Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zmodyfikowanych genetycznie komórek T dawcy po przeszczepieniu zubożonych komórek macierzystych TCR alfa-beta dodatnich

10 lipca 2022 zaktualizowane przez: Bellicum Pharmaceuticals

Badanie fazy I/II komórek T CaspaCIde® od dawcy rodzinnego częściowo dopasowanego pod względem HLA po negatywnej selekcji limfocytów T TCR αβ+ u pacjentów pediatrycznych dotkniętych zaburzeniami hematologicznymi

To badanie będzie oceniać pacjentów pediatrycznych ze złośliwymi lub niezłośliwymi zaburzeniami komórek krwi, którzy mają przeszczep komórek macierzystych krwi zubożonych w komórki receptora limfocytów T (TCR) alfa i beta, które pochodzą od częściowo dopasowanego dawcy rodzinnego. W badaniu zostanie ocenione, czy komórki odpornościowe, zwane komórkami T, pochodzące od dawcy rodzinnego, specjalnie wyhodowane w laboratorium i oddane pacjentowi wraz z przeszczepem komórek macierzystych, mogą pomóc układowi odpornościowemu w szybszej regeneracji po przeszczepie. Ze względów bezpieczeństwa te limfocyty T zostały zaprogramowane z przełącznikiem samozniszczenia, aby mogły zostać zniszczone, jeśli zaczną reagować przeciwko tkankom (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i wykonalność podania limfocytów T BPX-501 we wlewie po częściowo niedopasowanym, pokrewnym przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych zubożonych w komórki TCR alfa beta (HSCT) u pacjentów pediatrycznych. Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy infuzja BPX-501 może poprawić rekonstytucję immunologiczną u pacjentów z zaburzeniami hematologicznymi, z możliwością zmniejszenia ciężkości i czasu trwania ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

Badanie będzie również oceniać leczenie GvHD przez infuzję leku dimeryzującego (AP1903/rimiducid) u pacjentów, u których występuje GVHD, która nie reaguje odpowiednio na standardową terapię.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

120

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 26 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 1 miesiąc i < 26 lat
  2. Oczekiwana długość życia > 10 tygodni
  3. Pacjenci uznani za kwalifikujących się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  4. Pacjenci z zagrażającymi życiu nowotworami hematologicznymi (ALL wysokiego ryzyka w 1. CR, ALL w 2. lub kolejnych CR, AML w 1. CR, AML w 2. lub kolejnych CR, zespoły mielodysplastyczne, chłoniaki nieziarnicze w 2. lub kolejnych CR, inne hematologiczne nowotwory kwalifikujące się do przeszczepu komórek macierzystych zgodnie ze standardami instytucjonalnymi);

  5. Choroby niezłośliwe, które można wyleczyć alloprzeszczepem:

    1. pierwotne niedobory odporności,
    2. ciężka niedokrwistość aplastyczna niereagująca na leczenie immunosupresyjne,
    3. osteopetroza,
    4. hemoglobinopatie (między innymi talasemie i niedokrwistość sierpowatokrwinkowa oraz niedokrwistość Diamonda-Blackfana)
    5. wrodzona/dziedziczna cytopenia, w tym niedokrwistość Fanconiego przed jakąkolwiek klonalną ewolucją złośliwą (MDS, AML) Uwaga: Pacjenci będą kwalifikować się, jeśli spełnią punkt 4 LUB punkt 5.
  6. Brak odpowiedniego konwencjonalnego dawcy (rodzeństwo identyczne pod względem HLA lub krewny o identycznym fenotypie HLA lub dawca niespokrewniony w stosunku 10/10 oceniany za pomocą typowania molekularnego o wysokiej rozdzielczości) lub obecność szybko postępującej choroby uniemożliwiającej identyfikację dawcy niespokrewnionego
  7. Wymagane jest minimalne dopasowanie genotypowe 5/10.
  8. Dawca i biorca muszą być identyczni, co określono za pomocą typowania w wysokiej rozdzielczości, co najmniej jednego allelu każdego z następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 i HLA-DQB1.
  9. Wynik Lansky'ego/Karnofsky'ego > 50
  10. Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Większa niż ostra GVHD stopnia II lub przewlekła rozległa GVHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w momencie włączenia
  2. Pacjent otrzymujący leczenie immunosupresyjne w celu leczenia GVHD z powodu wcześniejszego alloprzeszczepu w momencie włączenia
  3. Zaburzenia czynności wątroby (AlAT/AspAT >5 razy normalne lub bilirubina >3 razy normalne) lub nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min)
  4. Ciężka choroba układu krążenia (arytmie wymagające przewlekłego leczenia, zastoinowa niewydolność serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 40%)
  5. Obecna aktywna choroba zakaźna (w tym pozytywny wynik serologii HIV lub wirusowego RNA)
  6. Poważne współistniejące niekontrolowane zaburzenie medyczne
  7. Osoba w ciąży lub karmiąca piersią
  8. W przypadku osób, które otrzymały więcej niż 1 x 10 komórek T alfa/beta E5/kg z infuzją przeszczepu, ośrodek badania klinicznego musi skontaktować się ze sponsorem w celu uzyskania zgody na otrzymanie infuzji BPX-501.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Limfocyty T BPX-501 i Rimiducid

Infuzja przeszczepu zubożonego w TCR alfa beta z dodatkiem limfocytów T BPX-501.

Rimiducid: lek dimeryzujący podawany pacjentom z ostrą GVHD stopnia I-IV z niewystarczającą odpowiedzią na steroidy w ciągu 48 godzin leczenia lub łagodną do ciężkiej przewlekłą GVHD z niewystarczającą odpowiedzią na steroidy w ciągu 7 dni leczenia.
Biologiczny: Komórki T BPX-501
Limfocyty T transdukowane wyłącznikiem bezpieczeństwa CaspaCIde®
Inne nazwy:
  • rivogenlecleucel
Lek: Rimiducid
podawany w celu inaktywacji komórek BPX-501 w przypadku GVHD
Inne nazwy:
  • AP1903

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niekorzystne wydarzenie
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Demonstracja bezpieczeństwa BPX-501 MTD
Miesiąc 24
TRM/NRM
Ramy czasowe: Dzień 180, miesiąc 12
Ocenić łączną częstość występowania śmiertelności niezwiązanej z nawrotem/przeszczepem
Dzień 180, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Wskaźniki przeżycia wolnego od choroby po przeszczepie
Miesiąc 24
Recydywa
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Skumulowana częstość nawrotów
Miesiąc 12
Wszczepienie
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skumulowana częstość występowania wszczepienia neutrofili i płytek krwi, pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Miesiąc 24
GvHD
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skumulowana częstość występowania i nasilenie ostrej i przewlekłej GvHD
Miesiąc 24
Skuteczność Rimiducidu
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Czas do ustąpienia ostrej lub przewlekłej GvHD po podaniu rimiducidu
Miesiąc 24
Infekcja
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Wskaźnik powikłań zakaźnych
Miesiąc 24
Hospitalizacje
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Czas hospitalizacji i rehospitalizacji
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

11 maja 2021

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 maja 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

4 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP-U-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak nieziarniczy

Badania kliniczne na Komórki T BPX-501

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj