Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van gen-gemodificeerde donor-T-cellen na TCR alfa-bèta-positieve verarmde stamceltransplantatie

10 juli 2022 bijgewerkt door: Bellicum Pharmaceuticals

Fase I/II-studie van CaspaCIDe® T-cellen van een HLA-gedeeltelijk gematchte familiedonor na negatieve selectie van TCR αβ+T-cellen bij pediatrische patiënten met hematologische aandoeningen

Deze studie zal pediatrische patiënten evalueren met kwaadaardige of niet-kwaadaardige bloedcelaandoeningen die een bloedstamceltransplantatie ondergaan waarbij de T-celreceptor (TCR) alfa- en bètacellen zijn verwijderd en die afkomstig zijn van een gedeeltelijk gematchte familiedonor. De studie zal beoordelen of immuuncellen, T-cellen genaamd, van de familiedonor, die speciaal in het laboratorium worden gekweekt en samen met de stamceltransplantatie aan de patiënt worden teruggegeven, kunnen helpen het immuunsysteem sneller te herstellen na transplantatie. Als veiligheidsmaatregel zijn deze T-cellen geprogrammeerd met een zelfvernietigingsschakelaar zodat ze kunnen worden vernietigd als ze beginnen te reageren tegen weefsels (graft-versus-host-ziekte).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2-studie die de veiligheid en haalbaarheid evalueert van BPX-501 T-cellen die worden geïnfundeerd na gedeeltelijk niet-overeenkomende, gerelateerde, TCR alfa-bèta-T-cel-verarmde hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij pediatrische patiënten. Het doel van deze klinische studie is om te bepalen of BPX-501-infusie de immuunreconstitutie kan verbeteren bij patiënten met hematologische aandoeningen, met het potentieel om de ernst en duur van ernstige acute graft-versus-host-ziekte (GvHD) te verminderen.

De proef zal ook de behandeling van GvHD evalueren door de infusie van een dimeriserend geneesmiddel (AP1903/rimiducid) bij proefpersonen met GVHD die niet adequaat reageren op de standaardbehandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 26 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd > 1 maand en < 26 jaar
  2. Levensverwachting > 10 weken
  3. Onderwerpen die in aanmerking komen voor allogene stamceltransplantatie.
  4. Proefpersonen met levensbedreigende hematologische maligniteiten (hoog-risico ALL in 1e CR, ALL in 2e of volgende CR, AML in 1e CR, AML in 2e of volgende CR, myelodysplastische syndromen, non-Hodgkin-lymfomen in 2e of volgende CR, andere hematologische maligniteiten die in aanmerking komen voor stamceltransplantatie volgens de institutionele norm);

  5. Niet-kwaadaardige aandoeningen die kunnen worden genezen door een allotransplantaat:

    1. primaire immuundeficiënties,
    2. ernstige aplastische anemie die niet reageert op immuunonderdrukkende therapie,
    3. osteopetrose,
    4. hemoglobinopathieën, (onder andere thalassemieën en sikkelcelanemie en Diamond-Blackfan-anemie)
    5. congenitale/erfelijke cytopenie, waaronder Fanconi-anemie vóór enige klonale maligne evolutie (MDS, AML) Opmerking: Proefpersonen komen in aanmerking als ze voldoen aan item 4 OF item 5.
  6. Gebrek aan geschikte conventionele donor (HLA-identieke broer of zus of HLA fenotypisch identiek familielid of 10/10 niet-verwante donor geëvalueerd met behulp van moleculaire typering met hoge resolutie) of aanwezigheid van snel voortschrijdende ziekte waardoor er geen tijd is om een ​​niet-verwante donor te identificeren
  7. Een minimale genotypische identieke match van 5/10 is vereist.
  8. De donor en ontvanger moeten identiek zijn, zoals bepaald door typering met hoge resolutie, ten minste één allel van elk van de volgende genetische loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 en HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky-score > 50
  10. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Groter dan Graad II acute GVHD of chronische uitgebreide GVHD vanwege een eerdere allograft op het moment van inclusie
  2. Proefpersoon die een immunosuppressieve behandeling krijgt voor GVHD-behandeling vanwege een eerdere allograft op het moment van inclusie
  3. Disfunctie van de lever (ALT/AST > 5 keer de normale waarde, of bilirubine > 3 keer de normale waarde), of van de nierfunctie (creatinineklaring < 30 ml/min)
  4. Ernstige cardiovasculaire aandoeningen (aritmieën die chronische behandeling vereisen, congestief hartfalen of linkerventrikelejectiefractie < 40%)
  5. Huidige actieve infectieziekte (inclusief positieve hiv-serologie of viraal RNA)
  6. Ernstige gelijktijdige ongecontroleerde medische aandoening
  7. Zwanger of borstvoeding onderwerp
  8. Voor proefpersonen die meer dan 1 x 10E5 alfa/bèta-T-cellen/kg hebben gekregen met de transplantaatinfusie, moet de klinische onderzoekslocatie contact opnemen met de sponsor voor goedkeuring om in aanmerking te komen voor BPX-501-infusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: BPX-501 T-cellen en Rimiducid

TCR alfa bèta-verarmde transplantaatinfusie met toevoeging van BPX-501 T-cellen.

Rimiducid: Dimerizer-medicijn toegediend aan proefpersonen die acute GVHD van graad I-IV vertonen met onvoldoende respons op steroïden binnen 48 uur na behandeling of milde tot ernstige chronische GVHD met onvoldoende respons op steroïden binnen 7 dagen na behandeling.
Biologisch: BPX-501 T-cellen
T-cellen getransduceerd met CaspaCIDe® veiligheidsschakelaar
Andere namen:
  • rivogenlecleucel
Geneesmiddel: Rimiducid
toegediend om BPX-501-cellen te inactiveren in het geval van GVHD
Andere namen:
  • AP1903

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: Maand 24
Demonstreer de veiligheid van de BPX-501 MTD
Maand 24
TRM/NRM
Tijdsspanne: Dag 180, maand 12
Beoordeel de cumulatieve incidentie van niet-terugval/transplantatiegerelateerde mortaliteit
Dag 180, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziektevrij overleven
Tijdsspanne: Maand 24
Ziektevrije overlevingspercentages na transplantatie
Maand 24
Terugval
Tijdsspanne: Maand 12
Cumulatieve incidentie van terugval
Maand 12
Innesteling
Tijdsspanne: Maand 24
Cumulatieve incidentie van implantatie van neutrofielen en bloedplaatjes, primair en secundair transplantaatfalen
Maand 24
GvHD
Tijdsspanne: Maand 24
Cumulatieve incidentie en ernst van acute en chronische GvHD
Maand 24
Rimiducide werkzaamheid
Tijdsspanne: Maand 24
Tijd tot herstel van acute of chronische GvHD na toediening van rimiducid
Maand 24
Infectie
Tijdsspanne: Maand 24
Percentage infectieuze complicaties
Maand 24
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Maand 24
Duur van ziekenhuisopname en heropname
Maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 april 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

11 mei 2021

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 mei 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 oktober 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

4 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP-U-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lymfoom, non-Hodgkin

Klinische onderzoeken op BPX-501 T-cellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren