Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и активности пегилированной рекомбинантной аргиназы человека (BCT-100) (PARC)

1 сентября 2022 г. обновлено: University of Birmingham

Исследование фазы I/II по оценке безопасности и активности пегилированной рекомбинантной аргиназы человека (BCT-100) при рецидивирующем/рефрактерном раке у детей и молодых людей

PARC — это международное исследование фазы I/II по оценке безопасности и активности пегилированной рекомбинантной аргиназы человека (BCT-100) у детей и молодых людей с рецидивирующим/рефрактерным лейкозом, нейробластомой, саркомой и глиомами высокой степени злокачественности (рак головного мозга).

В настоящее время результаты для этих пациентов плохие, а терапевтические возможности ограничены значительным бременем токсичности. Поэтому срочно необходимы новые методы лечения, которые работают иначе, чем стандартная химиотерапия. Исследования показали, что аргинин (питательное вещество) важен для выживания раковых клеток. BCT-100 — это препарат, который может снижать уровень аргинина и морить раковые клетки голодом — совершенно новый подход. BCT-100 был протестирован на взрослых и показал свою активность практически без побочных эффектов. В этом испытании будет проверена, является ли эта доза BCT-100 безопасной и активной у детей с рецидивирующим/рефрактерным лейкозом, нейробластомой, саркомой и глиомой высокой степени злокачественности. В ходе исследования также будет изучено, как BCT-100 расщепляется в организме, и будут искать новые биологические маркеры ответа на лечение. В течение 2 лет будет набрано до 64 детей с рецидивами рака.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

49

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Австралия
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Австралия
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Princes Maxima Centrum
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Соединенное Королевство
        • Royal Marsden Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 месяца до 23 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 1-

  • Гистологически подтвержденное заболевание в одной из следующих четырех групп:

    • Группа 1 - Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) и острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
    • 2 группа - нейробластома 3 группа - саркома
    • Группа 4 — глиома высокой степени злокачественности (согласно классификации ЦНС ВОЗ 2016 г.)
  • Рентгенологические или лабораторные признаки прогрессирования заболевания (во время или после завершения лечения первой линии) или любого последующего рецидива (биопсия при рецидиве не обязательна).
  • Поддающееся измерению заболевание костного мозга (группа 1) или, по крайней мере, одно оцениваемое рентгенологически место заболевания (группы 2, 3 и 4).
  • Адекватная функция печени определяется как общий билирубин ≤1,5x верхней границы возрастной нормы и АЛТ ≤3x верхней границы возрастной нормы.
  • Документально отрицательный результат теста на беременность для пациенток детородного возраста в течение 7 дней после включения в исследование
  • Сексуально активные пациенты должны дать согласие на использование адекватных и подходящих методов контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 12 месяцев после прекращения лечения.
  • Письменное информированное согласие пациента и/или родителей/законного представителя

Критерий исключения:

  • Предшествующее лечение другим терапевтическим препаратом, снижающим содержание аргинина (бактериальным или человеческим), или ингибитором аргиназы.
  • Наличие любой ≥ CTCAE степени 3 клинически значимой токсичности, связанной с лечением, от предшествующей терапии.
  • Беременная или кормящая женщина
  • Доказательства неконтролируемой инфекции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1 группа - лейкемия
PEG-BCT-100 у пациентов с лейкемией Начальная доза 1600 ЕД/кг в/в инфузия еженедельно
Лекарство: ПЭГ-БЦТ-100
Пегилированная рекомбинантная аргиназа 1 человека
Другие имена:
  • rhArg1peg5000
Экспериментальный: 2 группа - нейробластома
ПЭГ-ВСТ-100 у пациентов с нейробластомой Начальная доза 1600 ЕД/кг в/в инфузия еженедельно
Лекарство: ПЭГ-БЦТ-100
Пегилированная рекомбинантная аргиназа 1 человека
Другие имена:
  • rhArg1peg5000
Экспериментальный: Группа 3 - Саркомы
PEG-BCT-100 у пациентов с саркомами Начальная доза 1600 ЕД/кг в/в инфузия еженедельно
Лекарство: ПЭГ-БЦТ-100
Пегилированная рекомбинантная аргиназа 1 человека
Другие имена:
  • rhArg1peg5000
Экспериментальный: Группа 4 - глиома высокой степени злокачественности
PEG-BCT-100 у пациентов с глиомами высокой степени злокачественности Начальная доза 1600 ЕД/кг в/в инфузия еженедельно
Лекарство: ПЭГ-БЦТ-100
Пегилированная рекомбинантная аргиназа 1 человека
Другие имена:
  • rhArg1peg5000

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза I: установить рекомендуемую дозу фазы II (RP2D) BCT-100 для детей и молодых людей, оцениваемую по ограничивающей дозу токсичности (DLT) и полному истощению запасов аргинина.
Временное ограничение: 28 дней

Профиль безопасности, измеряемый возникновением/отсутствием DLT в течение 28 дней после лечения BCT-100.

o Оптимальная доза, определяемая по полному истощению запасов аргинина. Это определяется как AAD
28 дней
Фаза II: определить активность одного препарата BCT-100 в отношении рецидивирующего/рефрактерного лейкоза, нейробластомы, саркомы и глиомы высокой степени злокачественности у детей и молодых людей, определяемую по ответу на заболевание через 8 недель.
Временное ограничение: Через 8 недель
Реакция заболевания (полный ответ (CR) или частичный ответ (PR)) после 8 недель лечения BCT-100
Через 8 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) по оценке CTCAE v4
Временное ограничение: 28 дней после окончания лечения
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), определенные Общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака (CTCAE) v4
28 дней после окончания лечения
Реакция на заболевание - лейкемия
Временное ограничение: В течение 1 года
Реакция на заболевание (ПО/ЧО) по критериям Чесона
В течение 1 года
Реакция на заболевание - саркома
Временное ограничение: В течение 1 года
Реакция на заболевание (ПО/ЧО) в соответствии с критериями RECIST
В течение 1 года
Реакция на заболевание - глиома высокой степени злокачественности
Временное ограничение: В течение 1 года
Реакция на заболевание (ПО/ЧО) по критериям RANO
В течение 1 года
Реакция на заболевание - нейробластома
Временное ограничение: В течение 1 года
Реакция на заболевание (ПО/ЧО) по критериям INCR
В течение 1 года
Выживаемость без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: До трех лет после регистрации
До трех лет после регистрации
Общая выживаемость (ОС).
Временное ограничение: До трех лет после регистрации
До трех лет после регистрации
Максимальная концентрация в плазме [Cmax] BCT-100 у детей.
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Время достижения максимальной концентрации в плазме [Tmax] BCT-100 у детей.
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Минимальная концентрация в плазме [Cmin] BCT-100 у детей.
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Площадь под кривой [AUC] BCT-100 в педиатрической популяции.
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Продолжительность адекватного истощения аргинина в крови.
Временное ограничение: До 24 недель
Концентрация BCT-100 в крови
До 24 недель
Продолжительность адекватного истощения запасов аргинина в костном мозге.
Временное ограничение: До 24 недель
Концентрация BCT-100 в костном мозге
До 24 недель
Продолжительность адекватного истощения аргинина в спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: До 24 недель
Концентрация BCT-100 в спинномозговой жидкости
До 24 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Birmingham

Следователи

  • Учебный стул: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RG_16-040

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПЭГ-БЦТ-100

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ghana

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться