A pegilált rekombináns humán argináz (BCT-100) biztonságosságát és aktivitását értékelő tanulmány (PARC)
2022. szeptember 1. frissítette: University of Birmingham
I./II. fázisú vizsgálat a pegilált rekombináns humán argináz (BCT-100) biztonságosságának és aktivitásának értékelésére gyermekek és fiatal felnőttek visszaeső/refrakter rákos megbetegedéseiben
A PARC egy nemzetközi fázis I/II vizsgálat, amely a pegilált rekombináns humán argináz (BCT-100) biztonságosságát és aktivitását értékeli relapszusos/refrakter leukémiában, neuroblasztómában, szarkómában és magas fokú gliomában (agyrákban) szenvedő gyermekek és fiatalok körében.
Jelenleg ezeknek a betegeknek az eredményei rosszak, és a terápiás lehetőségek korlátozottak, jelentős toxicitási teher mellett. Ezért sürgősen szükség van olyan új kezelésekre, amelyek a szokásos kemoterápiától eltérő módon működnek. A kutatások kimutatták, hogy az arginin (egy tápanyag) fontos a rákos sejtek túlélésében. A BCT-100 egy olyan gyógyszer, amely csökkenti az argininszintet és éhezteti a rákos sejteket – ez egy teljesen új megközelítés. A BCT-100-at felnőtteken tesztelték, és kimutatták, hogy szinte mellékhatások nélkül aktív. Ez a vizsgálat azt vizsgálja, hogy ez a BCT-100 adag biztonságos-e és aktív-e relapszusos/refrakter leukémiában, neuroblasztómában, szarkómában és magas fokú gliomában szenvedő gyermekeknél. A kísérlet azt is megvizsgálja, hogyan bomlik le a BCT-100 a szervezetben, és új biológiai markereket keresnek a kezelésre adott válaszreakciók szempontjából. Legfeljebb 64 kiújult rákos megbetegedésben szenvedő gyermeket vesznek fel 2 év alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
49
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Women's & Children's Hospital
-
Brisbane, Ausztrália
- Queensland Children's Hospital
-
Melbourne, Ausztrália
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Perth, Ausztrália
- Perth Children's Hospital
-
Sydney, Ausztrália
- Children's Hospital Westmead
-
Sydney, Ausztrália
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Bristol Royal Hospital for Children
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Addenbrookes Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Leeds Children's Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sutton, Egyesült Királyság
- Royal Marsden Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia
- Princes Maxima Centrum
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1 éves -
Szövettanilag igazolt betegség a következő négy csoport egyikében:
- 1. csoport – Akut limfoblaszt leukémia (ALL) és akut myeloid leukémia (AML)
- 2. csoport – Neuroblasztóma 3. csoport – Szarkóma
- 4. csoport – Magas fokú glioma (a WHO 2016-os központi idegrendszeri osztályozása szerint)
- A betegség progressziójának radiológiai vagy laboratóriumi bizonyítéka (az első vonalbeli kezelés alatt vagy azt követően), vagy bármilyen későbbi kiújulás (relapszus esetén biopszia nem kötelező).
- Mérhető csontvelő-betegség (1. csoport) vagy legalább egy értékelhető radiológiai betegség helye (2., 3. és 4. csoport).
- Megfelelő májfunkció: az összbilirubin ≤ 1,5-szerese a normál életkori felső határértéknek és az ALT ≤ 3-szorosa a normál életkori felső határértéknek
- Dokumentált negatív terhességi teszt fogamzóképes nőbetegeknél a vizsgálatba való belépéstől számított 7 napon belül
- A szexuálisan aktív betegeknek vállalniuk kell, hogy megfelelő és megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálati gyógyszer szedése alatt és a kezelés abbahagyását követő 12 hónapig.
- A páciens és/vagy a szülők/törvényes képviselő által adott írásos beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- Korábbi kezelés más terápiás arginincsökkentő gyógyszerrel (bakteriális vagy humán) vagy argináz inhibitorral
- Bármilyen ≥ CTCAE 3. fokozatú klinikailag jelentős, kezeléssel összefüggő toxicitás jelenléte korábbi terápiákból
- Terhes vagy szoptató nőstény
- Az ellenőrizetlen fertőzés bizonyítéka
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. csoport – Leukémia
PEG-BCT-100 leukémiás betegeknél Kezdő adag 1600E/kg IV infúzió hetente
|
PEGilált rekombináns humán argináz 1
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. csoport – Neuroblasztóma
PEG-BCT-100 neuroblasztómás betegeknél Kezdő adag 1600E/kg IV infúzió hetente
|
PEGilált rekombináns humán argináz 1
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. csoport – Szarkómák
PEG-BCT-100 szarkómás betegeknél Kezdő adag 1600E/kg IV infúzió hetente
|
PEGilált rekombináns humán argináz 1
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. csoport – magas fokozatú glioma
PEG-BCT-100 magas fokú gliomában szenvedő betegeknél Kezdő adag 1600E/kg IV infúzió hetente
|
PEGilált rekombináns humán argináz 1
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
I. fázis: a BCT-100 ajánlott II. fázisú dózisának (RP2D) meghatározása gyermekek és fiatal felnőttek esetében, a dóziskorlátozó toxicitás (DLT) és a teljes arginin kimerülés alapján.
Időkeret: 28 nap
|
Biztonsági profil a DLT előfordulása/nem előfordulása alapján a BCT-100 kezelést követő 28 napon belül. o Optimális dózis az arginin teljes kiürülése alapján. Ezt AAD-ként határozzák meg |
28 nap
|
|
II. fázis: a BCT-100 egyedi hatóanyag relapszusos/refrakter leukémia, neuroblasztóma, szarkóma és magas fokú glioma elleni aktivitásának meghatározása gyermekeknél és fiatal felnőtteknél, a betegségre adott válasz alapján 8 hét után.
Időkeret: 8 hét után
|
Betegségre adott válasz (teljes válasz (CR) vagy részleges válasz (PR)) 8 hetes BCT-100-kezelés után
|
8 hét után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE) előfordulási gyakorisága és súlyossága a CTCAE v4 szerint.
Időkeret: 28 nappal a kezelés befejezése után
|
A Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai (CTCAE) v4 által meghatározott nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
|
28 nappal a kezelés befejezése után
|
|
Betegségreakció - Leukémia
Időkeret: 1 éven belül
|
Betegségreakció (CR / PR) a Cheson-kritériumok szerint
|
1 éven belül
|
|
Betegségreakció - szarkóma
Időkeret: 1 éven belül
|
Betegségreakció (CR / PR) a RECIST kritériumok szerint
|
1 éven belül
|
|
Betegségreakció – magas fokozatú glioma
Időkeret: 1 éven belül
|
Betegségreakció (CR / PR) a RANO kritériumok szerint
|
1 éven belül
|
|
Betegségreakció - Neuroblasztóma
Időkeret: 1 éven belül
|
Betegségreakció (CR / PR) az INCR-kritériumok szerint
|
1 éven belül
|
|
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: Legfeljebb három évig a regisztrációt követően
|
Legfeljebb három évig a regisztrációt követően
|
|
|
Teljes túlélés (OS).
Időkeret: Legfeljebb három évig a regisztrációt követően
|
Legfeljebb három évig a regisztrációt követően
|
|
|
Maximális plazmakoncentráció [Cmax], BCT-100 gyermekpopulációban.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
|
A BCT-100 maximális plazmakoncentrációjához [Tmax] eltelt idő gyermekpopulációban.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
|
A BCT-100 minimális plazmakoncentrációja [Cmin] gyermekpopulációban.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
|
Görbe alatti terület [AUC], BCT-100 gyermekpopulációban.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
|
A megfelelő arginin kiürülésének időtartama a vérben.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
BCT-100 koncentráció a vérben
|
Akár 24 hétig
|
|
A megfelelő arginin kiürülésének időtartama a csontvelőben.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
BCT-100 koncentráció a csontvelőben
|
Akár 24 hétig
|
|
Az arginin megfelelő kiürülésének időtartama a cerebrospinális folyadékban.
Időkeret: Akár 24 hétig
|
BCT-100 koncentráció a cerebrospinális folyadékban
|
Akár 24 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. augusztus 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. július 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. július 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 27.
Első közzététel (Tényleges)
2018. március 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. szeptember 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 1.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RG_16-040
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .