Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan pegyloidun rekombinantin ihmisen arginaasin (BCT-100) turvallisuutta ja aktiivisuutta (PARC)

torstai 1. syyskuuta 2022 päivittänyt: University of Birmingham

Vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan pegyloidun rekombinantin ihmisen arginaasin (BCT-100) turvallisuutta ja aktiivisuutta lasten ja nuorten aikuisten uusiutuneissa/refraktorisissa syövissä

PARC on kansainvälinen vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan pegyloidun rekombinantin ihmisen arginaasin (BCT-100) turvallisuutta ja aktiivisuutta lapsilla ja nuorilla, joilla on uusiutunut/refraktorinen leukemia, neuroblastooma, sarkooma ja korkealaatuiset glioomit (aivosyöpä).

Tällä hetkellä näiden potilaiden tulokset ovat huonoja, ja hoitovaihtoehdot ovat rajalliset, mikä aiheuttaa merkittävää myrkyllisyyttä. Siksi tarvitaan kipeästi uusia hoitoja, jotka toimivat eri tavoin kuin tavallinen kemoterapia. Tutkimukset ovat osoittaneet, että arginiini (ravintoaine) on tärkeä syöpäsolujen selviytymiselle. BCT-100 on lääke, joka voi heikentää arginiinitasoja ja nälkiä syöpäsoluja – täysin uusi lähestymistapa. BCT-100 on testattu aikuisilla ja sen on osoitettu olevan aktiivinen lähes ilman sivuvaikutuksia. Tässä tutkimuksessa testataan, onko tämä BCT-100-annos myös turvallinen ja aktiivinen lapsille, joilla on uusiutunut/refraktorinen leukemia, neuroblastooma, sarkooma ja korkea-asteinen gliooma. Kokeessa tutkitaan myös, kuinka BCT-100 hajoaa elimistössä, ja etsitään uusia biologisia hoitovasteen merkkiaineita. Jopa 64 lasta, joilla on uusiutunut syöpä, rekrytoidaan kahden vuoden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Princes Maxima Centrum
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Marsden Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 1-

  • Histologisesti vahvistettu sairaus jossakin seuraavista neljästä ryhmästä:

    • Ryhmä 1 – Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) ja akuutti myelooinen leukemia (AML)
    • Ryhmä 2 - Neuroblastooma Ryhmä 3 - Sarkooma
    • Ryhmä 4 – Korkea-asteinen gliooma (määritelty vuoden 2016 WHO:n keskushermostoluokitusten mukaan)
  • Radiologiset tai laboratoriotutkimukset taudin etenemisestä (ensilinjan hoidon aikana tai sen jälkeen) tai mahdollisesta myöhemmästä uusiutumisesta (biopsia relapsin yhteydessä ei ole pakollista).
  • Mitattavissa oleva luuydinsairaus (ryhmä 1) tai vähintään yksi arvioitava radiologinen sairauskohta (ryhmät 2, 3 ja 4).
  • Riittävä maksan toiminta määritellään kokonaisbilirubiiniksi, joka on ≤ 1,5x iän normaalin yläraja ja ALT ≤ 3x iän normaalin yläraja
  • Dokumentoitu negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille 7 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta
  • Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden on suostuttava käyttämään asianmukaista ja asianmukaista ehkäisyä tutkimuslääkehoidon aikana ja 12 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen
  • Potilaan ja/tai vanhempien/laillisen edustajan antama kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi hoito toisella terapeuttisella arginiinia heikentävällä lääkkeellä (bakteeri tai ihminen) tai arginaasin estäjä
  • Mikä tahansa ≥ CTCAE asteen 3 kliinisesti merkittävä hoitoon liittyvä toksisuus aikaisemmista hoidoista
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen
  • Todisteet hallitsemattomasta infektiosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1 - Leukemia
PEG-BCT-100 leukemiapotilailla Aloitusannos 1600U/kg IV-infuusio viikoittain
Lääke: PEG-BCT-100
PEGyloitu rekombinantti ihmisen arginaasi 1
Muut nimet:
  • rhArg1peg5000
Kokeellinen: Ryhmä 2 - Neuroblastooma
PEG-BCT-100 potilailla, joilla on neuroblastooma Aloitusannos 1600 U/kg IV-infuusio viikoittain
Lääke: PEG-BCT-100
PEGyloitu rekombinantti ihmisen arginaasi 1
Muut nimet:
  • rhArg1peg5000
Kokeellinen: Ryhmä 3 - Sarkoomat
PEG-BCT-100 potilailla, joilla on sarkooma Aloitusannos 1600 U/kg IV-infuusio viikoittain
Lääke: PEG-BCT-100
PEGyloitu rekombinantti ihmisen arginaasi 1
Muut nimet:
  • rhArg1peg5000
Kokeellinen: Ryhmä 4 - Korkea-asteen gliooma
PEG-BCT-100 potilailla, joilla on korkea-asteinen glioomia Aloitusannos 1600 U/kg IV-infuusio viikoittain
Lääke: PEG-BCT-100
PEGyloitu rekombinantti ihmisen arginaasi 1
Muut nimet:
  • rhArg1peg5000

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe I: määritetään BCT-100:n suositeltu vaiheen II annos (RP2D) lapsille ja nuorille aikuisille annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) ja täydellisen arginiinivajeen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 28 päivää

Turvallisuusprofiili mitattuna DLT:n esiintymisellä/epäiltymisellä 28 päivän sisällä BCT-100-hoidosta.

o Optimaalinen annos mitattuna arginiinin täydellisellä ehtymisellä. Tämä määritellään AAD:ksi
28 päivää
Vaihe II: määritetään yksittäisen aineen BCT-100:n aktiivisuus uusiutunutta/refraktorista leukemiaa, neuroblastoomaa, sarkoomaa ja korkealaatuista glioomaa vastaan ​​lapsilla ja nuorilla aikuisilla mitattuna sairauden vasteella 8 viikon kuluttua.
Aikaikkuna: 8 viikon jälkeen
Taudin vaste (täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR)) 8 viikon BCT-100-hoidon jälkeen
8 viikon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus CTCAE v4:n arvioimana
Aikaikkuna: 28 päivää hoidon päättymisen jälkeen
National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4:n määrittelemien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuusaste
28 päivää hoidon päättymisen jälkeen
Taudin vaste - Leukemia
Aikaikkuna: 1 vuoden sisällä
Taudin vaste (CR / PR) Chesonin kriteerien mukaan
1 vuoden sisällä
Taudin vaste - sarkooma
Aikaikkuna: 1 vuoden sisällä
Taudin vaste (CR / PR) RECIST-kriteerien mukaan
1 vuoden sisällä
Taudin vaste - korkea-asteinen gliooma
Aikaikkuna: 1 vuoden sisällä
Taudin vaste (CR / PR) RANO-kriteerien mukaan
1 vuoden sisällä
Taudin vaste - neuroblastooma
Aikaikkuna: 1 vuoden sisällä
Taudin vaste (CR / PR) INCR-kriteerien mukaan
1 vuoden sisällä
Progression vapaa selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: Jopa kolme vuotta rekisteröinnin jälkeen
Jopa kolme vuotta rekisteröinnin jälkeen
Kokonaiseloonjääminen (OS).
Aikaikkuna: Jopa kolme vuotta rekisteröinnin jälkeen
Jopa kolme vuotta rekisteröinnin jälkeen
Plasman maksimipitoisuus [Cmax], BCT-100 lapsiväestössä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Aika plasman maksimipitoisuuteen [Tmax], BCT-100 lapsiväestössä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
BCT-100:n vähimmäispitoisuus plasmassa [Cmin] lapsiväestössä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Käyrän alla oleva pinta-ala [AUC], BCT-100 lapsiväestössä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Riittävän arginiinivajeen kesto verestä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
BCT-100-pitoisuus veressä
Jopa 24 viikkoa
Riittävän arginiinivajeen kesto luuytimessä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
BCT-100-pitoisuus luuytimessä
Jopa 24 viikkoa
Riittävän arginiinivajeen kesto aivo-selkäydinnesteessä.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
BCT-100-pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Birmingham

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RG_16-040

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Syöpä

Kliiniset tutkimukset PEG-BCT-100

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa