- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03301168
Studie av genmodifierade donator-T-celler efter TCR alfabetapositiv utarmad stamcellstransplantation
Fas I/II-studie av CaspaCIDe® T-celler från en HLA-partiellt matchad familjegivare efter negativt urval av TCR αβ+T-celler hos pediatriska patienter som drabbats av hematologiska störningar
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och genomförbarheten av BPX-501 T-celler infunderade efter delvis felmatchade, relaterade, TCR alfa beta T-cellsutarmade hematopoetiska stamcellstransplantationer (HSCT) hos pediatriska patienter. Syftet med denna kliniska prövning är att avgöra om BPX-501-infusion kan förbättra immunrekonstitutionen hos patienter med hematologiska störningar, med potential att minska svårighetsgraden och varaktigheten av allvarlig akut transplantat-mot-värdsjukdom (GvHD).
Studien kommer också att utvärdera behandlingen av GvHD genom infusion av dimerisatorläkemedel (AP1903/rimiducid) hos de patienter som uppvisar GVHD som inte svarar adekvat på standardbehandling.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Utökad åtkomst
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 77390
- University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder > 1 månad och < 26 år
- Förväntad livslängd > 10 veckor
- Försökspersoner som anses vara kvalificerade för allogen stamcellstransplantation.
- Försökspersoner med livshotande hematologiska maligniteter (högrisk ALL i 1:a CR, ALL i 2:a eller efterföljande CR, AML i 1:a CR, AML i 2:a eller efterföljande CR, myelodysplastiska syndrom, non-Hodgkin-lymfom i 2:a eller efterföljande hematologiska CR, maligniteter kvalificerade för stamcellstransplantation enligt institutionell standard);
Icke-maligna sjukdomar som kan botas med allotransplantat:
- primär immunbrist,
- svår aplastisk anemi som inte svarar på immunsuppressiv behandling,
- osteopetros,
- hemoglobinopatier, (talassemi och sicklecellanemi, och Diamond-Blackfan anemi bland andra)
- medfödd/ärftlig cytopeni, inklusive Fanconi-anemi före eventuell klonal malign utveckling (MDS, AML) Obs: Försökspersoner kommer att vara berättigade om de uppfyller antingen punkt 4 ELLER punkt 5.
- Brist på lämplig konventionell givare (HLA identiska syskon eller HLA fenotypiskt identisk släkting eller 10/10 obesläktad givare utvärderad med högupplöst molekylär typning) eller närvaro av snabbt progressiv sjukdom som inte tillåter tid att identifiera en obesläktad givare
- En minsta genotypisk identisk matchning på 5/10 krävs.
- Givaren och mottagaren måste vara identiska, vilket bestämts genom högupplöst typning, minst en allel av var och en av följande genetiska loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 och HLA-DQB1.
- Lansky/Karnofsky poäng > 50
- Undertecknat skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Högre än grad II akut GVHD eller kronisk omfattande GVHD på grund av ett tidigare allotransplantat vid tidpunkten för inkluderingen
- Försöksperson som får en immunsuppressiv behandling för GVHD-behandling på grund av ett tidigare allotransplantat vid tidpunkten för inkluderingen
- Dysfunktion i levern (ALAT/ASAT > 5 gånger normalt värde, eller bilirubin > 3 gånger normalt värde), eller njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/min)
- Allvarlig hjärt-kärlsjukdom (arytmier som kräver kronisk behandling, kongestiv hjärtsvikt eller vänsterkammars ejektionsfraktion < 40 %)
- Aktuell aktiv infektionssjukdom (inklusive positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
- Allvarlig samtidig okontrollerad medicinsk störning
- Gravid eller ammande försöksperson
- För försökspersoner som har fått mer än 1 x 10E5 alfa/beta T-celler/kg med transplantatinfusionen måste den kliniska prövningsplatsen kontakta sponsorn för godkännande för att vara berättigad att få BPX-501 infusion.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EXPERIMENTELL: BPX-501 T-celler och Rimiducid
TCR alfa beta-utarmad transplantatinfusion med addback av BPX-501 T-celler. Rimiducid: Dimerizer-läkemedel administrerat till försökspersoner som uppvisar grad I-IV akut GVHD med otillräckligt svar på steroider inom 48 timmar efter behandling eller mild till svår kronisk GVHD med otillräckligt svar på steroider inom 7 dagar efter behandling. |
T-celler transducerade med CaspaCIDe® säkerhetsbrytare
Andra namn:
administreras för att inaktivera BPX-501-celler i händelse av GVHD
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Biverkning
Tidsram: Månad 24
|
Demonstrera säkerheten för BPX-501 MTD
|
Månad 24
|
TRM/NRM
Tidsram: Dag 180, månad 12
|
Bedöm den kumulativa förekomsten av icke-relaps/transplantationsrelaterad dödlighet
|
Dag 180, månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: Månad 24
|
Sjukdomsfria överlevnadstal efter transplantation
|
Månad 24
|
Återfall
Tidsram: Månad 12
|
Kumulativ förekomst av återfall
|
Månad 12
|
Engraftment
Tidsram: Månad 24
|
Kumulativ incidens av neutrofiler och blodplättstransplantation, primär och sekundär transplantatsvikt
|
Månad 24
|
GvHD
Tidsram: Månad 24
|
Kumulativ incidens och svårighetsgrad av akut och kronisk GvHD
|
Månad 24
|
Rimiducid effekt
Tidsram: Månad 24
|
Tid till upplösning av akut eller kronisk GvHD efter administrering av rimiducid
|
Månad 24
|
Infektion
Tidsram: Månad 24
|
Frekvens av infektiösa komplikationer
|
Månad 24
|
Sjukhusinläggningar
Tidsram: Månad 24
|
Varaktighet av sjukhusvistelse och återinläggning
|
Månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Anemi
- Skelettsjukdomar
- Leukemi, lymfoid
- Benmärgsfel
- Lymfom
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Osteochondrodysplasier
- Leukemi, myeloid
- Osteoskleros
- Myelodysplastiska syndrom
- Leukemi
- Leukemi, Myeloid, Akut
- Lymfom, icke-Hodgkin
- Prekursorcellslymfoblastisk leukemi-lymfom
- Immunologiska bristsyndrom
- Primära immunbristsjukdomar
- Anemi, aplastisk
- Hemoglobinopatier
- Osteopetros
Andra studie-ID-nummer
- BP-U-004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Lymfom, icke-Hodgkin
-
Marker Therapeutics, Inc.RekryteringNon Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom, vuxen | Non-Hodgkin lymfom, refraktär | Non-Hodgkin lymfom, återfallFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)RekryteringRefraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande transformerat non-Hodgkin-lymfom | Återkommande non-Hodgkin lymfom | Refraktärt non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande primärt kutant... och andra villkorFörenta staterna
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH); AmgenAvslutadLymfom, icke-Hodgkin | Lymfom: Non-Hodgkin | Lymfom: Icke-Hodgkin perifer T-cell | Lymfom: Non-Hodgkin kutant lymfom | Lymfom: Non-Hodgkin Diffus Stor B-cell | Lymfom: Non-Hodgkin follikulära / indolenta B-cell | Lymfom: Non-Hodgkin Mantle Cell | Lymfom: Non-Hodgkin Marginal Zone | Lymfom: Non-Hodgkin...Förenta staterna
-
Mayo ClinicHar inte rekryterat ännuIndolent B-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande indolent non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt indolent non-Hodgkin-lymfom | Återkommande indolent B-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt indolent B-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Caribou Biosciences, Inc.RekryteringLymfom | Lymfom, icke-Hodgkin | B-cellslymfom | Non Hodgkin lymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Återfall av non Hodgkin-lymfom | B-cells non-Hodgkins lymfomFörenta staterna, Australien, Israel
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande Hodgkin-lymfom | Refraktärt Hodgkin-lymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Chongqing Precision Biotech Co., LtdRekryteringNon Hodgkin lymfom | Refraktärt non-Hodgkin lymfom | Återfall av non-Hodgkin-lymfomKina
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande Hodgkin-lymfom | Refraktärt Hodgkin-lymfom | Återkommande mantelcellslymfom | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Refraktärt T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt mantelcellslymfomFörenta staterna
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, inte rekryterandeRefraktärt mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande moget T- och NK-cells non-Hodgkin-lymfom | Återkommande kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt kutant T-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
John ReneauAktiv, inte rekryterandeÅterkommande T-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande primärt kutant T-cells non-Hodgkin-lymfom | Steg III kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Steg IV Kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Primärt kutant anaplastiskt storcelligt lymfom | Refraktärt primärt kutant T-cells non-Hodgkin-lymfom | Lymfomatoid... och andra villkorFörenta staterna
Kliniska prövningar på BPX-501 T-celler
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Bellicum PharmaceuticalsIndragenÅterkommande akut myeloid leukemi | Återkommande kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande myelodysplastiskt syndrom | Återkommande akut lymfatisk leukemi | Återkommande kronisk myelogen leukemi, BCR-ABL1 positiv | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk... och andra villkorFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeHematologisk malignitetItalien
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeLymfom | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Akut myelogen leukemiFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeLymfom | Myelodysplastiska syndrom | Leukemi | Hematologiska neoplasmer | Multipelt myelomFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAvslutadLymfom, icke-Hodgkin | Akut lymfoblastisk leukemi | Primär immunbrist | Anemi, sicklecell | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Myelodysplastiskt syndrom | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan Anemia | Osteopetros | Leukemi, Akut Myeloid (AML), BarnStorbritannien, Italien
-
Bellicum PharmaceuticalsAvslutadHemoglobinopatier | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Metaboliska störningar | Primära immunbriststörningar | Ärft benmärgssviktsyndromFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsIndragenHematologiska maligniteterFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsInte längre tillgängligHurlers syndrom | Medfödda metabolismfel | Metakromatisk leukodystrofi | Ärftlig ämnesomsättningsstörning | Lysosomal lagringsstörningFörenta staterna
-
Bellicum PharmaceuticalsAvslutadLymfom, icke-Hodgkin | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Primär immunbrist | Anemi, sicklecell | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan Anemia | Leukemi, Akut Myeloid (AML), BarnItalien
-
Bellicum PharmaceuticalsIndragenMyelodysplastiska syndrom | Leukemi | Multipelt myelom | Lymfom | Andra högriskhematologiska maligniteter