Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar säkerheten och aktiviteten hos pegylerat rekombinant humant arginas (BCT-100) (PARC)

1 september 2022 uppdaterad av: University of Birmingham

En fas I/II-studie som utvärderar säkerheten och aktiviteten hos pegylerat rekombinant humant arginas (BCT-100) vid återfall/refraktär cancer hos barn och unga vuxna

PARC är en internationell fas I/II-studie som utvärderar säkerheten och aktiviteten av pegylerat rekombinant humant arginas (BCT-100) hos barn och ungdomar med återfall/refraktär leukemi, neuroblastom, sarkom och höggradiga gliom (hjärncancer).

För närvarande är resultaten för dessa patienter dåliga och de terapeutiska alternativen är begränsade med en betydande toxicitetsbörda. Därför behövs nya behandlingar som fungerar på andra sätt än standardkemoterapi. Forskning har visat att arginin (ett näringsämne) är viktigt för cancercellers överlevnad. BCT-100 är ett läkemedel som kan tömma argininnivåerna och svälta cancerceller - ett helt nytt tillvägagångssätt. BCT-100 har testats på vuxna och visat sig vara aktivt med nästan inga biverkningar. Denna studie kommer att testa om denna dos av BCT-100 också är säker och aktiv hos barn med återfall/refraktär leukemi, neuroblastom, sarkom och höggradigt gliom. Försöket kommer också att studera hur BCT-100 bryts ner i kroppen och leta efter nya biologiska markörer för behandlingssvar. Upp till 64 barn med recidiverande cancer kommer att rekryteras under 2 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Princes Maxima Centrum
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannien
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Storbritannien
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Storbritannien
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Storbritannien
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Storbritannien
        • Royal Marsden Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 1-

  • Histologiskt bekräftad sjukdom i en av följande fyra grupper:

    • Grupp 1 - Akut lymfatisk leukemi (ALL) och akut myeloid leukemi (AML)
    • Grupp 2 - Neuroblastom Grupp 3 - Sarkom
    • Grupp 4 - Höggradigt gliom (enligt definitionen av 2016 WHO CNS-klassificering)
  • Radiologiska eller laboratoriebevis på sjukdomsprogression (under eller efter avslutad förstahandsbehandling) eller något efterföljande återfall (biopsi vid återfall är inte obligatoriskt).
  • Mätbar benmärgssjukdom (grupp 1) eller minst en utvärderbar radiologisk sjukdomsplats (grupp 2, 3 och 4).
  • Adekvat leverfunktion definieras som totalt bilirubin ≤1,5x den övre normalgränsen för ålder och ALT ≤ 3x den övre normalgränsen för ålder
  • Dokumenterat negativt graviditetstest för kvinnliga patienter i fertil ålder inom 7 dagar efter inträde i försöket
  • Sexuellt aktiva patienter måste gå med på att använda adekvat och lämpligt preventivmedel under studieläkemedlet och i 12 månader efter avslutad behandling
  • Skriftligt informerat samtycke lämnat av patient och/eller föräldrar/juridiskt ombud

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med ett annat terapeutiskt argininnedbrytande läkemedel (bakterie eller människa) eller arginashämmare
  • Förekomst av någon ≥ CTCAE grad 3 kliniskt signifikant behandlingsrelaterad toxicitet från tidigare terapier
  • Dräktig eller ammande hona
  • Bevis på okontrollerad infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1 - Leukemi
PEG-BCT-100 hos patienter med leukemi Startdos 1600 U/Kg IV infusion varje vecka
Läkemedel: PEG-BCT-100
PEGylerat rekombinant humant arginas 1
Andra namn:
  • rhArg1peg5000
Experimentell: Grupp 2 - Neuroblastom
PEG-BCT-100 hos patienter med neuroblastom Startdos 1600 U/Kg IV infusion varje vecka
Läkemedel: PEG-BCT-100
PEGylerat rekombinant humant arginas 1
Andra namn:
  • rhArg1peg5000
Experimentell: Grupp 3 - Sarkom
PEG-BCT-100 hos patienter med sarkom Startdos 1600 U/Kg IV infusion varje vecka
Läkemedel: PEG-BCT-100
PEGylerat rekombinant humant arginas 1
Andra namn:
  • rhArg1peg5000
Experimentell: Grupp 4 - Höggradigt Gliom
PEG-BCT-100 hos patienter med höggradigt gliom Startdos 1600 U/Kg IV infusion varje vecka
Läkemedel: PEG-BCT-100
PEGylerat rekombinant humant arginas 1
Andra namn:
  • rhArg1peg5000

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fas I: att fastställa den rekommenderade fas II-dosen (RP2D) av BCT-100 hos barn och unga vuxna, bedömd genom dosbegränsande toxicitet (DLT) och fullständig argininutarmning
Tidsram: 28 dagar

Säkerhetsprofil mätt som förekomst/icke-förekomst av DLT inom 28 dagar efter behandling med BCT-100.

o Optimal dos mätt genom fullständig utarmning av arginin. Detta definieras som AAD
28 dagar
Fas II: för att bestämma aktiviteten av singelmedel BCT-100 mot återfall/refraktär leukemi, neuroblastom, sarkom och höggradigt gliom hos barn och unga vuxna mätt som sjukdomsrespons efter 8 veckor.
Tidsram: Efter 8 veckor
Sjukdomssvar (Complete Response (CR) eller Partial Response (PR)) efter 8 veckors behandling med BCT-100
Efter 8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen och svårighetsgraden av biverkningar (AE) enligt bedömning av CTCAE v4
Tidsram: 28 dagar efter avslutad behandling
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE) definierade av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dagar efter avslutad behandling
Sjukdomssvar - leukemi
Tidsram: Inom 1 år
Sjukdomsrespons (CR / PR) enligt Cheson-kriterier
Inom 1 år
Sjukdomssvar - Sarkom
Tidsram: Inom 1 år
Sjukdomssvar (CR / PR) enligt RECIST-kriterier
Inom 1 år
Sjukdomssvar - Höggradigt Gliom
Tidsram: Inom 1 år
Sjukdomssvar (CR / PR) enligt RANO-kriterier
Inom 1 år
Sjukdomssvar - Neuroblastom
Tidsram: Inom 1 år
Sjukdomsrespons (CR / PR) enligt INCR-kriterier
Inom 1 år
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Upp till tre år efter registrering
Upp till tre år efter registrering
Total överlevnad (OS).
Tidsram: Upp till tre år efter registrering
Upp till tre år efter registrering
Maximal plasmakoncentration [Cmax], av BCT-100 i den pediatriska populationen.
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Tid till maximal plasmakoncentration [Tmax], av BCT-100 i den pediatriska populationen.
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Minsta plasmakoncentration [Cmin], av BCT-100 i den pediatriska populationen.
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Area Under the Curve [AUC], av BCT-100 i den pediatriska populationen.
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Varaktighet av adekvat argininutarmning i blod.
Tidsram: Upp till 24 veckor
BCT-100 koncentration i blod
Upp till 24 veckor
Varaktighet av adekvat argininutarmning i benmärg.
Tidsram: Upp till 24 veckor
BCT-100 koncentration i benmärg
Upp till 24 veckor
Varaktighet av adekvat argininutarmning i cerebrospinalvätska.
Tidsram: Upp till 24 veckor
BCT-100 koncentration i cerebrospinalvätska
Upp till 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Birmingham

Utredare

  • Studiestol: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

22 juli 2022

Avslutad studie (Faktisk)

22 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2018

Första postat (Faktisk)

6 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RG_16-040

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PEG-BCT-100

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera