Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og aktiviteten af ​​pegyleret rekombinant human arginase (BCT-100) (PARC)

1. september 2022 opdateret af: University of Birmingham

Et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerheden og aktiviteten af ​​pegyleret rekombinant human arginase (BCT-100) i recidiverende/refraktær cancer hos børn og unge voksne

PARC er et internationalt fase I/II-forsøg, der evaluerer sikkerheden og aktiviteten af ​​pegyleret rekombinant human arginase (BCT-100) hos børn og unge med recidiverende/refraktær leukæmi, neuroblastom, sarkom og højgradige gliomer (hjernekræft).

I øjeblikket er resultaterne for disse patienter dårlige, og de terapeutiske muligheder er begrænsede med en betydelig toksicitetsbyrde. Derfor er der et presserende behov for nye behandlinger, der virker på andre måder end standard kemoterapi. Forskning har vist, at arginin (et næringsstof) er vigtigt for kræftcellernes overlevelse. BCT-100 er et lægemiddel, som kan nedsætte argininniveauet og udsulte kræftceller - en helt ny tilgang. BCT-100 er blevet testet hos voksne og vist sig at være aktiv med næsten ingen bivirkninger. Dette forsøg vil teste, om denne dosis af BCT-100 også er sikker og aktiv hos børn med recidiverende/refraktær leukæmi, neuroblastom, sarkom og højgradig gliom. Forsøget vil også undersøge, hvordan BCT-100 nedbrydes i kroppen og lede efter nye biologiske markører for behandlingsrespons. Op til 64 børn med recidiverende kræftsygdomme vil blive rekrutteret over 2 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australien
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Det Forenede Kongerige
        • Royal Marsden Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Princes Maxima Centrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 1-

  • Histologisk bekræftet sygdom i en af ​​følgende fire grupper:

    • Gruppe 1 - Akut lymfatisk leukæmi (ALL) og akut myeloid leukæmi (AML)
    • Gruppe 2 - Neuroblastom Gruppe 3 - Sarkom
    • Gruppe 4 - Højgradigt gliom (som defineret af 2016 WHO CNS-klassificering)
  • Radiologisk eller laboratoriebevis for sygdomsprogression (under eller efter afslutning af førstelinjebehandling) eller ethvert efterfølgende tilbagefald (biopsi ved tilbagefald er ikke påbudt).
  • Målbar knoglemarvssygdom (gruppe 1) eller mindst ét ​​evaluerbart radiologisk sygdomssted (gruppe 2, 3 og 4).
  • Tilstrækkelig leverfunktion defineret som en total bilirubin ≤1,5x den øvre grænse for normal for alder og ALT ≤ 3x den øvre grænse for normal for alder
  • Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder inden for 7 dage efter forsøgets start
  • Seksuelt aktive patienter skal acceptere at bruge passende og passende prævention, mens de er på forsøgslægemidlet og i 12 måneder efter behandlingsophør
  • Skriftligt informeret samtykke givet af patient og/eller forældre/juridisk repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med et andet terapeutisk arginin-depleterende lægemiddel (bakterielt eller menneskeligt) eller arginaseinhibitor
  • Tilstedeværelse af enhver ≥ CTCAE grad 3 klinisk signifikant behandlingsrelateret toksicitet fra tidligere behandlinger
  • Drægtig eller ammende kvinde
  • Bevis på ukontrolleret infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 - Leukæmi
PEG-BCT-100 hos patienter med leukæmi Startdosis 1600U/Kg IV infusion ugentligt
Medicin: PEG-BCT-100
PEGyleret rekombinant human arginase 1
Andre navne:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentel: Gruppe 2 - Neuroblastom
PEG-BCT-100 hos patienter med neuroblastom Startdosis 1600U/Kg IV infusion ugentligt
Medicin: PEG-BCT-100
PEGyleret rekombinant human arginase 1
Andre navne:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentel: Gruppe 3 - Sarkomer
PEG-BCT-100 hos patienter med sarkomer Startdosis 1600U/Kg IV infusion ugentligt
Medicin: PEG-BCT-100
PEGyleret rekombinant human arginase 1
Andre navne:
  • rhArg1peg5000
Eksperimentel: Gruppe 4 - Gliom af høj grad
PEG-BCT-100 til patienter med højgradige gliomer Startdosis 1600U/Kg IV infusion ugentlig
Medicin: PEG-BCT-100
PEGyleret rekombinant human arginase 1
Andre navne:
  • rhArg1peg5000

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase I: at fastlægge den anbefalede fase II-dosis (RP2D) af BCT-100 til børn og unge voksne vurderet ved dosisbegrænsende toksicitet (DLT) og fuldstændig arginin-depletering
Tidsramme: 28 dage

Sikkerhedsprofil målt ved forekomst/ikke-forekomst af DLT inden for 28 dage efter behandling med BCT-100.

o Optimal dosis målt ved fuldstændig udtømning af arginin. Dette er defineret som AAD
28 dage
Fase II: at bestemme aktiviteten af ​​enkeltstof BCT-100 mod recidiverende/refraktær leukæmi, neuroblastom, sarkom og højgradig gliom hos børn og unge voksne målt ved sygdomsrespons efter 8 uger.
Tidsramme: Efter 8 uger
Sygdomsrespons (komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)) efter 8 ugers behandling med BCT-100
Efter 8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er) som vurderet af CTCAE v4
Tidsramme: 28 dage efter afsluttet behandling
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) defineret af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dage efter afsluttet behandling
Sygdomsreaktion - Leukæmi
Tidsramme: Inden for 1 år
Sygdomsrespons (CR / PR) i henhold til Cheson-kriterier
Inden for 1 år
Sygdomsreaktion - Sarkom
Tidsramme: Inden for 1 år
Sygdomsrespons (CR / PR) i henhold til RECIST kriterier
Inden for 1 år
Sygdomsreaktion - High Grad Gliom
Tidsramme: Inden for 1 år
Sygdomsrespons (CR / PR) i henhold til RANO-kriterier
Inden for 1 år
Sygdomsreaktion - Neuroblastom
Tidsramme: Inden for 1 år
Sygdomsrespons (CR / PR) i henhold til INCR-kriterier
Inden for 1 år
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Op til tre år efter registrering
Op til tre år efter registrering
Samlet overlevelse (OS).
Tidsramme: Op til tre år efter registrering
Op til tre år efter registrering
Maksimal plasmakoncentration [Cmax] af BCT-100 i den pædiatriske population.
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Tid til maksimal plasmakoncentration [Tmax] af BCT-100 i den pædiatriske population.
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Minimum plasmakoncentration [Cmin], af BCT-100 i den pædiatriske population.
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Area Under the Curve [AUC] af BCT-100 i den pædiatriske population.
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Varighed af tilstrækkelig arginin-depletering i blod.
Tidsramme: Op til 24 uger
BCT-100 koncentration i blodet
Op til 24 uger
Varighed af tilstrækkelig arginin-depletering i knoglemarv.
Tidsramme: Op til 24 uger
BCT-100 koncentration i knoglemarv
Op til 24 uger
Varighed af tilstrækkelig arginin-depletion i cerebrospinalvæske.
Tidsramme: Op til 24 uger
BCT-100 koncentration i cerebrospinalvæske
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Birmingham

Efterforskere

  • Studiestol: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

22. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RG_16-040

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PEG-BCT-100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner