Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer sikkerheten og aktiviteten til pegylert rekombinant human arginase (BCT-100) (PARC)

1. september 2022 oppdatert av: University of Birmingham

En fase I/II-studie som evaluerer sikkerheten og aktiviteten til pegylert rekombinant human arginase (BCT-100) i residiverende/refraktær kreft hos barn og unge voksne

PARC er en internasjonal fase I/II-studie som evaluerer sikkerheten og aktiviteten til pegylert rekombinant human arginase (BCT-100) hos barn og unge med residiverende/refraktær leukemi, neuroblastom, sarkom og høygradige gliomer (hjernekreft).

For tiden er resultatene for disse pasientene dårlige og de terapeutiske alternativene er begrenset med en betydelig toksisitetsbyrde. Derfor er det et presserende behov for nye behandlinger som virker på andre måter enn standard kjemoterapi. Forskning har vist at arginin (et næringsstoff) er viktig for kreftcellenes overlevelse. BCT-100 er et medikament som kan redusere argininnivået og sulte ut kreftceller – en helt ny tilnærming. BCT-100 har blitt testet på voksne og vist seg å være aktiv med nesten ingen bivirkninger. Denne studien vil teste om denne dosen av BCT-100 også er trygg og aktiv hos barn med residiverende/refraktær leukemi, neuroblastom, sarkom og høygradig gliom. Forsøket vil også studere hvordan BCT-100 brytes ned i kroppen og se etter nye biologiske markører for behandlingsrespons. Inntil 64 barn med residiverende kreftformer skal rekrutteres over 2 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Princes Maxima Centrum
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannia
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Storbritannia
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Storbritannia
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Storbritannia
        • Royal Marsden Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 23 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • I alderen 1-

  • Histologisk bekreftet sykdom i en av følgende fire grupper:

    • Gruppe 1 - Akutt lymfatisk leukemi (ALL) og akutt myeloid leukemi (AML)
    • Gruppe 2 - Neuroblastom Gruppe 3 - Sarkom
    • Gruppe 4 - Høygradig gliom (som definert av 2016 WHO CNS-klassifisering)
  • Radiologisk eller laboratoriebevis på sykdomsprogresjon (under eller etter fullført førstelinjebehandling) eller ethvert påfølgende tilbakefall (biopsi ved tilbakefall er ikke påbudt).
  • Målbar benmargssykdom (gruppe 1) eller minst ett evaluerbart radiologisk sykdomssted (gruppe 2, 3 og 4).
  • Tilstrekkelig leverfunksjon definert som total bilirubin ≤1,5x øvre normalgrense for alder og ALT ≤ 3x øvre normalgrense for alder
  • Dokumentert negativ graviditetstest for kvinnelige pasienter i fertil alder innen 7 dager etter inntreden i prøven
  • Seksuelt aktive pasienter må godta å bruke adekvat og passende prevensjon mens de er på studiemedisin og i 12 måneder etter avsluttet behandling
  • Skriftlig informert samtykke gitt av pasient og/eller foreldre/advokat

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med et annet terapeutisk arginin-depleterende legemiddel (bakterielt eller menneskelig) eller arginasehemmer
  • Tilstedeværelse av enhver ≥ CTCAE grad 3 klinisk signifikant behandlingsrelatert toksisitet fra tidligere terapier
  • Gravid eller ammende kvinne
  • Bevis på ukontrollert infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1 - Leukemi
PEG-BCT-100 hos pasienter med leukemi Startdose 1600U/Kg IV infusjon ukentlig
Legemiddel: PEG-BCT-100
PEGylert rekombinant human arginase 1
Andre navn:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentell: Gruppe 2 - Neuroblastom
PEG-BCT-100 hos pasienter med nevroblastom Startdose 1600U/Kg IV infusjon ukentlig
Legemiddel: PEG-BCT-100
PEGylert rekombinant human arginase 1
Andre navn:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentell: Gruppe 3 - Sarkomer
PEG-BCT-100 hos pasienter med sarkom Startdose 1600U/Kg IV infusjon ukentlig
Legemiddel: PEG-BCT-100
PEGylert rekombinant human arginase 1
Andre navn:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentell: Gruppe 4 - Gliom av høy grad
PEG-BCT-100 hos pasienter med høygradige gliomer Startdose 1600 U/Kg IV infusjon ukentlig
Legemiddel: PEG-BCT-100
PEGylert rekombinant human arginase 1
Andre navn:
  • rhArg1peg5000

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase I: å etablere den anbefalte fase II-dosen (RP2D) av BCT-100 hos barn og unge voksne, vurdert ved dosebegrensende toksisitet (DLT) og fullstendig arginindeplesjon
Tidsramme: 28 dager

Sikkerhetsprofil målt ved forekomst/ikke-forekomst av DLT innen 28 dager etter behandling med BCT-100.

o Optimal dose målt ved fullstendig uttømming av arginin. Dette er definert som AAD
28 dager
Fase II: for å bestemme aktiviteten til enkeltmiddel BCT-100 mot residiverende/refraktær leukemi, nevroblastom, sarkom og høygradig gliom hos barn og unge voksne målt ved sykdomsrespons etter 8 uker.
Tidsramme: Etter 8 uker
Sykdomsrespons (komplett respons (CR) eller delvis respons (PR)) etter 8 ukers behandling med BCT-100
Etter 8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser (AE) som vurdert av CTCAE v4
Tidsramme: 28 dager etter avsluttet behandling
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) definert av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dager etter avsluttet behandling
Sykdomsrespons - Leukemi
Tidsramme: Innen 1 år
Sykdomsrespons (CR / PR) i henhold til Cheson-kriterier
Innen 1 år
Sykdomsrespons - Sarkom
Tidsramme: Innen 1 år
Sykdomsrespons (CR / PR) i henhold til RECIST-kriterier
Innen 1 år
Sykdomsrespons - Høygradig gliom
Tidsramme: Innen 1 år
Sykdomsrespons (CR / PR) i henhold til RANO-kriterier
Innen 1 år
Sykdomsrespons - Neuroblastom
Tidsramme: Innen 1 år
Sykdomsrespons (CR / PR) i henhold til INCR-kriterier
Innen 1 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil tre år etter registrering
Inntil tre år etter registrering
Total overlevelse (OS).
Tidsramme: Inntil tre år etter registrering
Inntil tre år etter registrering
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax], av BCT-100 i den pediatriske populasjonen.
Tidsramme: Inntil 24 uker
Inntil 24 uker
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon [Tmax], av BCT-100 i den pediatriske populasjonen.
Tidsramme: Inntil 24 uker
Inntil 24 uker
Minimum plasmakonsentrasjon [Cmin], av BCT-100 i den pediatriske populasjonen.
Tidsramme: Inntil 24 uker
Inntil 24 uker
Area Under the Curve [AUC], av BCT-100 i den pediatriske befolkningen.
Tidsramme: Inntil 24 uker
Inntil 24 uker
Varighet av tilstrekkelig argininmangel i blod.
Tidsramme: Inntil 24 uker
BCT-100 konsentrasjon i blod
Inntil 24 uker
Varighet av tilstrekkelig arginindeplesjon i benmarg.
Tidsramme: Inntil 24 uker
BCT-100 konsentrasjon i benmarg
Inntil 24 uker
Varighet av tilstrekkelig arginindeplesjon i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Inntil 24 uker
BCT-100 konsentrasjon i cerebrospinalvæske
Inntil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Birmingham

Etterforskere

  • Studiestol: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

22. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

22. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

6. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RG_16-040

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PEG-BCT-100

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere