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Un estudio que evalúa la seguridad y la actividad de la arginasa humana recombinante pegilada (BCT-100) (PARC)

1 de septiembre de 2022 actualizado por: University of Birmingham

Un estudio de fase I/II que evalúa la seguridad y la actividad de la arginasa humana recombinante pegilada (BCT-100) en cánceres recidivantes/refractarios de niños y adultos jóvenes

PARC es un ensayo internacional de fase I/II que evalúa la seguridad y la actividad de la arginasa humana recombinante pegilada (BCT-100) en niños y jóvenes con leucemia recidivante/refractaria, neuroblastoma, sarcoma y gliomas de alto grado (cánceres cerebrales).

Actualmente, los resultados para estos pacientes son malos y las opciones terapéuticas son limitadas con una carga de toxicidad significativa. Por lo tanto, se necesitan urgentemente nuevos tratamientos que funcionen de manera diferente a la quimioterapia estándar. Las investigaciones han demostrado que la arginina (un nutriente) es importante para la supervivencia de las células cancerosas. BCT-100 es un fármaco que puede reducir los niveles de arginina y matar de hambre a las células cancerosas: un enfoque completamente nuevo. BCT-100 ha sido probado en adultos y ha demostrado ser activo casi sin efectos secundarios. Este ensayo probará si esta dosis de BCT-100 también es segura y activa en niños con leucemia recidivante/refractaria, neuroblastoma, sarcoma y glioma de alto grado. El ensayo también estudiará cómo se descompone BCT-100 en el cuerpo y buscará nuevos marcadores biológicos de respuesta al tratamiento. Se reclutarán hasta 64 niños con cánceres recidivantes durante 2 años.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Princes Maxima Centrum
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Reino Unido
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Reino Unido
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Reino Unido
        • Royal Marsden Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1-

  • Enfermedad confirmada histológicamente en uno de los siguientes cuatro grupos:

    • Grupo 1: leucemia linfoblástica aguda (LLA) y leucemia mieloide aguda (LMA)
    • Grupo 2 - Neuroblastoma Grupo 3 - Sarcoma
    • Grupo 4: glioma de alto grado (como se define en la clasificación del SNC de la OMS de 2016)
  • Evidencia radiológica o de laboratorio de la progresión de la enfermedad (durante o después de completar el tratamiento de primera línea) o cualquier recurrencia posterior (no se exige una biopsia en el momento de la recaída).
  • Enfermedad medible de la médula ósea (grupo 1) o al menos un sitio radiológico evaluable de la enfermedad (grupos 2, 3 y 4).
  • Función hepática adecuada definida como una bilirrubina total ≤ 1,5 veces el límite superior normal para la edad y ALT ≤ 3 veces el límite superior normal para la edad
  • Prueba de embarazo negativa documentada para pacientes femeninas en edad fértil dentro de los 7 días posteriores al ingreso al ensayo
  • Los pacientes sexualmente activos deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados y apropiados mientras toman el fármaco del estudio y durante los 12 meses posteriores a la interrupción del tratamiento.
  • Consentimiento informado por escrito otorgado por el paciente y/o los padres/representante legal

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con otro fármaco terapéutico que agota la arginina (bacteriano o humano) o inhibidor de la arginasa
  • Presencia de cualquier toxicidad relacionada con el tratamiento clínicamente significativa ≥ CTCAE grado 3 de terapias anteriores
  • Hembra gestante o lactante
  • Evidencia de infección no controlada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1 - Leucemia
PEG-BCT-100 en pacientes con Leucemia Dosis inicial 1600U/Kg Infusión IV semanal
Droga: PEG-BCT-100
Arginasa humana recombinante pegilada 1
Otros nombres:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 2 - Neuroblastoma
PEG-BCT-100 en pacientes con Neuroblastoma Dosis inicial 1600U/Kg infusión IV semanal
Droga: PEG-BCT-100
Arginasa humana recombinante pegilada 1
Otros nombres:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 3 - Sarcomas
PEG-BCT-100 en pacientes con Sarcomas Dosis inicial 1600U/Kg Infusión IV semanal
Droga: PEG-BCT-100
Arginasa humana recombinante pegilada 1
Otros nombres:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 4 - Glioma de alto grado
PEG-BCT-100 en pacientes con Gliomas de Alto Grado Dosis inicial 1600U/Kg infusión IV semanal
Droga: PEG-BCT-100
Arginasa humana recombinante pegilada 1
Otros nombres:
  • rhArg1peg5000

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase I: para establecer la dosis recomendada de fase II (RP2D) de BCT-100 en niños y adultos jóvenes según la evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT) y la depleción completa de arginina
Periodo de tiempo: 28 días

Perfil de seguridad medido por la ocurrencia/no ocurrencia de DLT dentro de los 28 días de tratamiento con BCT-100.

o Dosis óptima medida por el agotamiento completo de la arginina. Esto se define como AAD
28 días
Fase II: para determinar la actividad del agente único BCT-100 contra la leucemia recidivante/refractaria, el neuroblastoma, el sarcoma y el glioma de alto grado en niños y adultos jóvenes según lo medido por la respuesta de la enfermedad después de 8 semanas.
Periodo de tiempo: Después de 8 semanas
Respuesta de la enfermedad (Respuesta Completa (RC) o Respuesta Parcial (PR)) después de 8 semanas de tratamiento con BCT-100
Después de 8 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia y la gravedad de los eventos adversos (EA) evaluados por CTCAE v4
Periodo de tiempo: 28 días después de la finalización del tratamiento
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA) definidos por los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer v4
28 días después de la finalización del tratamiento
Respuesta a la enfermedad - Leucemia
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad (CR/PR) según criterios de Cheson
Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad - Sarcoma
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad (CR/PR) según criterios RECIST
Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad - Glioma de alto grado
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad (CR/PR) según criterios RANO
Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad - Neuroblastoma
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año
Respuesta a la enfermedad (CR/PR) según criterios INCR
Dentro de 1 año
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Hasta tres años después del registro
Hasta tres años después del registro
Supervivencia global (SG).
Periodo de tiempo: Hasta tres años después del registro
Hasta tres años después del registro
Concentración plasmática máxima [Cmax], de BCT-100 en la población pediátrica.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima [Tmax], de BCT-100 en la población pediátrica.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Concentración Plasmática Mínima [Cmin], de BCT-100 en la población pediátrica.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Área bajo la curva [AUC], de BCT-100 en la población pediátrica.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Duración de la depleción adecuada de arginina en sangre.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Concentración de BCT-100 en sangre
Hasta 24 semanas
Duración de la depleción adecuada de arginina en la médula ósea.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Concentración de BCT-100 en la médula ósea
Hasta 24 semanas
Duración de la depleción adecuada de arginina en el líquido cefalorraquídeo.
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Concentración de BCT-100 en líquido cefalorraquídeo
Hasta 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Birmingham

Investigadores

  • Silla de estudio: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

22 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

22 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RG_16-040

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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