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TCR Alpha Beta 阳性耗尽干细胞移植后基因修饰供体 T 细胞的研究

2022年7月10日 更新者：Bellicum Pharmaceuticals

在受血液病影响的儿科患者中对 TCR αβ+ T 细胞进行阴性选择后，来自 HLA 部分匹配的家庭供体的 CaspaCIDe® T 细胞的 I/II 期研究

这项研究将评估患有恶性或非恶性血细胞疾病的儿科患者，这些患者正在接受来自部分匹配的家庭供体的 T 细胞受体 (TCR) α 和β 细胞耗尽的血液干细胞移植。 该研究将评估来自家庭供体的免疫细胞（称为 T 细胞）在实验室专门培养并与干细胞移植一起回馈给患者是否可以帮助免疫系统在移植后更快地恢复。 作为一项安全措施，这些 T 细胞已被编程为具有自毁开关，因此如果它们开始对组织发生反应（移植物抗宿主病），它们就会被摧毁。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 1/2 期研究，评估在儿科患者部分错配、相关、TCR α β T 细胞耗尽的造血干细胞移植 (HSCT) 后输注 BPX-501 T 细胞的安全性和可行性。 该临床试验的目的是确定输注 BPX-501 是否可以增强血液系统疾病患者的免疫重建，并有可能降低严重急性移植物抗宿主病 (GvHD) 的严重程度和持续时间。

该试验还将评估通过输注二聚药物（AP1903 / rimiducid）治疗 GVHD 的治疗方法，这些受试者出现 GVHD 且对标准护理疗法没有充分反应。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

120

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

扩展访问

不再可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 26年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 年龄 > 1 个月且 < 26 岁
  2. 预期寿命 > 10 周
  3. 被认为有资格进行同种异体干细胞移植的受试者。
  4. 患有危及生命的血液恶性肿瘤（第一次 CR 中的高危 ALL、第二次或随后的 CR 中的 ALL、第一次 CR 中的 AML、第二次或随后的 CR 中的 AML、骨髓增生异常综合征、第二次或随后的 CR 中的非霍奇金淋巴瘤、其他血液学根据机构标准符合干细胞移植资格的恶性肿瘤）；

  5. 适合通过同种异体移植物治愈的非恶性疾病：

    1. 原发性免疫缺陷，
    2. 严重的再生障碍性贫血对免疫抑制治疗没有反应，
    3. 骨质疏松症，
    4. 血红蛋白病（地中海贫血、镰状细胞性贫血和 Diamond-Blackfan 贫血等）
    5. 先天性/遗传性血细胞减少症，包括任何克隆性恶性进化之前的范可尼贫血（MDS、AML）注意：如果受试者满足第 4 项或第 5 项，则他们将符合条件。
  6. 缺乏合适的常规供体（HLA 相同的兄弟姐妹或 HLA 表型相同的亲属或使用高分辨率分子分型评估的 10/10 无关供体）或存在快速进展的疾病，不允许时间来识别无关供体
  7. 需要至少 5/ 10 的基因型相同匹配。
  8. 根据高分辨率分型确定，供体和受体必须相同，至少具有以下每个基因座的一个等位基因：HLA-A、HLA-B、HLA-Cw、HLA-DRB1 和 HLA-DQB1。
  9. Lansky/Karnofsky 评分 > 50
  10. 签署书面知情同意书

排除标准：

  1. 大于 II 级急性 GVHD 或慢性广泛性 GVHD 由于纳入时先前的同种异体移植
  2. 由于纳入时先前的同种异体移植而接受 GVHD 治疗的免疫抑制治疗的受试者
  3. 肝功能障碍（ALT/AST > 正常值的 5 倍，或胆红素 > 正常值的 3 倍）或肾功能障碍（肌酐清除率 < 30 mL / min）
  4. 严重心血管疾病（需要长期治疗的心律失常、充血性心力衰竭或左心室射血分数 < 40%）
  5. 当前的活动性传染病（包括阳性 HIV 血清学或病毒 RNA）
  6. 严重并发的不受控制的医学障碍
  7. 怀孕或哺乳期受试者
  8. 对于通过移植物输注接受超过 1 x 10E5 α/β T 细胞/kg 的受试者，临床试验地点必须联系赞助商以获得批准，以便有资格接受 BPX-501 输注。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BPX-501 T 细胞和 Rimiducid

TCR alpha beta 耗尽的移植物输注与 BPX-501 T 细胞的添加。

Rimiducid：治疗后 48 小时内出现 I-IV 级急性 GVHD 且对类固醇反应不足或轻度至重度慢性 GVHD 且在治疗后 7 天内对类固醇反应不足的受试者给予二聚剂药物。
生物：BPX-501 T 细胞
使用 CaspaCIDe® 安全开关转导的 T 细胞
其他名称：
  • rivogenlecleucel
药品：杀螨剂
在发生 GVHD 时用于灭活 BPX-501 细胞
其他名称：
  • AP1903

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件
大体时间：第 24 个月
证明 BPX-501 MTD 的安全性
第 24 个月
TRM/NRM
大体时间：第 180 天，第 12 个月
评估非复发/移植相关死亡率的累积发生率
第 180 天，第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无病生存
大体时间：第 24 个月
移植后无病生存率
第 24 个月
复发
大体时间：第 12 个月
累计复发率
第 12 个月
植入
大体时间：第 24 个月
中性粒细胞和血小板植入、原发性和继发性移植失败的累积发生率
第 24 个月
移植物高清
大体时间：第 24 个月
急性和慢性 GvHD 的累积发生率和严重程度
第 24 个月
杀灭功效
大体时间：第 24 个月
施用 rimiducid 后解决急性或慢性 GvHD 的时间
第 24 个月
感染
大体时间：第 24 个月
感染并发症发生率
第 24 个月
住院
大体时间：第 24 个月
住院和再住院的持续时间
第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bellicum Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年4月1日

初级完成 (实际的)

2021年5月11日

研究完成 (预期的)

2034年5月1日

研究注册日期

首次提交

2017年9月29日

首先提交符合 QC 标准的

2017年10月3日

首次发布 (实际的)

2017年10月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年7月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年7月10日

最后验证

2022年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BP-U-004

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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