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Une étude évaluant l'innocuité et l'activité de l'arginase humaine recombinante pégylée (BCT-100) (PARC)

1 septembre 2022 mis à jour par: University of Birmingham

Une étude de phase I/II évaluant l'innocuité et l'activité de l'arginase humaine recombinante pégylée (BCT-100) dans les cancers récidivants/réfractaires des enfants et des jeunes adultes

PARC est un essai international de phase I/II évaluant l'innocuité et l'activité de l'arginase humaine recombinante pégylée (BCT-100) chez les enfants et les jeunes atteints de leucémie récidivante/réfractaire, de neuroblastome, de sarcome et de gliomes de haut grade (cancers du cerveau).

Actuellement, les résultats pour ces patients sont médiocres et les options thérapeutiques sont limitées avec un fardeau de toxicité important. Par conséquent, de nouveaux traitements qui fonctionnent différemment de la chimiothérapie standard sont nécessaires de toute urgence. La recherche a montré que l'arginine (un nutriment) est importante dans la survie des cellules cancéreuses. Le BCT-100 est un médicament qui peut épuiser les niveaux d'arginine et affamer les cellules cancéreuses - une approche complètement nouvelle. Le BCT-100 a été testé sur des adultes et s'est avéré actif avec presque aucun effet secondaire. Cet essai testera si cette dose de BCT-100 est également sûre et active chez les enfants atteints de leucémie récidivante/réfractaire, de neuroblastome, de sarcome et de gliome de haut grade. L'essai étudiera également comment le BCT-100 est décomposé dans le corps et recherchera de nouveaux marqueurs biologiques de la réponse au traitement. Jusqu'à 64 enfants atteints de cancers récidivants seront recrutés sur 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australie
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australie
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australie
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australie
        • Sydney Children's Hospital
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Princes Maxima Centrum
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Royaume-Uni
        • Royal Marsden Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 1 an-

  • Maladie histologiquement confirmée dans l'un des quatre groupes suivants :

    • Groupe 1 - Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) et leucémie aiguë myéloïde (LAM)
    • Groupe 2 - Neuroblastome Groupe 3 - Sarcome
    • Groupe 4 - Gliome de haut grade (tel que défini par la classification 2016 de l'OMS sur le SNC)
  • Preuve radiologique ou de laboratoire de la progression de la maladie (pendant ou après la fin du traitement de première intention) ou de toute récidive ultérieure (la biopsie lors de la rechute n'est pas obligatoire).
  • Maladie mesurable de la moelle osseuse (groupe 1) ou au moins un site radiologique évaluable de la maladie (groupes 2, 3 et 4).
  • Fonction hépatique adéquate définie comme une bilirubine totale ≤1,5x la limite supérieure de la normale pour l'âge et ALT ≤ 3x la limite supérieure de la normale pour l'âge
  • Test de grossesse négatif documenté pour les patientes en âge de procréer dans les 7 jours suivant l'entrée à l'essai
  • Les patients sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate et appropriée pendant le traitement à l'étude et pendant 12 mois après l'arrêt du traitement
  • Consentement éclairé écrit donné par le patient et/ou les parents/le représentant légal

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur avec un autre médicament thérapeutique appauvrissant l'arginine (bactérien ou humain) ou un inhibiteur de l'arginase
  • Présence de toute toxicité liée au traitement ≥ CTCAE grade 3 cliniquement significative de traitements antérieurs
  • Femelle gestante ou allaitante
  • Preuve d'une infection non maîtrisée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1 - Leucémie
PEG-BCT-100 chez les patients atteints de leucémie Dose initiale 1600U/Kg IV perfusion hebdomadaire
Médicament: PEG-BCT-100
Arginase 1 humaine recombinante pégylée
Autres noms:
  • rhArg1peg5000
Expérimental: Groupe 2 - Neuroblastome
PEG-BCT-100 chez les patients atteints de neuroblastome Dose initiale 1600U/Kg IV perfusion hebdomadaire
Médicament: PEG-BCT-100
Arginase 1 humaine recombinante pégylée
Autres noms:
  • rhArg1peg5000
Expérimental: Groupe 3 - Sarcomes
PEG-BCT-100 chez les patients atteints de sarcomes Dose initiale 1600U/Kg IV perfusion hebdomadaire
Médicament: PEG-BCT-100
Arginase 1 humaine recombinante pégylée
Autres noms:
  • rhArg1peg5000
Expérimental: Groupe 4 - Gliome de haut grade
PEG-BCT-100 chez les patients atteints de gliomes de haut grade Dose initiale 1600U/Kg IV perfusion hebdomadaire
Médicament: PEG-BCT-100
Arginase 1 humaine recombinante pégylée
Autres noms:
  • rhArg1peg5000

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase I : pour établir la dose de phase II recommandée (RP2D) de BCT-100 chez les enfants et les jeunes adultes, évaluée par la toxicité limitant la dose (DLT) et la déplétion complète en arginine
Délai: 28 jours

Profil d'innocuité tel que mesuré par l'apparition/non-apparition de DLT dans les 28 jours suivant le traitement avec BCT-100.

o Dose optimale mesurée par l'épuisement complet de l'arginine. Ceci est défini comme AAD
28 jours
Phase II : pour déterminer l'activité de l'agent unique BCT-100 contre la leucémie récidivante/réfractaire, le neuroblastome, le sarcome et le gliome de haut grade chez les enfants et les jeunes adultes, telle que mesurée par la réponse de la maladie après 8 semaines.
Délai: Après 8 semaines
Réponse de la maladie (réponse complète (RC) ou réponse partielle (RP)) après 8 semaines de traitement avec le BCT-100
Après 8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence et la gravité des événements indésirables (EI) telles qu'évaluées par le CTCAE v4
Délai: 28 jours après la fin du traitement
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) définis par les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) v4 du National Cancer Institute
28 jours après la fin du traitement
Réponse à la maladie - Leucémie
Délai: Dans 1 an
Réponse à la maladie (RC/RP) selon les critères de Cheson
Dans 1 an
Réponse à la maladie - Sarcome
Délai: Dans 1 an
Réponse à la maladie (RC/RP) selon les critères RECIST
Dans 1 an
Réponse à la maladie - Gliome de haut grade
Délai: Dans 1 an
Réponse à la maladie (RC/RP) selon les critères RANO
Dans 1 an
Réponse à la maladie - Neuroblastome
Délai: Dans 1 an
Réponse à la maladie (RC/RP) selon les critères INCR
Dans 1 an
Survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à trois ans après l'inscription
Jusqu'à trois ans après l'inscription
Survie globale (SG).
Délai: Jusqu'à trois ans après l'inscription
Jusqu'à trois ans après l'inscription
Concentration plasmatique maximale [Cmax], de BCT-100 dans la population pédiatrique.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale [Tmax], de BCT-100 dans la population pédiatrique.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Concentration plasmatique minimale [Cmin] de BCT-100 dans la population pédiatrique.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Aire sous la courbe [ASC] du BCT-100 dans la population pédiatrique.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Jusqu'à 24 semaines
Durée de la déplétion adéquate de l'arginine dans le sang.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Concentration de BCT-100 dans le sang
Jusqu'à 24 semaines
Durée d'une déplétion adéquate en arginine dans la moelle osseuse.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Concentration de BCT-100 dans la moelle osseuse
Jusqu'à 24 semaines
Durée d'une déplétion adéquate en arginine dans le liquide céphalo-rachidien.
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Concentration de BCT-100 dans le liquide céphalo-rachidien
Jusqu'à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Birmingham

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

22 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

22 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2018

Première publication (Réel)

6 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RG_16-040

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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