Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a aktivitu pegylované rekombinantní lidské arginázy (BCT-100) (PARC)

1. září 2022 aktualizováno: University of Birmingham

Studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a aktivitu pegylované rekombinantní lidské arginázy (BCT-100) u recidivujících/refrakterních rakovin u dětí a mladých dospělých

PARC je mezinárodní studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a aktivitu pegylované rekombinantní lidské arginázy (BCT-100) u dětí a mladých lidí s relabující/refrakterní leukémií, neuroblastomem, sarkomem a gliomy vysokého stupně (rakoviny mozku).

V současné době jsou výsledky pro tyto pacienty špatné a terapeutické možnosti jsou omezené s významnou toxicitou. Proto jsou naléhavě zapotřebí nové léčby, které fungují odlišnými způsoby než standardní chemoterapie. Výzkum ukázal, že arginin (živina) je důležitý pro přežití rakovinných buněk. BCT-100 je lék, který může vyčerpat hladiny argininu a vyhladovět rakovinné buňky – zcela nový přístup. BCT-100 byl testován u dospělých a ukázalo se, že je aktivní a nemá téměř žádné vedlejší účinky. Tato studie otestuje, zda je tato dávka BCT-100 také bezpečná a účinná u dětí s relabující/refrakterní leukémií, neuroblastomem, sarkomem a gliomem vysokého stupně. Studie bude také studovat, jak se BCT-100 rozkládá v těle, a hledat nové biologické markery odpovědi na léčbu. Během 2 let bude přijato až 64 dětí s recidivou rakoviny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Austrálie
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Austrálie
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Princes Maxima Centrum
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Spojené království
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Spojené království
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Spojené království
        • Royal Marsden Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 1-

  • Histologicky potvrzené onemocnění v jedné z následujících čtyř skupin:

    • Skupina 1 - Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) a akutní myeloidní leukémie (AML)
    • Skupina 2 - Neuroblastom Skupina 3 - Sarkom
    • Skupina 4 – High grade gliom (podle definice klasifikace CNS WHO z roku 2016)
  • Radiologický nebo laboratorní důkaz progrese onemocnění (během nebo po dokončení léčby první linie) nebo jakékoli následné recidivy (biopsie při relapsu není nařízena).
  • Měřitelné onemocnění kostní dřeně (skupina 1) nebo alespoň jedno hodnotitelné radiologické místo onemocnění (skupina 2, 3 a 4).
  • Adekvátní jaterní funkce definovaná jako celkový bilirubin ≤ 1,5násobek horní hranice normy pro věk a ALT ≤ 3násobek horní hranice normy pro věk
  • Zdokumentovaný negativní těhotenský test u pacientek ve fertilním věku do 7 dnů od vstupu do studie
  • Sexuálně aktivní pacienti musí souhlasit s používáním adekvátní a vhodné antikoncepce během léčby studovaným lékem a po dobu 12 měsíců po ukončení léčby
  • Písemný informovaný souhlas udělený pacientem a/nebo rodiči/zákonným zástupcem

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba jiným terapeutickým lékem snižujícím hladinu argininu (bakteriálním nebo lidským) nebo inhibitorem arginázy
  • Přítomnost jakékoli klinicky významné toxicity související s léčbou ≥ CTCAE stupně 3 z předchozích terapií
  • Těhotná nebo kojící samice
  • Důkaz nekontrolované infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 - Leukémie
PEG-BCT-100 u pacientů s leukémií Počáteční dávka 1600 U/kg IV infuze týdně
Lék: PEG-BCT-100
PEGylovaná rekombinantní lidská argináza 1
Ostatní jména:
  • rhArg1peg5000
Experimentální: Skupina 2 - Neuroblastom
PEG-BCT-100 u pacientů s neuroblastomem Počáteční dávka 1600 U/kg IV infuze týdně
Lék: PEG-BCT-100
PEGylovaná rekombinantní lidská argináza 1
Ostatní jména:
  • rhArg1peg5000
Experimentální: Skupina 3 - Sarkomy
PEG-BCT-100 u pacientů se sarkomy Počáteční dávka 1600 U/kg IV infuze týdně
Lék: PEG-BCT-100
PEGylovaná rekombinantní lidská argináza 1
Ostatní jména:
  • rhArg1peg5000
Experimentální: Skupina 4 - Gliom vysokého stupně
PEG-BCT-100 u pacientů s gliomy vysokého stupně Počáteční dávka 1600 U/kg IV infuze týdně
Lék: PEG-BCT-100
PEGylovaná rekombinantní lidská argináza 1
Ostatní jména:
  • rhArg1peg5000

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze I: stanovit doporučenou dávku fáze II (RP2D) BCT-100 u dětí a mladých dospělých, jak byla hodnocena toxicitou limitující dávku (DLT) a úplnou deplecí argininu
Časové okno: 28 dní

Bezpečnostní profil měřený výskytem/nevýskytem DLT během 28 dnů po léčbě BCT-100.

o Optimální dávka měřená úplným vyčerpáním argininu. Toto je definováno jako AAD
28 dní
Fáze II: stanovení aktivity jediné látky BCT-100 proti relabující/refrakterní leukémii, neuroblastomu, sarkomu a gliomu vysokého stupně u dětí a mladých dospělých, měřeno jako reakce na onemocnění po 8 týdnech.
Časové okno: Po 8 týdnech
Odpověď onemocnění (kompletní odpověď (CR) nebo částečná odpověď (PR)) po 8 týdnech léčby BCT-100
Po 8 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) podle hodnocení CTCAE v4
Časové okno: 28 dní po ukončení léčby
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) definovaných Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4 National Cancer Institute
28 dní po ukončení léčby
Reakce na onemocnění - leukémie
Časové okno: Do 1 roku
Reakce na onemocnění (CR / PR) podle Chesonových kritérií
Do 1 roku
Reakce na onemocnění - sarkom
Časové okno: Do 1 roku
Reakce na onemocnění (CR / PR) podle kritérií RECIST
Do 1 roku
Reakce na onemocnění - High Grade Glioma
Časové okno: Do 1 roku
Reakce na onemocnění (CR / PR) podle kritérií RANO
Do 1 roku
Reakce na onemocnění - Neuroblastom
Časové okno: Do 1 roku
Reakce na onemocnění (CR / PR) podle kritérií INCR
Do 1 roku
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Až tři roky po registraci
Až tři roky po registraci
Celkové přežití (OS).
Časové okno: Až tři roky po registraci
Až tři roky po registraci
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax] BCT-100 u pediatrické populace.
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace [Tmax] BCT-100 u pediatrické populace.
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Minimální plazmatická koncentrace [Cmin] BCT-100 u pediatrické populace.
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Plocha pod křivkou [AUC] BCT-100 v dětské populaci.
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Trvání adekvátní deplece argininu v krvi.
Časové okno: Až 24 týdnů
Koncentrace BCT-100 v krvi
Až 24 týdnů
Trvání adekvátní deplece argininu v kostní dřeni.
Časové okno: Až 24 týdnů
Koncentrace BCT-100 v kostní dřeni
Až 24 týdnů
Trvání adekvátní deplece argininu v mozkomíšním moku.
Časové okno: Až 24 týdnů
Koncentrace BCT-100 v mozkomíšním moku
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Birmingham

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

22. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

22. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RG_16-040

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PEG-BCT-100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit