Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenimuunneltujen luovuttajien T-solujen tutkimus TCR-alfa-beeta-positiivisen tyhjennetyn kantasolusiirron jälkeen

sunnuntai 10. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Bellicum Pharmaceuticals

Vaiheen I/II CaspaCIDE® T-solujen tutkimus HLA-osittain vastaavan perheen luovuttajan TCR-αβ+T-solujen negatiivisen valinnan jälkeen lapsipotilailla, joilla on hematologisia häiriöitä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan lapsipotilaita, joilla on pahanlaatuisia tai ei-pahanlaatuisia verisolusairauksia ja joille tehdään veren kantasolusiirto, josta on poistettu T-solureseptorialfa (TCR) ja beetasolut, jotka ovat peräisin osittain vastaavalta perheen luovuttajalta. Tutkimuksessa arvioidaan, voivatko perheen luovuttajan immuunisolut eli T-solut, jotka on erityisesti kasvatettu laboratoriossa ja palautettu potilaalle kantasolusiirron yhteydessä, auttaa immuunijärjestelmää toipumaan nopeammin siirron jälkeen. Turvatoimenpiteenä nämä T-solut on ohjelmoitu itsetuhokytkimellä, jotta ne voidaan tuhota, jos ne alkavat reagoida kudoksia vastaan ​​(graft versus host -tauti).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan BPX-501-T-solujen turvallisuutta ja toteutettavuutta lapsipotilailla osittain yhteensopimattomien, samankaltaisten TCR-alfa-beeta-T-soluista poistettujen hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) jälkeen. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, voiko BPX-501-infuusio tehostaa immuunijärjestelmän palautumista potilailla, joilla on hematologisia sairauksia, mikä voi vähentää vakavan akuutin siirrännäis- isäntäsairauden (GvHD) vakavuutta ja kestoa.

Kokeessa arvioidaan myös GvHD:n hoitoa infuusiona dimerisoivaa lääkettä (AP1903/rimiducid) niillä koehenkilöillä, joilla on GVHD, joka ei reagoi riittävästi normaaliin hoitohoitoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

120

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 26 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä > 1 kuukausi ja < 26 vuotta
  2. Elinajanodote > 10 viikkoa
  3. Koehenkilöt, joiden katsottiin olevan kelvollisia allogeeniseen kantasolusiirtoon.
  4. Potilaat, joilla on hengenvaarallisia hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia (korkean riskin ALL ensimmäisessä CR:ssä, ALL 2:ssa tai myöhemmässä CR:ssä, AML ensimmäisessä CR:ssä, AML 2:ssa tai myöhemmässä CR:ssä, myelodysplastiset oireyhtymät, non-Hodgkin-lymfoomat toisessa tai myöhemmässä CR:ssä, muut hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, jotka ovat kelvollisia kantasolusiirtoon laitosstandardien mukaan);

  5. Ei-pahanlaatuiset häiriöt, jotka voidaan parantaa allograftilla:

    1. primaariset immuunivajeet,
    2. vaikea aplastinen anemia, joka ei reagoi immuunisuppressiiviseen hoitoon,
    3. osteopetroosi,
    4. hemoglobinopatiat (talassemiat ja sirppisoluanemia sekä Diamond-Blackfan-anemia mm.)
    5. synnynnäinen/perinnöllinen sytopenia, mukaan lukien Fanconi-anemia ennen kloonaalista malignin evoluutiota (MDS, AML). Huomautus: Koehenkilöt ovat kelvollisia, jos he täyttävät jommankumman kohdan 4 TAI kohdan 5.
  6. Sopivan tavanomaisen luovuttajan puute (HLA identtinen sisarus tai HLA fenotyyppisesti identtinen sukulainen tai 10/10 riippumaton luovuttaja, joka on arvioitu käyttämällä korkearesoluutioista molekyylityypitystä) tai nopeasti etenevän sairauden esiintyminen, joka ei anna aikaa tunnistaa läheistä luovuttajaa
  7. Vähimmäisgenotyyppien identtinen vastaavuus on 5/10.
  8. Luovuttajan ja vastaanottajan on oltava identtisiä, korkearesoluutioisella tyypityksellä määritettynä, vähintään yksi alleeli kustakin seuraavista geneettisistä lokuksista: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 ja HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky pisteet > 50
  10. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suurempi kuin asteen II akuutti GVHD tai krooninen laaja GVHD, joka johtuu aikaisemmasta allograftista sisällyttämishetkellä
  2. Potilas, joka saa immunosuppressiivista hoitoa GVHD-hoitoon edellisen allograftin vuoksi sisällyttämishetkellä
  3. Maksan toimintahäiriö (ALT/AST > 5 kertaa normaaliarvo tai bilirubiini > 3 kertaa normaaliarvo) tai munuaisten toimintahäiriö (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min)
  4. Vaikea sydän- ja verisuonisairaus (kroonista hoitoa vaativat rytmihäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %)
  5. Nykyinen aktiivinen tartuntatauti (mukaan lukien positiivinen HIV-serologia tai viruksen RNA)
  6. Vakava samanaikainen hallitsematon lääketieteellinen häiriö
  7. Raskaana oleva tai imettävä kohde
  8. Koehenkilöille, jotka ovat saaneet enemmän kuin 1 x 10E5 alfa/beeta T-solua/kg siirreinfuusion yhteydessä, kliinisen tutkimuksen paikan on otettava yhteyttä toimeksiantajaan hyväksyntää varten, jotta he voivat saada BPX-501-infuusion.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: BPX-501 T-solut ja Rimiducid

TCR-alfa-beeta-tyhjennetty siirteen infuusio BPX-501-T-solujen lisäyksellä.

Rimidididi: Dimerisaattorilääke, jota annetaan koehenkilöille, joilla on asteen I–IV akuutti GVHD ja joilla on riittämätön vaste steroideille 48 tunnin kuluessa hoidosta tai lievästä vaikeaan krooniseen GVHD:hen, jossa vaste steroideille ei ole riittävä 7 päivän kuluessa hoidosta.
Biologinen: BPX-501 T-solut
T-solut transdusoitu CaspaCIDE®-turvakytkimellä
Muut nimet:
  • rivogenlecleucel
Lääke: Rimiducid
annetaan BPX-501-solujen inaktivoimiseksi GVHD:n tapauksessa
Muut nimet:
  • AP1903

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallinen Tapahtuma
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Osoita BPX-501 MTD:n turvallisuus
Kuukausi 24
TRM/NRM
Aikaikkuna: Päivä 180, kuukausi 12
Arvioi ei-relapsiin/elinsiirtoon liittyvän kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Päivä 180, kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Sairaudetta eloonjäämisprosentti transplantaation jälkeen
Kuukausi 24
Relapsi
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Kuukausi 12
Siirtyminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisen, primaarisen ja sekundaarisen siirteen vajaatoiminnan kumulatiivinen ilmaantuvuus
Kuukausi 24
GvHD
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Akuutin ja kroonisen GvHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus ja vaikeusaste
Kuukausi 24
Rimiducidin tehokkuus
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Aika akuutin tai kroonisen GvHD:n häviämiseen rimidusidin annon jälkeen
Kuukausi 24
Infektio
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Tarttuvien komplikaatioiden määrä
Kuukausi 24
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Sairaalahoidon ja uudelleensairaalahoidon kesto
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bellicum Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 1. toukokuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP-U-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lymfooma, non-Hodgkin

Kliiniset tutkimukset BPX-501 T-solut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa