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Estudo de células T de doadores modificados por gene após transplante de células-tronco empobrecidas com TCR alfa beta positivo

10 de julho de 2022 atualizado por: Bellicum Pharmaceuticals

Estudo de Fase I/II de células T CaspaCIDe® de um doador familiar HLA parcialmente compatível após seleção negativa de células TCR αβ+T em pacientes pediátricos afetados por distúrbios hematológicos

Este estudo avaliará pacientes pediátricos com distúrbios malignos ou não malignos das células sanguíneas que estão passando por um transplante de células-tronco sanguíneas com depleção de receptor de células T (TCR) alfa e células beta provenientes de um doador familiar parcialmente compatível. O estudo vai avaliar se as células imunes, chamadas de células T, do doador familiar, especialmente cultivadas em laboratório e devolvidas ao paciente junto com o transplante de células-tronco, podem ajudar o sistema imunológico a se recuperar mais rapidamente após o transplante. Como medida de segurança, essas células T foram programadas com um botão de autodestruição para que possam ser destruídas se começarem a reagir contra os tecidos (doença do enxerto contra o hospedeiro).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 1/2 avaliando a segurança e a viabilidade de células T BPX-501 infundidas após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) parcialmente incompatíveis e relacionadas com células TCR alfa beta depletadas em pacientes pediátricos. O objetivo deste ensaio clínico é determinar se a infusão de BPX-501 pode melhorar a reconstituição imune em pacientes com distúrbios hematológicos, com o potencial de reduzir a gravidade e a duração da doença aguda grave do enxerto contra o hospedeiro (GvHD).

O estudo também avaliará o tratamento de GvHD pela infusão de medicamento dimerizador (AP1903/rimiducid) naqueles indivíduos que apresentam GVHD que não responde adequadamente ao tratamento padrão de tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

120

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 26 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade > 1 mês e < 26 anos
  2. Expectativa de vida > 10 semanas
  3. Indivíduos considerados elegíveis para transplante alogênico de células-tronco.
  4. Indivíduos com malignidades hematológicas com risco de vida (ALL de alto risco na 1ª CR, ALL na 2ª CR ou subsequente, AML na 1ª CR, AML na 2ª CR ou subsequente, síndromes mielodisplásicas, linfomas não-Hodgkin na 2ª CR ou subsequente, outras doenças hematológicas neoplasias elegíveis para transplante de células-tronco por padrão institucional);

  5. Distúrbios não malignos passíveis de cura por um aloenxerto:

    1. deficiências imunológicas primárias,
    2. anemia aplástica grave que não responde à terapia imunossupressora,
    3. osteopetrose,
    4. hemoglobinopatias, (talassemias, anemia falciforme e anemia de Diamond-Blackfan, entre outras)
    5. citopenia congênita/hereditária, incluindo anemia de Fanconi antes de qualquer evolução maligna clonal (MDS, AML) Observação: os indivíduos serão elegíveis se atenderem ao item 4 OU ao item 5.
  6. Falta de doador convencional adequado (irmão idêntico ao HLA ou parente fenotipicamente idêntico ao HLA ou doador não aparentado 10/10 avaliado por tipagem molecular de alta resolução) ou presença de doença rapidamente progressiva que não permite tempo para identificar um doador não aparentado
  7. É necessária uma correspondência genotípica idêntica mínima de 5/10.
  8. O doador e o receptor devem ser idênticos, conforme determinado pela tipagem de alta resolução, em pelo menos um alelo de cada um dos seguintes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 e HLA-DQB1.
  9. Pontuação de Lansky/Karnofsky > 50
  10. Consentimento informado por escrito assinado

Critério de exclusão:

  1. Maior que GVHD agudo Grau II ou GVHD crônico extenso devido a um aloenxerto anterior no momento da inclusão
  2. Sujeito recebendo um tratamento imunossupressor para tratamento de GVHD devido a um aloenxerto anterior no momento da inclusão
  3. Disfunção do fígado (ALT/AST > 5 vezes o valor normal, ou bilirrubina > 3 vezes o valor normal), ou da função renal (depuração de creatinina < 30 mL/min)
  4. Doença cardiovascular grave (arritmias que requerem tratamento crônico, insuficiência cardíaca congestiva ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%)
  5. Doença infecciosa ativa atual (incluindo sorologia positiva para HIV ou RNA viral)
  6. Distúrbio médico concomitante grave não controlado
  7. Sujeito grávida ou amamentando
  8. Para indivíduos que receberam mais de 1 x 10E5 células T alfa/beta/kg com a infusão do enxerto, o local do ensaio clínico deve entrar em contato com o patrocinador para obter aprovação para ser elegível para receber a infusão de BPX-501.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Células T BPX-501 e Rimiducida

Infusão de enxerto depletado de TCR alfa beta com adição de células T BPX-501.

Rimiducid: Droga dimerizante administrada a indivíduos que apresentam DECH aguda de Grau I-IV com resposta inadequada a esteróides dentro de 48 horas de tratamento ou DECH crônica leve a grave com resposta inadequada a esteróides em até 7 dias de tratamento.
Biológico: Células T BPX-501
Células T transduzidas com chave de segurança CaspaCIDe®
Outros nomes:
  • rivogenlecleucel
Medicamento: Rimiducida
administrado para inativar células BPX-501 no caso de GVHD
Outros nomes:
  • AP1903

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Acontecimento adverso
Prazo: Mês 24
Demonstrar a segurança do BPX-501 MTD
Mês 24
TRM/NRM
Prazo: Dia 180, Mês 12
Avaliar a incidência cumulativa de mortalidade relacionada a não recidiva/transplante
Dia 180, Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de doença
Prazo: Mês 24
Taxas de sobrevida livre de doença após transplante
Mês 24
Recaída
Prazo: Mês 12
Incidência cumulativa de recaída
Mês 12
Enxerto
Prazo: Mês 24
Incidência cumulativa de enxerto de neutrófilos e plaquetas, falha primária e secundária do enxerto
Mês 24
GvHD
Prazo: Mês 24
Incidência cumulativa e gravidade da GvHD aguda e crônica
Mês 24
Rimiducida Eficácia
Prazo: Mês 24
Tempo para resolução de GvHD aguda ou crônica após administração de rimiducida
Mês 24
Infecção
Prazo: Mês 24
Taxa de complicações infecciosas
Mês 24
Hospitalizações
Prazo: Mês 24
Duração da internação e reinternação
Mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bellicum Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (REAL)

11 de maio de 2021

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de maio de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de outubro de 2017

Primeira postagem (REAL)

4 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

12 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de julho de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BP-U-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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