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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Aktivität von pegylierter rekombinanter humaner Arginase (BCT-100) (PARC)

1. September 2022 aktualisiert von: University of Birmingham

Eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Aktivität von pegylierter rekombinanter humaner Arginase (BCT-100) bei rezidivierenden/refraktären Krebserkrankungen bei Kindern und jungen Erwachsenen

PARC ist eine internationale Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Aktivität von pegylierter rekombinanter humaner Arginase (BCT-100) bei Kindern und Jugendlichen mit rezidivierter/refraktärer Leukämie, Neuroblastom, Sarkom und hochgradigen Gliomen (Gehirnkrebs).

Derzeit sind die Ergebnisse für diese Patienten schlecht und die therapeutischen Optionen sind mit einer erheblichen Belastung durch Toxizität begrenzt. Daher werden dringend neue Therapien benötigt, die anders wirken als die Standard-Chemotherapie. Die Forschung hat gezeigt, dass Arginin (ein Nährstoff) wichtig für das Überleben von Krebszellen ist. BCT-100 ist ein Medikament, das den Argininspiegel senken und Krebszellen aushungern kann – ein völlig neuer Ansatz. BCT-100 wurde an Erwachsenen getestet und hat sich als aktiv und fast ohne Nebenwirkungen erwiesen. Diese Studie wird testen, ob diese Dosis von BCT-100 auch bei Kindern mit rezidivierender/refraktärer Leukämie, Neuroblastom, Sarkom und hochgradigem Gliom sicher und wirksam ist. Die Studie wird auch untersuchen, wie BCT-100 im Körper abgebaut wird, und nach neuen biologischen Markern für das Ansprechen auf die Behandlung suchen. Bis zu 64 Kinder mit rezidiviertem Krebs werden über 2 Jahre rekrutiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Princes Maxima Centrum
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Vereinigtes Königreich
        • Royal Marsden Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 23 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 1-

  • Histologisch bestätigte Erkrankung in einer der folgenden vier Gruppen:

    • Gruppe 1 – Akute lymphoblastische Leukämie (ALL) und akute myeloische Leukämie (AML)
    • Gruppe 2 – Neuroblastom Gruppe 3 – Sarkom
    • Gruppe 4 – Hochgradiges Gliom (wie in der WHO-ZNS-Klassifikation von 2016 definiert)
  • Radiologischer oder Labornachweis einer Krankheitsprogression (während oder nach Abschluss der Erstlinienbehandlung) oder eines späteren Rezidivs (eine Biopsie bei Rezidiv ist nicht vorgeschrieben).
  • Messbare Knochenmarkerkrankung (Gruppe 1) oder mindestens eine auswertbare radiologische Erkrankungsstelle (Gruppe 2, 3 und 4).
  • Angemessene Leberfunktion, definiert als Gesamtbilirubin ≤ 1,5x der altersbedingten Obergrenze und ALT ≤ 3x der altersbedingten Obergrenze
  • Dokumentierter negativer Schwangerschaftstest für Patientinnen im gebärfähigen Alter innerhalb von 7 Tagen nach Studieneintritt
  • Sexuell aktive Patienten müssen zustimmen, während der Einnahme des Studienmedikaments und für 12 Monate nach Beendigung der Behandlung eine angemessene und geeignete Verhütungsmethode anzuwenden
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern/des gesetzlichen Vertreters

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit einem anderen therapeutischen Arginin-abbauenden Medikament (bakteriell oder human) oder einem Arginase-Hemmer
  • Vorhandensein einer klinisch signifikanten behandlungsbedingten Toxizität ≥ CTCAE-Grad 3 aus früheren Therapien
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Nachweis einer unkontrollierten Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 – Leukämie
PEG-BCT-100 bei Patienten mit Leukämie Anfangsdosis 1600 E/kg IV-Infusion wöchentlich
Arzneimittel: PEG-BCT-100
PEGylierte rekombinante humane Arginase 1
Andere Namen:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Gruppe 2 – Neuroblastom
PEG-BCT-100 bei Patienten mit Neuroblastom Anfangsdosis 1600 E/kg IV-Infusion wöchentlich
Arzneimittel: PEG-BCT-100
PEGylierte rekombinante humane Arginase 1
Andere Namen:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Gruppe 3 – Sarkome
PEG-BCT-100 bei Patienten mit Sarkomen Anfangsdosis 1600 E/kg IV-Infusion wöchentlich
Arzneimittel: PEG-BCT-100
PEGylierte rekombinante humane Arginase 1
Andere Namen:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Gruppe 4 – Hochgradiges Gliom
PEG-BCT-100 bei Patienten mit hochgradigen Gliomen Anfangsdosis 1600 E/kg IV-Infusion wöchentlich
Arzneimittel: PEG-BCT-100
PEGylierte rekombinante humane Arginase 1
Andere Namen:
  • rhArg1peg5000

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase I: Zur Festlegung der empfohlenen Phase-II-Dosis (RP2D) von BCT-100 bei Kindern und jungen Erwachsenen, bewertet anhand der dosislimitierenden Toxizität (DLT) und des vollständigen Argininabbaus
Zeitfenster: 28 Tage

Sicherheitsprofil, gemessen anhand des Auftretens/Nichtauftretens von DLT innerhalb von 28 Tagen nach der Behandlung mit BCT-100.

o Optimale Dosis, gemessen an der vollständigen Erschöpfung von Arginin. Dies wird als AAD definiert
28 Tage
Phase II: Bestimmung der Aktivität des Einzelwirkstoffs BCT-100 gegen rezidivierende/refraktäre Leukämie, Neuroblastom, Sarkom und hochgradiges Gliom bei Kindern und jungen Erwachsenen, gemessen anhand des Ansprechens auf die Krankheit nach 8 Wochen.
Zeitfenster: Nach 8 Wochen
Ansprechen auf die Krankheit (Complete Response (CR) oder Partial Response (PR)) nach 8-wöchiger Behandlung mit BCT-100
Nach 8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs) gemäß CTCAE v4
Zeitfenster: 28 Tage nach Abschluss der Behandlung
Inzidenz und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AEs) definiert durch die Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4 des National Cancer Institute
28 Tage nach Abschluss der Behandlung
Krankheitsreaktion - Leukämie
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr
Krankheitsansprechen (CR/PR) nach Cheson-Kriterien
Innerhalb von 1 Jahr
Krankheitsreaktion - Sarkom
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr
Ansprechen auf die Krankheit ( CR / PR) gemäß RECIST-Kriterien
Innerhalb von 1 Jahr
Reaktion auf die Krankheit – Hochgradiges Gliom
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr
Krankheitsansprechen (CR/PR) nach RANO-Kriterien
Innerhalb von 1 Jahr
Krankheitsreaktion - Neuroblastom
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr
Krankheitsansprechen (CR/PR) nach INCR-Kriterien
Innerhalb von 1 Jahr
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Bis zu drei Jahre nach Registrierung
Bis zu drei Jahre nach Registrierung
Gesamtüberleben (OS).
Zeitfenster: Bis zu drei Jahre nach Registrierung
Bis zu drei Jahre nach Registrierung
Maximale Plasmakonzentration [Cmax] von BCT-100 in der pädiatrischen Population.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration [Tmax] von BCT-100 in der pädiatrischen Population.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Minimale Plasmakonzentration [Cmin] von BCT-100 in der pädiatrischen Population.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Fläche unter der Kurve [AUC] von BCT-100 in der pädiatrischen Population.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Bis zu 24 Wochen
Dauer eines ausreichenden Argininabbaus im Blut.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
BCT-100-Konzentration im Blut
Bis zu 24 Wochen
Dauer einer adäquaten Argininverarmung im Knochenmark.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
BCT-100-Konzentration im Knochenmark
Bis zu 24 Wochen
Dauer einer adäquaten Arginin-Depletion im Liquor cerebrospinalis.
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
BCT-100-Konzentration im Liquor cerebrospinalis
Bis zu 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Birmingham

Ermittler

  • Studienstuhl: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RG_16-040

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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