Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális levosimendán (ODM-109) hatása az ALS-ben szenvedő betegek légzésfunkciójára (REFALS)

2022. április 22. frissítette: Orion Corporation, Orion Pharma
Ez a vizsgálat azt fogja értékelni, hogy a hosszan tartó orális levosimendán hatékonyabban tudja-e megőrizni a légzésfunkciót, mint a placebo, ami az ALSFRS-R skála alapján jobb betegfunkciót eredményez. Ebben a randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálatban az alanyokat 2:1 arányban osztják be, hogy 48 héten keresztül kapjanak levosimedánt (1-2 mg naponta) vagy placebót. Az elsődleges végpont a lassú életkapacitás (SVC) a 12. héten, a beteg működésére gyakorolt ​​hatást 48 héten keresztül értékelték, a beteg kimeneteléhez igazítva, az ALSFRS-R (kombinált funkció és túlélés, CAFS) segítségével. További fontos hatékonysági mérőszámok közé tartozik a légzési eseményekig eltelt idő, a klinikai globális benyomás (CGI), a nehézlégzés értékelése a Borg-skála és az alvási skálák (Pittsburgh alvásminőségi index és Epworth álmosság skála) segítségével. A betegek biztonságát hagyományos módszerekkel ellenőrzik, beleértve a nemkívánatos eseményeket, a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokat, az életjeleket és a 12 elvezetéses EKG-t. A szűrést és a kiindulási viziteket követően a betegek a 2., 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten jönnek a klinikára, a 18., 30. és 42. héten pedig telefonos értékelést végeznek. A vizsgálati látogatás befejezése az utolsó vizsgálati kezelés beadása után 14-25 nappal történik. A tanulmányt egy független adat- és biztonsági felügyeleti testület fogja nyomon követni. A vizsgálatot befejező betegek számára elérhető lesz egy hosszú távú kiterjesztett vizsgálat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

496

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Ausztria, 6020
        • Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vöcklabruck, Upper Austria, Ausztria, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Ausztrália, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Ausztrália, 6150
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgium
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgium, 3000
        • Universitaire Ziekenhuis Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgium, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St. Lucas Gent
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Phoenix Neurological Associates
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33308
        • Providence Holy Cross Medical Center
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida Health - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Kentucky Neuroscience Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55130-5302
        • HealthPartners Specialty Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah - Imaging & Neurosciences Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert Hospital
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00029
        • Neurologian Poliklinikka - Meilahden Tornisairaala 3
      • Lappeenranta, Finnország, 53130
        • Etela-Karjalan Keskussairaala
      • Turku, Finnország, 20521
        • Turku University Hospital
  • Franciaország
      • Limoges, Franciaország, 87042
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice, Franciaország, 06202
        • Hopital Pasteur
      • Tours, Franciaország, 37044
        • Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Tours Hôpital Bretonneau
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CG
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - Rudolf Magnus Instituut voor Neurowetenschappen
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Hollandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services - Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
        • Moncton Hospital, Southeast Regional Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre De Recherche Du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal - Hopital Notre-Dame
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Németország, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • Hessen
      • Wiesbaden, Hessen, Németország, 65191
        • Deutsche Klinik für Diagnostik
    • Mecklenburg-western-pommerania
      • Rostock, Mecklenburg-western-pommerania, Németország, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Németország, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Nordrhein-westfalen
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Németország, 45131
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Németország, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    • Thuringen
      • Jena, Thuringen, Németország, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Novara, Olaszország, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • ICS Maugeri SpA SB
      • Pisa, Olaszország, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Roma, Olaszország, 0016
        • Policlinico Umberto i di Roma
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Azienda Ospedaliera - Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Córdoba, Spanyolország, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanyolország, 28016
        • Hospital San Rafael - Madrid
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Spanyolország, 48013
        • Hospital de Basurto
  • Svédország
      • Karlstad, Svédország, 651 85
        • Centralsjukhuset Karlstad
      • Stockholm, Svédország, 14186
        • Karolinska Universitetssjukhuset
    • Vasterbotten
      • Umeå, Vasterbotten, Svédország, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Írország
      • Dublin, Írország, 9
        • Beaumont Hospital - Ireland

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli vagy szóbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés (IC) a vizsgálatban való részvételhez
  • Férfi vagy női alanyok, akiknél laboratóriumi diagnózist diagnosztizáltak valószínű, valószínű vagy határozott ALS-t az El Escorial felülvizsgált kritériumai szerint. Teljes elektromiogram (EMG) jelentés elérhető az ALS-nek megfelelően (de nem feltétlenül felel meg az ALS elektrodiagnosztikai kritériumainak) egy tapasztalt neurofiziológustól
  • Képes lenyelni a vizsgálati terápiás kapszulákat, és a vizsgáló véleménye szerint ez várhatóan a vizsgálat során is lenyeli.
  • Ülő SVC a kor, magasság és nem előrejelzett érték 60-90%-a között a szűrővizsgálaton
  • A betegség időtartama a tünetek megjelenésétől (az első izomgyengeség vagy dysarthria alapján) 12-48 hónap az 1. látogatás időpontjában (kiindulási állapot)
  • Képes a fekvő SVC megfelelő és megbízható módon történő elvégzésére a szűrés és a kiindulási vizitek során, a vizsgáló megítélése szerint
  • Alanyok riluzollal és/vagy edaravonnal vagy anélkül. Ha riluzolt alkalmaznak (bármely napi adag 100 mg-ig), az adagnak stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a szűrővizsgálat előtt, és nem szabad megváltoztatni a vizsgálat során. Edaravone alkalmazása esetén a kezelést legalább 4 héttel a szűrővizsgálat előtt el kell kezdeni (legalább egy 28 napos kezelési ciklus az indikáció szerint), és nem szabad megváltoztatni a vizsgálat során. Ha nem riluzollal és/vagy edaravonnal, a megfelelő kezeléseket nem szabad elkezdeni a vizsgálat alatt

Kizárási kritériumok:

  • Olyan alany, akinél a neuromuszkuláris gyengeség egyéb okait nem zárták ki
  • Egy másik neurodegeneratív betegség diagnózisa (pl. Parkinson-kór vagy Alzheimer-kór)
  • Bármilyen típusú támogatott lélegeztetés a szűrővizsgálat előtti 3 hónapon belül vagy a szűréskor
  • Membrános ingerlési rendszer (DPS) használata a szűrővizsgálat előtti 3 hónapon belül
  • Az ALS kezelésére szolgáló őssejt- vagy génterápia bármely formája
  • Ismert túlérzékenység a levosimendannal szemben
  • Levosimendan beadása a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül vagy a jelenlegi III. fázisú vizsgálatban vagy korábbi, orális levosimendannal végzett vizsgálatban való részvétel előtt ALS-betegeknél (LEVALS)
  • A tirasemtiv vagy reldesemtiv bármely felhasználása a szűrővizsgálat előtti 1 hónapon belül.
  • Részvétel klinikai vizsgálatban bármilyen kísérleti kezeléssel a szűrővizsgálat előtt 30 napon belül vagy a kezelést követő 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb)
  • Bármilyen botulinum toxin használat a szűrővizsgálat előtti 3 hónapon belül
  • Rögzített diagnózis vagy súlyos pszichiátriai diagnózis, jelentős kognitív károsodás vagy klinikailag nyilvánvaló demencia bizonyítéka, amely megzavarhatja a beteg képességét a vizsgálati eljárásoknak való megfelelésre
  • Tüdőbetegség (pl. asztma vagy COPD) rendszeres kezelést igényel
  • Hemodinamikailag jelentős, nem korrigált billentyűbetegség vagy hipertrófiás kardiomiopátia vagy restriktív kardiomiopátia
  • Bármilyen kardiovaszkuláris esemény (pl. szívinfarktus, szívelégtelenség, szívritmuszavar vagy szélütés), amely kórházi kezelést igényel a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül
  • Torsades de Pointes (TdP) vagy diagnosztizált hosszú QT-szindróma története
  • Életveszélyes kamrai aritmia anamnézisében, kivéve, ha megbízható intézkedésekkel kezelték a kiújulás megelőzésére (pl. beültethető kardioverter defibrillátor [ICD] vagy katéteres abláció)
  • Másod- vagy harmadfokú atrioventricularis (AV) blokk vagy sinuscsomó-betegség a kórtörténetben a szűréskor, ha nem kezelték pacemakerrel
  • A pulzus ismétlődően > 100 bpm a 12 elvezetéses EKG-ban 5 perces pihenő után a szűréskor. Ha a szívfrekvencia > 100 bpm az első felvételnél, akkor a második felvételt újabb 5 perces pihenő után kell elvégezni, hogy megerősítse, hogy a pulzus > 100 bpm
  • A szisztolés vérnyomás (SBP) < 90 Hgmm a szűréskor
  • Kálium < 3,7 mmol/l vagy > 5,5 mmol/l a szűréskor
  • Súlyos vesekárosodás (kreatinin-clearance < 30 ml/perc szűréskor), kreatinin > 170 μmol/l szűréskor vagy dialízis alatt
  • Vér hemoglobin < 10 g/dl szűréskor vagy véradáskor vagy jelentős mennyiségű vér elvesztése a szűrővizsgálat előtti 60 napon belül
  • Klinikailag jelentős májkárosodás a vizsgáló döntése alapján
  • Testtömegindex (BMI) ≤ 18,5 kg/m2 (BMI = súly/magasság2)
  • Szoptató vagy reproduktív korú nők, akiknek nincs negatív terhességi tesztje, és nem kötelezték el magukat egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer (pl. az ovuláció gátlásával kapcsolatos orális hormonális fogamzásgátlók, intrauterin eszközök és hosszú hatású progesztin szerek), ha szexuálisan aktívak voltak a vizsgálat során, és a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 1 hónapig. Azok a nők, akik posztmenopauzás (1 év az utolsó menstruációs ciklus óta), műtétileg sterilizáltak vagy méheltávolításon estek át, nem tekintendők reproduktívnak, és beszámíthatók.
  • A vizsgáló által a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapban aktív öngyilkosnak ítélt beteg
  • Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés szerepel
  • Bármilyen egyéb klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, gasztrointesztinális, máj-, vese-, neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség vagy bármely más súlyos egyidejű betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy egészségügyi kockázatot jelenthet az alany számára, ha az részt vett a vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Levosimendan
Levosimendan 1 mg kapszula szájon át történő alkalmazásra, naponta egyszer-kétszer. A kezelés teljes időtartama 48 hét
Drog: Levosimendan
Levosimendan 1 mg kapszula szájon át történő alkalmazásra
Más nevek:
  • ODM-109
Placebo Comparator: Placebo a levosimendanhoz
Placebo kapszula orális adagolásra, naponta egyszer-kétszer. A kezelés teljes időtartama 48 hét.
Drog: Placebo a levosimendanhoz
Placebo kapszula orális adagolásra
Más nevek:
  • Placebo az ODM-109-hez

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hanyatt fekvő lassú életkapacitás (SVC)
Időkeret: Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten
Változás a kiindulási értékről 12 hétre, a várható normál érték %-ában kifejezve.
Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A funkció és a túlélés kombinált értékelése 48 héten keresztül
Időkeret: Átlagos helyezés 48 héten
Skála: Az ALS funkcionális minősítési skála – felülvizsgálva. Ez a skála 12 elemet tartalmaz. Minden elemet 0-tól 4-ig értékeltek. Az összpontszám mind a 12 elem pontszámának összege. Minden alany a halálozásig eltelt idő szerint van rangsorolva (a korábbi halálozások alacsonyabbak, mint a későbbi halálozások). Azok az alanyok, akik túlélték, kedvezőbbek, mint a meghaltak. A túlélők közül az alanyokat az ALSFRS-R változása szerint rangsorolják (az ALSFRS-R nagyobb mértékű rosszabbodása alacsonyabb, mint a halálozás után). Azok az alanyok, akik túlélték, kedvezőbbek, mint a meghaltak. A túlélők között az alanyokat az ALSFRS-R változása szerint rangsorolják (az ALSFRS-R nagyobb romlása alacsonyabb, mint az ALSFRS-R kevésbé romlása vagy javulása). A rangsorolt ​​pontszámok 001-től 496-ig terjednek (az Eredménymérésben értékelt résztvevők száma), ahol a magasabb rangpontszámok jobb eredménnyel járnak.
Átlagos helyezés 48 héten
Légzési eseményig eltelt idő 48 hétig
Időkeret: Az eseményig eltelt idő 48 hétig
Az ALSFRS-R skála 3 olyan elemet tartalmaz, amelyek a légzésfunkciókra vonatkoznak: a nehézlégzés súlyossága, az ortopnoe (lélegeztetés, ha fekve fekve) előfordulása és a mechanikus lélegeztetés alkalmazása légzési elégtelenség esetén. Ezen elemek bármelyikének csökkenését légúti eseménynek tekintették. A légzési elégtelenség ellenére nem minden beteg kap lélegeztetési támogatást: az NIV „protokollizált” kritériumainak teljesítése az NIV-nélküli betegekre vonatkozik, akiknek a lassú vitális kapacitása olyan szintre csökkent, amely általában kiváltja az ilyen kezelést.
Az eseményig eltelt idő 48 hétig
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai globális benyomás CGI-ben a 48. héten
Időkeret: Változás a kiindulási értékhez képest a 48. héten
Vizuális analóg skála 0-100 milliméter, vizsgálati alanyok szerint értékelve. A 0 pont azt jelzi, hogy az alany teljesen jól van, semmilyen fogyatékosság nélkül, a 100-as pedig az állapot lehető legrosszabb súlyosságát jelzi.
Változás a kiindulási értékhez képest a 48. héten
Változás az ALSFRS-R légzésfunkciójában a kiindulási állapothoz képest 48 hetesen
Időkeret: Hanyatlási szög a 48. héten
Az ALSFRS-R skála 3 olyan elemet tartalmaz, amelyek a légzésfunkciókra vonatkoznak: a nehézlégzés súlyossága, az ortopnoe (lélegeztetés, ha fekve fekve) előfordulása és a mechanikus lélegeztetés alkalmazása légzési elégtelenség esetén. Ezeket összeadva létrejön a légzési tartomány 0-12 pontszámmal (ahol a 12 a normál működést jelenti). Bár az egyes tételek és a betegek változnak, az ALSFRS-R általában viszonylag állandó ütemben csökken az idő múlásával. Idővel ábrázolva a kapott vonal meredeksége jelzi a progresszió sebességét, így várhatóan egy hatékony kezelés csökkenti a csökkenés meredekségét.
Hanyatlási szög a 48. héten
Hanyatt fekvő Borg kategória aránya 10 skála 12 hetes korban
Időkeret: Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten
A betegek a Borg-skála segítségével értékelték a dysnoe súlyosságának észlelését. A skála 0-tól (nincs dyspnoe) 10-ig (maximális) terjed. Minden kategória számozott, és a legtöbb (nem mindegyik) rendelkezik verbális jelzésekkel. A páciens minden értékelésnél azt a kategóriát kapta, amely szerinte a legjobban jellemzi a tüneteit. Az elemzés a kiindulási értékhez képest a 12. héten mért változást, ahol a negatív pontszám javulást, a pozitív pontszám pedig a romlást jelzi.
Változás a kiindulási értékhez képest a 12. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Orion Corporation, Orion Pharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Merja Mäkitalo, CSD, Orion Corporation, Orion Pharma

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 3119002

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel