Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en activiteit van gepegyleerd recombinant humaan arginase (BCT-100) (PARC)

1 september 2022 bijgewerkt door: University of Birmingham

Een fase I/II-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en activiteit van gepegyleerd recombinant humaan arginase (BCT-100) bij recidiverende/refractaire kankers bij kinderen en jongvolwassenen

PARC is een internationaal fase I/II-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en activiteit van gepegyleerd recombinant humaan arginase (BCT-100) bij kinderen en jongeren met recidiverende/refractaire leukemie, neuroblastoom, sarcoom en hooggradige gliomen (hersenkanker).

Momenteel zijn de resultaten voor deze patiënten slecht en zijn de therapeutische opties beperkt met een aanzienlijke toxiciteitslast. Daarom is er dringend behoefte aan nieuwe behandelingen die op een andere manier werken dan standaardchemotherapie. Uit onderzoek is gebleken dat arginine (een voedingsstof) belangrijk is bij het overleven van kankercellen. BCT-100 is een medicijn dat het argininegehalte kan verlagen en kankercellen kan uithongeren - een geheel nieuwe benadering. BCT-100 is getest bij volwassenen en bleek actief te zijn met bijna geen bijwerkingen. Deze proef zal testen of deze dosis BCT-100 ook veilig en werkzaam is bij kinderen met recidiverende/refractaire leukemie, neuroblastoom, sarcoom en hooggradig glioom. De proef zal ook bestuderen hoe BCT-100 in het lichaam wordt afgebroken en zal zoeken naar nieuwe biologische markers voor behandelingsrespons. Over een periode van 2 jaar zullen maximaal 64 kinderen met recidiverende kanker worden gerekruteerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australië
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Melbourne, Australië
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australië
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australië
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australië
        • Sydney Children's Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Princes Maxima Centrum
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Marsden Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1 jaar oud

  • Histologisch bevestigde ziekte in een van de volgende vier groepen:

    • Groep 1 - Acute lymfoblastische leukemie (ALL) en acute myeloïde leukemie (AML)
    • Groep 2 - Neuroblastoom Groep 3 - Sarcoom
    • Groep 4 - Hooggradig glioom (zoals gedefinieerd door de CZS-classificatie van de WHO uit 2016)
  • Radiologisch of laboratorium bewijs van ziekteprogressie (tijdens of na voltooiing van de eerstelijnsbehandeling) of een daaropvolgend recidief (biopsie bij recidief is niet verplicht).
  • Meetbare beenmergziekte (groep 1) of ten minste één evalueerbare radiologische ziekteplaats (groep 2, 3 en 4).
  • Adequate leverfunctie gedefinieerd als een totaal bilirubine ≤1,5x de bovengrens van normaal voor leeftijd en ALAT ≤ 3x de bovengrens van normaal voor leeftijd
  • Gedocumenteerde negatieve zwangerschapstest voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden binnen 7 dagen na deelname aan de proef
  • Seksueel actieve patiënten moeten ermee instemmen om adequate en geschikte anticonceptie te gebruiken tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 12 maanden na stopzetting van de behandeling
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven door patiënt en/of ouders/wettelijke vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met een ander therapeutisch arginine-afbrekend medicijn (bacterieel of humaan) of arginaseremmer
  • Aanwezigheid van enige ≥ CTCAE graad 3 klinisch significante behandelingsgerelateerde toxiciteit van eerdere therapieën
  • Zwangere of zogende vrouw
  • Bewijs van ongecontroleerde infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1 - Leukemie
PEG-BCT-100 bij patiënten met leukemie Aanvangsdosis 1600 E/Kg IV infusie wekelijks
Geneesmiddel: PEG-BCT-100
GePEGyleerd recombinant humaan arginase 1
Andere namen:
  • rhArg1peg5000
Experimenteel: Groep 2 - Neuroblastoom
PEG-BCT-100 bij patiënten met neuroblastoom Aanvangsdosis 1600 E/kg wekelijkse intraveneuze infusie
Geneesmiddel: PEG-BCT-100
GePEGyleerd recombinant humaan arginase 1
Andere namen:
  • rhArg1peg5000
Experimenteel: Groep 3 - Sarcomen
PEG-BCT-100 bij patiënten met sarcomen Aanvangsdosis 1600 E/kg wekelijkse intraveneuze infusie
Geneesmiddel: PEG-BCT-100
GePEGyleerd recombinant humaan arginase 1
Andere namen:
  • rhArg1peg5000
Experimenteel: Groep 4 - Hooggradig glioom
PEG-BCT-100 bij patiënten met hooggradige gliomen Aanvangsdosis 1600 E/kg wekelijkse intraveneuze infusie
Geneesmiddel: PEG-BCT-100
GePEGyleerd recombinant humaan arginase 1
Andere namen:
  • rhArg1peg5000

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase I: het vaststellen van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van BCT-100 bij kinderen en jongvolwassenen, beoordeeld aan de hand van dosisbeperkende toxiciteit (DLT) en volledige argininedepletie
Tijdsspanne: 28 dagen

Veiligheidsprofiel zoals gemeten aan de hand van het al dan niet optreden van DLT binnen 28 dagen na behandeling met BCT-100.

o Optimale dosis zoals gemeten door de volledige uitputting van arginine. Dit wordt gedefinieerd als AAD
28 dagen
Fase II: het bepalen van de activiteit van monotherapie BCT-100 tegen recidiverende/refractaire leukemie, neuroblastoom, sarcoom en hooggradig glioom bij kinderen en jonge volwassenen, gemeten aan de hand van de ziekterespons na 8 weken.
Tijdsspanne: Na 8 weken
Ziekterespons (complete respons (CR) of partiële respons (PR)) na 8 weken behandeling met BCT-100
Na 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) zoals beoordeeld door CTCAE v4
Tijdsspanne: 28 dagen na voltooiing van de behandeling
Incidentie en ernst van bijwerkingen gedefinieerd door National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dagen na voltooiing van de behandeling
Ziektereactie - Leukemie
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar
Ziekterespons (CR / PR) volgens Cheson-criteria
Binnen 1 jaar
Ziekterespons - Sarcoom
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar
Ziekterespons (CR / PR) volgens RECIST-criteria
Binnen 1 jaar
Ziekterespons - Hooggradig glioom
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar
Ziekterespons (CR / PR) volgens RANO-criteria
Binnen 1 jaar
Ziekterespons - Neuroblastoom
Tijdsspanne: Binnen 1 jaar
Ziekterespons (CR / PR) volgens INCR-criteria
Binnen 1 jaar
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Tot drie jaar na inschrijving
Tot drie jaar na inschrijving
Algehele overleving (OS).
Tijdsspanne: Tot drie jaar na inschrijving
Tot drie jaar na inschrijving
Maximale plasmaconcentratie [Cmax] van BCT-100 bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Tijd tot maximale plasmaconcentratie [Tmax] van BCT-100 bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Minimale plasmaconcentratie [Cmin] van BCT-100 bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Area Under the Curve [AUC] van BCT-100 bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Duur van voldoende argininedepletie in het bloed.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
BCT-100-concentratie in het bloed
Tot 24 weken
Duur van adequate argininedepletie in het beenmerg.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
BCT-100-concentratie in het beenmerg
Tot 24 weken
Duur van adequate argininedepletie in hersenvocht.
Tijdsspanne: Tot 24 weken
BCT-100-concentratie in hersenvocht
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Birmingham

Onderzoekers

  • Studie stoel: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RG_16-040

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kanker

Klinische onderzoeken op PEG-BCT-100

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren