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Uno studio che valuta la sicurezza e l'attività dell'arginasi umana ricombinante pegilata (BCT-100) (PARC)

1 settembre 2022 aggiornato da: University of Birmingham

Uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e l'attività dell'arginasi umana ricombinante pegilata (BCT-100) nei tumori recidivanti/refrattari di bambini e giovani adulti

PARC è uno studio internazionale di fase I/II che valuta la sicurezza e l'attività dell'arginasi umana ricombinante pegilata (BCT-100) in bambini e giovani con leucemia recidivante/refrattaria, neuroblastoma, sarcoma e gliomi ad alto grado (tumori cerebrali).

Attualmente i risultati per questi pazienti sono scarsi e le opzioni terapeutiche sono limitate con un carico di tossicità significativo. Pertanto sono urgentemente necessari nuovi trattamenti che funzionino in modo diverso rispetto alla chemioterapia standard. La ricerca ha dimostrato che l'arginina (un nutriente) è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. BCT-100 è un farmaco che può esaurire i livelli di arginina e far morire di fame le cellule tumorali: un approccio completamente nuovo. BCT-100 è stato testato negli adulti e ha dimostrato di essere attivo con quasi nessun effetto collaterale. Questo studio verificherà se questa dose di BCT-100 è anche sicura e attiva nei bambini con leucemia recidivante/refrattaria, neuroblastoma, sarcoma e glioma ad alto grado. Lo studio studierà anche come il BCT-100 viene scomposto nel corpo e cercherà nuovi marcatori biologici della risposta al trattamento. Verranno reclutati fino a 64 bambini con tumori recidivati ​​in 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Princes Maxima Centrum
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Regno Unito
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Regno Unito
        • Royal Marsden Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 1-

  • Malattia istologicamente confermata in uno dei seguenti quattro gruppi:

    • Gruppo 1 - Leucemia linfoblastica acuta (ALL) e leucemia mieloide acuta (AML)
    • Gruppo 2 - Neuroblastoma Gruppo 3 - Sarcoma
    • Gruppo 4 - Glioma di alto grado (come definito dalla classificazione CNS dell'OMS del 2016)
  • Evidenza radiologica o di laboratorio della progressione della malattia (durante o dopo il completamento del trattamento di prima linea) o di qualsiasi successiva recidiva (la biopsia alla recidiva non è obbligatoria).
  • Malattia del midollo osseo misurabile (gruppo 1) o almeno un sito radiologico valutabile della malattia (gruppo 2, 3 e 4).
  • Adeguata funzionalità epatica definita come bilirubina totale ≤1,5 ​​volte il limite superiore della norma per l'età e ALT ≤ 3 volte il limite superiore della norma per l'età
  • Test di gravidanza negativo documentato per pazienti di sesso femminile in età fertile entro 7 giorni dall'ingresso nello studio
  • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata e appropriata durante il trattamento con il farmaco in studio e per 12 mesi dopo l'interruzione del trattamento
  • Consenso informato scritto fornito dal paziente e/o dai genitori/rappresentante legale

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con un altro farmaco terapeutico che riduce l'arginina (batterico o umano) o inibitore dell'arginasi
  • Presenza di qualsiasi tossicità clinicamente significativa correlata al trattamento di grado ≥ CTCAE da terapie precedenti
  • Femmina incinta o in allattamento
  • Evidenza di infezione incontrollata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 - Leucemia
PEG-BCT-100 in pazienti con leucemia Dose iniziale 1600U/Kg infusione ev settimanale
Droga: PEG-BCT-100
Arginasi umana ricombinante PEGilata 1
Altri nomi:
  • rhArg1peg5000
Sperimentale: Gruppo 2 - Neuroblastoma
PEG-BCT-100 in pazienti con neuroblastoma Dose iniziale 1600U/Kg infusione ev settimanale
Droga: PEG-BCT-100
Arginasi umana ricombinante PEGilata 1
Altri nomi:
  • rhArg1peg5000
Sperimentale: Gruppo 3 - Sarcomi
PEG-BCT-100 in pazienti con sarcomi Dose iniziale 1600U/Kg infusione ev settimanale
Droga: PEG-BCT-100
Arginasi umana ricombinante PEGilata 1
Altri nomi:
  • rhArg1peg5000
Sperimentale: Gruppo 4 - Glioma di alto grado
PEG-BCT-100 in pazienti con gliomi ad alto grado Dose iniziale 1600U/Kg infusione ev settimanale
Droga: PEG-BCT-100
Arginasi umana ricombinante PEGilata 1
Altri nomi:
  • rhArg1peg5000

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase I: stabilire la dose raccomandata di fase II (RP2D) di BCT-100 nei bambini e nei giovani adulti valutata mediante tossicità limitante la dose (DLT) e completa deplezione di arginina
Lasso di tempo: 28 giorni

Profilo di sicurezza misurato dall'occorrenza/non insorgenza di DLT entro 28 giorni dal trattamento con BCT-100.

o Dose ottimale misurata dal completo esaurimento dell'arginina. Questo è definito come AAD
28 giorni
Fase II: determinare l'attività del singolo agente BCT-100 contro la leucemia recidivante/refrattaria, il neuroblastoma, il sarcoma e il glioma ad alto grado nei bambini e nei giovani adulti misurata dalla risposta alla malattia dopo 8 settimane.
Lasso di tempo: Dopo 8 settimane
Risposta della malattia (risposta completa (CR) o risposta parziale (PR)) dopo 8 settimane di trattamento con BCT-100
Dopo 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA) valutati da CTCAE v4
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il completamento del trattamento
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) definiti dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4 del National Cancer Institute
28 giorni dopo il completamento del trattamento
Risposta della malattia - Leucemia
Lasso di tempo: Entro 1 anno
Risposta di malattia (CR/PR) secondo i criteri di Cheson
Entro 1 anno
Risposta alla malattia - Sarcoma
Lasso di tempo: Entro 1 anno
Risposta di malattia (CR/PR) secondo i criteri RECIST
Entro 1 anno
Risposta della malattia - Glioma di alto grado
Lasso di tempo: Entro 1 anno
Risposta di malattia (CR/PR) secondo i criteri RANO
Entro 1 anno
Risposta della malattia - Neuroblastoma
Lasso di tempo: Entro 1 anno
Risposta di malattia (CR/PR) secondo i criteri INCR
Entro 1 anno
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a tre anni dalla registrazione
Fino a tre anni dalla registrazione
Sopravvivenza globale (OS).
Lasso di tempo: Fino a tre anni dalla registrazione
Fino a tre anni dalla registrazione
Concentrazione plasmatica massima [Cmax], di BCT-100 nella popolazione pediatrica.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Tempo alla massima concentrazione plasmatica [Tmax], di BCT-100 nella popolazione pediatrica.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Concentrazione plasmatica minima [Cmin], di BCT-100 nella popolazione pediatrica.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Area Under the Curve [AUC], di BCT-100 nella popolazione pediatrica.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Durata di un'adeguata deplezione di arginina nel sangue.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Concentrazione di BCT-100 nel sangue
Fino a 24 settimane
Durata di un'adeguata deplezione di arginina nel midollo osseo.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Concentrazione di BCT-100 nel midollo osseo
Fino a 24 settimane
Durata di un'adeguata deplezione di arginina nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Concentrazione di BCT-100 nel liquido cerebrospinale
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Birmingham

Investigatori

  • Cattedra di studio: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

22 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

22 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RG_16-040

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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