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Um estudo avaliando a segurança e a atividade da arginase humana recombinante peguilada (BCT-100) (PARC)

1 de setembro de 2022 atualizado por: University of Birmingham

Um estudo de fase I/II avaliando a segurança e a atividade da arginase humana recombinante peguilada (BCT-100) em cânceres recidivantes/refratários de crianças e adultos jovens

O PARC é um estudo internacional de fase I/II que avalia a segurança e a atividade da arginase humana recombinante peguilada (BCT-100) em crianças e jovens com leucemia recidivante/refratária, neuroblastoma, sarcoma e gliomas de alto grau (cânceres cerebrais).

Atualmente, os resultados para esses pacientes são ruins e as opções terapêuticas são limitadas com uma carga significativa de toxicidade. Portanto, novos tratamentos que funcionam de maneiras diferentes da quimioterapia padrão são urgentemente necessários. A pesquisa mostrou que a arginina (um nutriente) é importante na sobrevivência das células cancerígenas. BCT-100 é uma droga que pode esgotar os níveis de arginina e matar de fome as células cancerígenas - uma abordagem completamente nova. O BCT-100 foi testado em adultos e mostrou-se ativo com quase nenhum efeito colateral. Este estudo testará se esta dose de BCT-100 também é segura e ativa em crianças com leucemia recidivante/refratária, neuroblastoma, sarcoma e glioma de alto grau. O estudo também estudará como o BCT-100 é decomposto no corpo e procurará novos marcadores biológicos de resposta ao tratamento. Até 64 crianças com câncer reincidente serão recrutadas ao longo de 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

49

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Austrália
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Austrália
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Austrália
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Austrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Princes Maxima Centrum
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Reino Unido
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Reino Unido
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Reino Unido
        • Royal Marsden Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1-

  • Doença confirmada histologicamente em um dos quatro grupos a seguir:

    • Grupo 1 - Leucemia linfoblástica aguda (ALL) e leucemia mielóide aguda (LMA)
    • Grupo 2 - Neuroblastoma Grupo 3 - Sarcoma
    • Grupo 4 - Glioma de alto grau (conforme definido pela classificação CNS da OMS de 2016)
  • Evidência radiológica ou laboratorial de progressão da doença (durante ou após a conclusão do tratamento de primeira linha) ou qualquer recorrência subsequente (biópsia na recidiva não é obrigatória).
  • Doença mensurável da medula óssea (grupo 1) ou pelo menos um local radiológico avaliável da doença (grupos 2, 3 e 4).
  • Função hepática adequada definida como bilirrubina total ≤1,5x o limite superior do normal para a idade e ALT ≤ 3x o limite superior do normal para a idade
  • Teste de gravidez negativo documentado para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar dentro de 7 dias após a entrada no estudo
  • Pacientes sexualmente ativas devem concordar em usar contracepção adequada e apropriada durante o tratamento com o medicamento do estudo e por 12 meses após a descontinuação do tratamento
  • Consentimento informado por escrito dado pelo paciente e/ou pais/representante legal

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com outro fármaco terapêutico depletor de arginina (bacteriano ou humano) ou inibidor de arginase
  • Presença de qualquer toxicidade relacionada ao tratamento clinicamente significativa ≥ CTCAE grau 3 de terapias anteriores
  • Fêmea grávida ou lactante
  • Evidência de infecção descontrolada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1 - Leucemia
PEG- BCT-100 em pacientes com Leucemia Dose inicial 1600U/Kg IV infusão semanal
Medicamento: PEG- BCT-100
Arginase 1 humana recombinante PEGuilada
Outros nomes:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 2 - Neuroblastoma
PEG-BCT-100 em pacientes com Neuroblastoma Dose inicial 1600U/Kg IV infusão semanal
Medicamento: PEG- BCT-100
Arginase 1 humana recombinante PEGuilada
Outros nomes:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 3 - Sarcomas
PEG- BCT-100 em pacientes com Sarcomas Dose inicial 1600U/Kg IV infusão semanal
Medicamento: PEG- BCT-100
Arginase 1 humana recombinante PEGuilada
Outros nomes:
  • rhArg1peg5000
Experimental: Grupo 4 - Glioma de alto grau
PEG- BCT-100 em pacientes com gliomas de alto grau Dose inicial 1600U/Kg IV infusão semanal
Medicamento: PEG- BCT-100
Arginase 1 humana recombinante PEGuilada
Outros nomes:
  • rhArg1peg5000

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase I: estabelecer a dose recomendada de fase II (RP2D) de BCT-100 em crianças e adultos jovens, conforme avaliado pela toxicidade limitante da dose (DLT) e depleção completa de arginina
Prazo: 28 dias

Perfil de segurança medido pela ocorrência/não ocorrência de DLT dentro de 28 dias de tratamento com BCT-100.

o Dose ideal medida pela depleção completa de arginina. Isso é definido como DAA
28 dias
Fase II: para determinar a atividade do agente único BCT-100 contra leucemia reincidente/refratária, neuroblastoma, sarcoma e glioma de alto grau em crianças e adultos jovens conforme medido pela resposta da doença após 8 semanas.
Prazo: Após 8 semanas
Resposta à doença (Resposta Completa (CR) ou Resposta Parcial (PR)) após 8 semanas de tratamento com BCT-100
Após 8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência e gravidade dos Eventos Adversos (EAs) conforme avaliados pela CTCAE v4
Prazo: 28 dias após o término do tratamento
Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs) definidos pelo National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dias após o término do tratamento
Resposta à doença - Leucemia
Prazo: Dentro de 1 ano
Resposta à doença (CR/PR) de acordo com os critérios de Cheson
Dentro de 1 ano
Resposta à doença - Sarcoma
Prazo: Dentro de 1 ano
Resposta à doença (CR/PR) de acordo com os critérios RECIST
Dentro de 1 ano
Resposta à doença - glioma de alto grau
Prazo: Dentro de 1 ano
Resposta à doença (CR/PR) de acordo com os critérios RANO
Dentro de 1 ano
Resposta à doença - Neuroblastoma
Prazo: Dentro de 1 ano
Resposta à doença (CR/PR) de acordo com os critérios do INCR
Dentro de 1 ano
Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Até três anos após o registo
Até três anos após o registo
Sobrevida global (OS).
Prazo: Até três anos após o registo
Até três anos após o registo
Concentração plasmática máxima [Cmax], de BCT-100 na população pediátrica.
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Tempo para concentração plasmática máxima [Tmax], de BCT-100 na população pediátrica.
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Concentração Plasmática Mínima [Cmin], de BCT-100 na população pediátrica.
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Área sob a curva [AUC], de BCT-100 na população pediátrica.
Prazo: Até 24 semanas
Até 24 semanas
Duração da depleção adequada de arginina no sangue.
Prazo: Até 24 semanas
Concentração de BCT-100 no sangue
Até 24 semanas
Duração da depleção adequada de arginina na medula óssea.
Prazo: Até 24 semanas
Concentração de BCT-100 na medula óssea
Até 24 semanas
Duração da depleção adequada de arginina no líquido cefalorraquidiano.
Prazo: Até 24 semanas
Concentração de BCT-100 no líquido cefalorraquidiano
Até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Birmingham

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

22 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

22 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

6 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RG_16-040

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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