av GvHD ved infusjon av dimerizer-medisin (AP1903/rimiducid) hos de forsøkspersonene som har GVHD som ikke responderer tilstrekkelig på standardbehandlingsterapi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 26 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder > 1 måned og < 26 år
  2. Forventet levealder > 10 uker
  3. Personer som anses kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon.
  4. Personer med livstruende hematologiske maligniteter (høyrisiko ALL i 1. CR, ALL i 2. eller påfølgende CR, AML i 1. CR, AML i 2. eller påfølgende CR, myelodysplastiske syndromer, non-Hodgkin-lymfomer i 2. eller påfølgende hematologiske CR, maligniteter som er kvalifisert for stamcelletransplantasjon i henhold til institusjonell standard);

  5. Ikke-maligne lidelser som kan kureres med en allograft:

    1. primære immundefekter,
    2. alvorlig aplastisk anemi som ikke reagerer på immunundertrykkende terapi,
    3. osteopetrose,
    4. hemoglobinopatier, (thalassemia og sigdcelleanemi, og Diamond-Blackfan anemi blant andre)
    5. medfødt/arvelig cytopeni, inkludert Fanconi-anemi før eventuell klonal malign evolusjon (MDS, AML) Merk: Forsøkspersoner vil være kvalifisert hvis de oppfyller enten punkt 4 ELLER punkt 5.
  6. Mangel på egnet konvensjonell donor (HLA identisk søsken eller HLA fenotypisk identisk slektning eller 10/10 ubeslektet giver evaluert ved bruk av høyoppløselig molekylær typing) eller tilstedeværelse av raskt progredierende sykdom som ikke gir tid til å identifisere en ubeslektet donor
  7. En minimumsgentypisk identisk match på 5/10 er nødvendig.
  8. Donor og mottaker må være identiske, bestemt ved høyoppløsningstyping, minst ett allel av hver av følgende genetiske loki: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky score > 50
  10. Signert skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Større enn grad II akutt GVHD eller kronisk omfattende GVHD på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering
  2. Person som mottar en immunsuppressiv behandling for GVHD-behandling på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering
  3. Dysfunksjon av lever (ALT/AST > 5 ganger normal verdi, eller bilirubin > 3 ganger normal verdi), eller nyrefunksjon (kreatininclearance < 30 ml/min)
  4. Alvorlig kardiovaskulær sykdom (arytmier som krever kronisk behandling, kongestiv hjertesvikt eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 %)
  5. Aktuell aktiv infeksjonssykdom (inkludert positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
  6. Alvorlig samtidig ukontrollert medisinsk lidelse
  7. Person som er gravid eller ammer
  8. For forsøkspersoner som har mottatt mer enn 1 x 10E5 alfa/beta T-celler/kg med transplantatinfusjonen, må det kliniske forsøksstedet kontakte sponsoren for godkjenning for å være kvalifisert til å motta BPX-501 infusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: BPX-501 T-celler og Rimiducid

TCR alfa beta utarmet graftinfusjon med addback av BPX-501 T-celler.

Rimiducid: Dimerizer-legemiddel gitt til personer som har grad I-IV akutt GVHD med utilstrekkelig respons på steroider innen 48 timer etter behandling eller mild til alvorlig kronisk GVHD med utilstrekkelig respons på steroider innen 7 dager etter behandling.
Biologisk: BPX-501 T-celler
T-celler transdusert med CaspaCIDe® sikkerhetsbryter
Andre navn:
  • rivogenlecleucel
Legemiddel: Rimiducid
administrert for å inaktivere BPX-501-celler i tilfelle GVHD
Andre navn:
  • AP1903

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønsket hendelse
Tidsramme: Måned 24
Demonstrere sikkerheten til BPX-501 MTD
Måned 24
TRM/NRM
Tidsramme: Dag 180, måned 12
Vurder den kumulative forekomsten av ikke-tilbakefall/transplantasjonsrelatert dødelighet
Dag 180, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: Måned 24
Sykdomsfri overlevelse etter transplantasjon
Måned 24
Tilbakefall
Tidsramme: Måned 12
Kumulativ forekomst av tilbakefall
Måned 12
Enpoding
Tidsramme: Måned 24
Kumulativ forekomst av nøytrofil- og blodplateengraftment, primær og sekundær graftsvikt
Måned 24
GvHD
Tidsramme: Måned 24
Kumulativ forekomst og alvorlighetsgrad av akutt og kronisk GvHD
Måned 24
Rimiducid effekt
Tidsramme: Måned 24
Tid til oppløsning av akutt eller kronisk GvHD etter administrering av rimiducid
Måned 24
Infeksjon
Tidsramme: Måned 24
Hyppighet av smittsomme komplikasjoner
Måned 24
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Måned 24
Varighet av sykehusinnleggelse og rehospitalisering
Måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

11. mai 2021

Studiet fullført (FORVENTES)

1. mai 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

4. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP-U-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lymfom, Non-Hodgkin

Kliniske studier på BPX-501 T-celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere