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Untersuchung von genmodifizierten Spender-T-Zellen nach einer TCR-Alpha-Beta-positiven Transplantation depletierter Stammzellen

10. Juli 2022 aktualisiert von: Bellicum Pharmaceuticals

Phase-I/II-Studie mit CaspaCIDe®-T-Zellen von einem HLA-partiell passenden Familienspender nach negativer Selektion von TCR-αβ+-T-Zellen bei pädiatrischen Patienten mit hämatologischen Erkrankungen

In dieser Studie werden pädiatrische Patienten mit malignen oder nicht-malignen Blutzellerkrankungen untersucht, die eine Blutstammzelltransplantation erhalten, bei der T-Zellrezeptoren (TCR) alfa- und beta-Zellen verarmt sind, die von einem teilweise übereinstimmenden Familienspender stammen. Die Studie wird untersuchen, ob Immunzellen, sogenannte T-Zellen, vom Familienspender, die speziell im Labor gezüchtet und dem Patienten zusammen mit der Stammzelltransplantation zurückgegeben werden, dazu beitragen können, dass sich das Immunsystem nach der Transplantation schneller erholt. Als Sicherheitsmaßnahme wurden diese T-Zellen mit einem Selbstzerstörungsschalter programmiert, damit sie zerstört werden können, wenn sie beginnen, gegen Gewebe zu reagieren (Graft-versus-Host-Krankheit).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit von BPX-501-T-Zellen, die nach teilweise fehlgepaarter, verwandter, TCR-Alpha-Beta-T-Zell-depletierter hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) bei pädiatrischen Patienten infundiert wurden. Der Zweck dieser klinischen Studie besteht darin, festzustellen, ob die BPX-501-Infusion die Immunrekonstitution bei Patienten mit hämatologischen Erkrankungen verbessern kann, mit dem Potenzial, die Schwere und Dauer einer schweren akuten Graft-versus-Host-Reaktion (GvHD) zu verringern.

Die Studie wird auch die Behandlung von GvHD durch die Infusion eines Dimerisierungsmittels (AP1903/Rimiducid) bei Patienten mit GVHD bewerten, die nicht angemessen auf die Standardtherapie ansprechen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

120

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University - Division of Pediatric Stem Cell Transplant & Regenerative Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana-Farber Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Doernbecher Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 77390
        • University of Texas Southwestern-Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/ Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 26 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter > 1 Monat und < 26 Jahre
  2. Lebenserwartung > 10 Wochen
  3. Probanden, die für eine allogene Stammzelltransplantation geeignet sind.
  4. Patienten mit lebensbedrohlichen hämatologischen Malignomen (Hochrisiko-ALL im 1. CR, ALL im 2. oder nachfolgenden CR, AML im 1. CR, AML im 2. oder nachfolgenden CR, myelodysplastische Syndrome, Non-Hodgkin-Lymphome im 2. oder nachfolgenden CR, andere hämatologische bösartige Erkrankungen, die gemäß institutionellem Standard für eine Stammzelltransplantation geeignet sind);

  5. Nicht maligne Erkrankungen, die durch ein Allotransplantat geheilt werden können:

    1. primäre Immunschwäche,
    2. schwere aplastische Anämie, die nicht auf eine immunsuppressive Therapie anspricht,
    3. Osteopetrose,
    4. Hämoglobinopathien (unter anderem Thalassämien und Sichelzellenanämie und Diamond-Blackfan-Anämie)
    5. angeborene/erbliche Zytopenie, einschließlich Fanconi-Anämie vor einer klonalen malignen Entwicklung (MDS, AML) Hinweis: Die Probanden sind teilnahmeberechtigt, wenn sie entweder Punkt 4 ODER Punkt 5 erfüllen.
  6. Fehlen eines geeigneten konventionellen Spenders (HLA-identische Geschwister oder HLA-phänotypisch identischer Verwandter oder 10/10 nicht verwandter Spender, bewertet mit hochauflösender molekularer Typisierung) oder Vorhandensein einer schnell fortschreitenden Krankheit, die keine Zeit lässt, einen nicht verwandten Spender zu identifizieren
  7. Eine genotypisch identische Übereinstimmung von mindestens 5/10 ist erforderlich.
  8. Spender und Empfänger müssen identisch sein, bestimmt durch hochauflösende Typisierung, mindestens ein Allel von jedem der folgenden genetischen Loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 und HLA-DQB1.
  9. Lansky/Karnofsky-Score > 50
  10. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Größere akute GVHD als Grad II oder chronisch ausgedehnte GVHD aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt der Aufnahme
  2. Subjekt, das eine immunsuppressive Behandlung zur GVHD-Behandlung aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt der Aufnahme erhält
  3. Funktionsstörung der Leber (ALT/AST > 5-facher Normalwert oder Bilirubin > 3-facher Normalwert) oder der Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min)
  4. Schwere kardiovaskuläre Erkrankung (Arrhythmien, die eine chronische Behandlung erfordern, dekompensierte Herzinsuffizienz oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %)
  5. Aktuelle aktive Infektionskrankheit (einschließlich positiver HIV-Serologie oder viraler RNA)
  6. Schwerwiegende gleichzeitige unkontrollierte medizinische Störung
  7. Schwangere oder stillende Person
  8. Bei Probanden, die mehr als 1 x 10E5 Alpha/Beta-T-Zellen/kg mit der Transplantatinfusion erhalten haben, muss sich das klinische Studienzentrum an den Sponsor wenden, um eine Genehmigung für die BPX-501-Infusion zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: BPX-501 T-Zellen und Rimiducid

TCR-alpha-beta-depletierte Transplantatinfusion mit Zugabe von BPX-501-T-Zellen.

Rimiducid: Dimerisierendes Medikament, das Patienten verabreicht wird, die eine akute GVHD Grad I-IV mit unzureichendem Ansprechen auf Steroide innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung oder eine leichte bis schwere chronische GVHD mit unzureichendem Ansprechen auf Steroide innerhalb von 7 Tagen nach der Behandlung aufweisen.
Biologisch: BPX-501 T-Zellen
Mit CaspaCIDe®-Sicherheitsschalter transduzierte T-Zellen
Andere Namen:
  • Rivogenlecleucel
Arzneimittel: Rimiduzid
verabreicht, um BPX-501-Zellen im Fall von GVHD zu inaktivieren
Andere Namen:
  • AP1903

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: Monat 24
Demonstrieren Sie die Sicherheit des BPX-501 MTD
Monat 24
TRM/NRM
Zeitfenster: Tag 180, Monat 12
Bewerten Sie die kumulative Inzidenz von Mortalität ohne Rückfall/Transplantation
Tag 180, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsfreies Überleben
Zeitfenster: Monat 24
Krankheitsfreie Überlebensraten nach Transplantation
Monat 24
Rückfall
Zeitfenster: Monat 12
Kumulative Inzidenz von Rückfällen
Monat 12
Einpflanzung
Zeitfenster: Monat 24
Kumulative Inzidenz von Neutrophilen- und Blutplättchentransplantation, primäres und sekundäres Transplantatversagen
Monat 24
GvHD
Zeitfenster: Monat 24
Kumulative Inzidenz und Schweregrad akuter und chronischer GvHD
Monat 24
Rimiduzide Wirksamkeit
Zeitfenster: Monat 24
Zeit bis zum Abklingen einer akuten oder chronischen GvHD nach Gabe von Rimiducid
Monat 24
Infektion
Zeitfenster: Monat 24
Rate infektiöser Komplikationen
Monat 24
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Monat 24
Dauer des Krankenhausaufenthalts und Rehospitalisierung
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

11. Mai 2021

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Mai 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

4. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP-U-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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