此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估聚乙二醇化重组人精氨酸酶 (BCT-100) 的安全性和活性的研究 (PARC)

2022年9月1日 更新者：University of Birmingham

评估聚乙二醇化重组人精氨酸酶 (BCT-100) 在儿童和年轻人复发/难治性癌症中的安全性和活性的 I/II 期研究

PARC 是一项国际 I/II 期试验，旨在评估聚乙二醇化重组人精氨酸酶 (BCT-100) 在患有复发/难治性白血病、神经母细胞瘤、肉瘤和高级别神经胶质瘤（脑癌）的儿童和年轻人中的安全性和活性。

目前，这些患者的结果很差，而且治疗选择有限，而且毒性负担很大。 因此，迫切需要以不同于标准化学疗法的方式起作用的新疗法。 研究表明，精氨酸（一种营养素）对癌细胞的存活很重要。 BCT-100 是一种可以降低精氨酸水平并使癌细胞饿死的药物——一种全新的方法。 BCT-100 已在成人中进行过测试，显示出几乎没有副作用的活性。 该试验将测试这种剂量的 BCT-100 在患有复发/难治性白血病、神经母细胞瘤、肉瘤和高级别神经胶质瘤的儿童中是否也是安全和有效的。 该试验还将研究 BCT-100 如何在体内分解，并寻找治疗反应的新生物标志物。 将在 2 年内招募多达 64 名患有复发性癌症的儿童。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

49

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane、澳大利亚
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne、澳大利亚
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth、澳大利亚
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney、澳大利亚
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney、澳大利亚
        • Sydney Children's Hospital
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham children's Hospital
      • Bristol、英国
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge、英国
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow、英国
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds、英国
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester、英国
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton、英国
        • Royal Marsden Hospital
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰
        • Princes Maxima Centrum

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5个月 至 23年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 1岁-

  • 以下四组之一经组织学证实的疾病：

    • 第 1 组 - 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和急性髓性白血病 (AML)
    • 第 2 组 - 神经母细胞瘤 第 3 组 - 肉瘤
    • 第 4 组 - 高级别胶质瘤（根据 2016 年 WHO CNS 分类定义）
  • 疾病进展（在一线治疗期间或完成后）或任何后续复发（不要求在复发时进行活检）的放射学或实验室证据。
  • 可测量的骨髓疾病（第 1 组）或至少一个可评估的放射学疾病部位（第 2、3 和 4 组）。
  • 足够的肝功能定义为总胆红素≤年龄正常上限的 1.5 倍且 ALT ≤ 年龄正常上限的 3 倍
  • 有生育能力的女性患者在进入试验后 7 天内的妊娠试验记录为阴性
  • 性活跃的患者必须同意在服用研究药物期间和停止治疗后的 12 个月内使用充分和适当的避孕措施
  • 患者和/或父母/法定代表的书面知情同意书

排除标准：

  • 以前用另一种治疗性精氨酸消耗药物（细菌或人类）或精氨酸酶抑制剂治疗
  • 既往治疗存在任何≥ CTCAE 3 级临床显着治疗相关毒性
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 不受控制的感染的证据

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组 - 白血病
PEG-BCT-100 用于白血病患者 起始剂量 1600U/Kg IV 每周输注
药品：PEG-BCT-100
聚乙二醇化重组人精氨酸酶 1
其他名称：
  • rhArg1peg5000
实验性的：第 2 组 - 神经母细胞瘤
PEG-BCT-100 用于神经母细胞瘤患者 起始剂量 1600U/Kg IV 每周输注
药品：PEG-BCT-100
聚乙二醇化重组人精氨酸酶 1
其他名称：
  • rhArg1peg5000
实验性的：第 3 组 - 肉瘤
PEG-BCT-100 用于肉瘤患者 起始剂量 1600U/Kg 每周静脉输注
药品：PEG-BCT-100
聚乙二醇化重组人精氨酸酶 1
其他名称：
  • rhArg1peg5000
实验性的：第 4 组 - 高级神经胶质瘤
PEG-BCT-100 用于高级别胶质瘤患者 起始剂量 1600U/Kg 每周静脉输注
药品：PEG-BCT-100
聚乙二醇化重组人精氨酸酶 1
其他名称：
  • rhArg1peg5000

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
I 期：根据剂量限制毒性 (DLT) 和完全精氨酸耗竭评估，确定 BCT-100 在儿童和年轻人中的推荐 II 期剂量 (RP2D)
大体时间：28天

通过 BCT-100 治疗后 28 天内 DLT 的发生/未发生来衡量的安全性概况。

o 通过完全耗尽精氨酸来衡量的最佳剂量。 这被定义为 AAD
28天
II 期：通过 8 周后的疾病反应来确定单一药物 BCT-100 对儿童和年轻人的复发/难治性白血病、神经母细胞瘤、肉瘤和高级神经胶质瘤的活性。
大体时间：8周后
BCT-100治疗8周后的疾病反应（完全反应（CR）或部分反应（PR））
8周后

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
CTCAE v4 评估的不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：治疗完成后28天
美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) v4 定义的不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
治疗完成后28天
疾病反应 - 白血病
大体时间：1年以内
根据 Cheson 标准的疾病反应 ( CR / PR )
1年以内
疾病反应 - 肉瘤
大体时间：1年以内
根据 RECIST 标准的疾病反应 ( CR / PR )
1年以内
疾病反应 - 高级别胶质瘤
大体时间：1年以内
根据 RANO 标准的疾病反应 ( CR / PR )
1年以内
疾病反应 - 神经母细胞瘤
大体时间：1年以内
根据 INCR 标准的疾病反应 ( CR / PR )
1年以内
无进展生存期 (PFS)
大体时间：注册后最多三年
注册后最多三年
总生存期（OS）。
大体时间：注册后最多三年
注册后最多三年
BCT-100 在儿科人群中的最大血浆浓度 [Cmax]。
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
BCT-100 在儿科人群中达到最大血浆浓度 [Tmax] 的时间。
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
BCT-100 在儿科人群中的最低血浆浓度 [Cmin]。
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
BCT-100 在儿科人群中的曲线下面积 [AUC]。
大体时间：长达 24 周
长达 24 周
血液中足够精氨酸消耗的持续时间。
大体时间：长达 24 周
血液中 BCT-100 浓度
长达 24 周
骨髓中足够精氨酸消耗的持续时间。
大体时间：长达 24 周
骨髓中的 BCT-100 浓度
长达 24 周
脑脊液中足够精氨酸消耗的持续时间。
大体时间：长达 24 周
脑脊液中 BCT-100 浓度
长达 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Birmingham

调查人员

  • 学习椅：Francis J Mussai, DPhil、University of Birmingham

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年8月28日

初级完成 (实际的)

2022年7月22日

研究完成 (实际的)

2022年7月22日

研究注册日期

首次提交

2018年2月1日

首先提交符合 QC 标准的

2018年2月27日

首次发布 (实际的)

2018年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年9月1日

最后验证

2022年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RG_16-040

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

PEG-BCT-100的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in France

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅