Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van orale levosimendan (ODM-109) op de ademhalingsfunctie bij patiënten met ALS (REFALS)

22 april 2022 bijgewerkt door: Orion Corporation, Orion Pharma
Deze studie zal evalueren of langdurige orale levosimendan de ademhalingsfunctie effectiever kan behouden dan placebo, wat resulteert in een betere patiëntfunctionaliteit zoals gemeten door de ALSFRS-R-schaal. In dit gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische onderzoek met parallelle groepen worden proefpersonen in een verhouding van 2:1 toegewezen aan ofwel levosimendan (1-2 mg per dag) of placebo gedurende 48 weken. Het primaire eindpunt is trage vitale capaciteit (SVC) na 12 weken, waarbij de impact op het functioneren van de patiënt gedurende 48 weken wordt beoordeeld, gecorrigeerd voor het resultaat van de patiënt, met behulp van ALSFRS-R (gecombineerde beoordeling van functie en overleving, CAFS). Andere belangrijke werkzaamheidsmetingen zijn onder meer de tijd tot ademhalingsgebeurtenissen, klinische globale indruk (CGI), beoordeling van kortademigheid met behulp van de Borg-schaal en slaapschalen (Pittsburgh-slaapkwaliteitsindex en Epworth-slaperigheidsschaal). De veiligheid van de patiënt wordt bewaakt met behulp van conventionele methoden, waaronder bijwerkingen, veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies en 12-afleidingen ECG. Na screening en basisbezoeken bezoeken patiënten de kliniek na 2, 4, 8, 12, 24, 36 en 48 weken, met telefonische beoordelingen in week 18, 30 en 42. Een einde studiebezoek wordt 14-25 dagen na de laatste toediening van de studiebehandeling uitgevoerd. De studie zal worden gecontroleerd door een onafhankelijke data- en veiligheidscontrolecommissie. Voor patiënten die het onderzoek voltooien, zal een langetermijnverlengingsonderzoek beschikbaar zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

496

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australië, 6150
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • België
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, België, 3000
        • Universitaire Ziekenhuis Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, België, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St. Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services - Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
      • Moncton, New Brunswick, Canada, E1C 2Z3
        • Moncton Hospital, Southeast Regional Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Centre De Recherche Du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal - Hopital Notre-Dame
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Duitsland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • Hessen
      • Wiesbaden, Hessen, Duitsland, 65191
        • Deutsche Klinik für Diagnostik
    • Mecklenburg-western-pommerania
      • Rostock, Mecklenburg-western-pommerania, Duitsland, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Nordrhein-westfalen
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 45131
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
    • Thuringen
      • Jena, Thuringen, Duitsland, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Neurologian Poliklinikka - Meilahden Tornisairaala 3
      • Lappeenranta, Finland, 53130
        • Etela-Karjalan Keskussairaala
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankrijk
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Hopital PASTEUR
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Tours Hôpital Bretonneau
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 9
        • Beaumont Hospital - Ireland
  • Italië
      • Genova, Italië, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Novara, Italië, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pavia, Italië, 27100
        • ICS Maugeri SpA SB
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Roma, Italië, 0016
        • Policlinico Umberto i di Roma
      • Torino, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliera - Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CG
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - Rudolf Magnus Instituut voor Neurowetenschappen
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Oostenrijk, 6020
        • Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vöcklabruck, Upper Austria, Oostenrijk, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Córdoba, Spanje, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanje, 28016
        • Hospital San Rafael - Madrid
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de la Fe
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Spanje, 48013
        • Hospital de Basurto
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Phoenix Neurological Associates
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-0886
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Providence Holy Cross Medical Center
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida Health - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kentucky Neuroscience Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55130-5302
        • HealthPartners Specialty Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah - Imaging & Neurosciences Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Hospital
  • Zweden
      • Karlstad, Zweden, 651 85
        • Centralsjukhuset Karlstad
      • Stockholm, Zweden, 14186
        • Karolinska Universitetssjukhuset
    • Vasterbotten
      • Umeå, Vasterbotten, Zweden, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 116 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke of mondelinge geïnformeerde toestemming (IC) voor deelname aan het onderzoek
  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met de diagnose van door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve ALS volgens de herziene criteria van El Escorial. Volledig elektromyogram (EMG) rapport beschikbaar in overeenstemming met ALS (maar niet noodzakelijkerwijs voldoend aan de elektrodiagnostische criteria voor ALS) van een ervaren neurofysioloog
  • In staat om onderzoeksbehandelingscapsules te slikken, en naar de mening van de onderzoeker wordt verwacht dat hij dit tijdens het onderzoek zal blijven doen
  • Zittend SVC tussen 60-90% van de voorspelde waarde voor leeftijd, lengte en geslacht bij screeningbezoek
  • Duur van de ziekte vanaf het begin van de symptomen (gedefinieerd door eerste spierzwakte of dysartrie) 12-48 maanden op het moment van bezoek 1 (baseline)
  • In staat om SVC in rugligging op een adequate en betrouwbare manier uit te voeren bij screening en baselinebezoeken, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Proefpersonen met of zonder riluzol en/of edaravone. Bij gebruik van riluzol (elke dagelijkse dosis tot 100 mg) moet de dosis gedurende ten minste 4 weken vóór het screeningsbezoek stabiel zijn geweest en mag deze tijdens het onderzoek niet worden gewijzigd. Als edaravone wordt gebruikt, moet de behandeling ten minste 4 weken vóór het screeningsbezoek zijn gestart (ten minste één behandelingscyclus van 28 dagen zoals aangegeven) en mag deze tijdens het onderzoek niet worden gewijzigd. Als u geen riluzol en/of edaravone gebruikt, mogen de respectievelijke behandelingen niet worden gestart tijdens het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon bij wie andere oorzaken van neuromusculaire zwakte niet zijn uitgesloten
  • Proefpersoon met een diagnose van een andere neurodegeneratieve ziekte (bijv. ziekte van Parkinson of Alzheimer)
  • Ondersteunde beademing van elk type binnen 3 maanden vóór het screeningsbezoek of bij de screening
  • Elk gebruik van een diafragmastimulatiesysteem (DPS) binnen 3 maanden vóór het screeningsbezoek
  • Elke vorm van stamcel- of gentherapie voor de behandeling van ALS
  • Bekende overgevoeligheid voor levosimendan
  • Toediening van levosimendan binnen 3 maanden vóór het screeningsbezoek of eerdere deelname aan de huidige fase III-studie of eerdere studie met orale levosimendan bij ALS-patiënten (LEVALS)
  • Elk gebruik van tirasemtiv of reldesemtiv binnen 1 maand voor het screeningsbezoek.
  • Deelname aan een klinisch onderzoek met een experimentele behandeling binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van die behandeling (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Eventueel gebruik van botulinetoxine binnen 3 maanden voor het screeningsbezoek
  • Geregistreerde diagnose of bewijs van een ernstige psychiatrische diagnose, significante cognitieve stoornissen of klinisch duidelijke dementie die het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de onderzoeksprocedures kan verstoren
  • Longziekte (bijv. astma of COPD) die regelmatige behandeling vereisen
  • Hemodynamisch significante ongecorrigeerde klepaandoening of hypertrofische cardiomyopathie of restrictieve cardiomyopathie
  • Elke cardiovasculaire gebeurtenis (bijv. hartinfarct, HF, aritmie of beroerte) waarvoor ziekenhuisopname binnen 3 maanden voor het screeningsbezoek noodzakelijk is
  • Geschiedenis van Torsades de Pointes (TdP) of gediagnosticeerd lang QT-syndroom
  • Voorgeschiedenis van levensbedreigende ventriculaire aritmie, tenzij behandeld met betrouwbare maatregelen om herhaling te voorkomen (bijv. plaatsing van een implanteerbare cardioverterdefibrillator [ICD] of katheterablatie)
  • Geschiedenis van tweede- of derdegraads atrioventriculair (AV) blok of ziekte van de sinusknoop bij screening, indien niet behandeld met een pacemaker
  • HR herhaaldelijk > 100 bpm in het 12-afleidingen ECG na 5 minuten rust bij screening. Als de HR bij de eerste opname > 100 bpm is, moet de tweede opname na nog eens 5 minuten rust worden gedaan om te bevestigen dat HR > 100 bpm is
  • Systolische bloeddruk (SBP) < 90 mmHg bij screening
  • Kalium < 3,7 mmol/l of > 5,5 mmol/l bij screening
  • Ernstige nierfunctiestoornis (creatinineklaring < 30 ml/min bij screening), creatinine > 170 μmol/l bij screening of bij dialyse
  • Bloedhemoglobine < 10 g/dl bij screening of bloeddonatie of verlies van een aanzienlijke hoeveelheid bloed binnen 60 dagen vóór het screeningsbezoek
  • Klinisch significante leverfunctiestoornis naar goeddunken van de onderzoeker
  • Body mass index (BMI) ≤ 18,5 kg/m2 (BMI = gewicht/lengte2)
  • Vrouwen die borstvoeding geven of in de vruchtbare leeftijd zijn zonder een negatieve zwangerschapstest en zonder de verplichting om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (bijv. orale hormonale anticonceptiva geassocieerd met remming van de ovulatie, spiraaltjes en langwerkende progestagenen), indien seksueel actief tijdens het onderzoek en gedurende 1 maand na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling. Vrouwen die postmenopauzaal zijn (1 jaar sinds de laatste menstruatiecyclus), chirurgisch zijn gesteriliseerd of die een hysterectomie hebben ondergaan, worden beschouwd als niet-reproductief en kunnen worden opgenomen
  • Patiënt beoordeeld als actief suïcidaal door de onderzoeker gedurende 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Elke andere klinisch significante cardiovasculaire, gastro-intestinale, lever-, nier-, neurologische of psychiatrische stoornis of elke andere belangrijke gelijktijdige ziekte die naar de mening van de onderzoeker de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren of een gezondheidsrisico zou kunnen vormen voor de proefpersoon als hij/zij namen deel aan de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Levosimendan
Levosimendan 1 mg capsules voor orale toediening, eenmaal tot tweemaal per dag. De totale duur van de behandeling 48 weken
Geneesmiddel: Levosimendan
Levosimendan 1 mg capsule voor orale toediening
Andere namen:
  • ODM-109
Placebo-vergelijker: Placebo voor levosimendan
Placebo-capsule voor orale toediening, één tot twee keer per dag. De totale duur van de behandeling 48 weken.
Geneesmiddel: Placebo voor levosimendan
Placebo-capsule voor orale toediening
Andere namen:
  • Placebo voor ODM-109

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Liggende langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken
Verandering vanaf baseline tot 12 weken, uitgedrukt als % van voorspeld normaal.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gecombineerde beoordeling van functie en overleving gedurende 48 weken
Tijdsspanne: Gemiddelde rang na 48 weken
Schaal: de functionele beoordelingsschaal voor ALS - herzien. Deze schaal bevat 12 items. Elk item kreeg een score van 0 tot 4. De totale score is de som van de scores van alle 12 items. Elk onderwerp wordt gerangschikt op basis van tijd tot overlijden (vroegere sterfgevallen zijn lager gerangschikt dan latere sterfgevallen). Proefpersonen die overleven staan ​​gunstiger gerangschikt dan proefpersonen die zijn overleden. Onder de overlevenden worden proefpersonen gerangschikt volgens verandering in ALSFRS-R (grotere verslechtering van ALSFRS-R wordt lager gerangschikt dan na overlijden). Proefpersonen die overleven staan ​​gunstiger gerangschikt dan proefpersonen die zijn overleden. Onder de overlevenden worden proefpersonen gerangschikt volgens verandering in ALSFRS-R (grotere verslechtering van ALSFRS-R wordt lager gerangschikt dan minder verslechtering of verbetering in ALSFRS-R). De gerangschikte scores variëren van 001 tot 496 (het aantal deelnemers dat is beoordeeld voor de uitkomstmaat) met grotere rangscorenummers geassocieerd met een beter resultaat.
Gemiddelde rang na 48 weken
Tijd tot ademhalingsgebeurtenis gedurende 48 weken
Tijdsspanne: Tijd tot gebeurtenis gedurende 48 weken
De ALSFRS-R-schaal bevat 3 items die betrekking hebben op de ademhalingsfunctie: de ernst van de dyspneu, het optreden van orthopneu (kortademigheid bij platliggen) en het gebruik van mechanische ventilatie bij ademhalingsinsufficiëntie. Een vermindering van een van deze items werd beschouwd als een ademhalingsgebeurtenis. Niet alle patiënten krijgen beademingsondersteuning, ondanks respiratoire insufficiëntie: het voldoen aan "geprotocolleerde" criteria voor NIV heeft betrekking op patiënten zonder NIV bij wie de langzame vitale capaciteit afnam tot een niveau dat normaal gesproken een dergelijke behandeling zou veroorzaken.
Tijd tot gebeurtenis gedurende 48 weken
Verandering ten opzichte van de basislijn in klinische globale impressie CGI na 48 weken
Tijdsspanne: De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 48 weken
Visueel Analoge Schaal 0-100 millimeter, beoordeeld door proefpersonen. Score 0 geeft aan dat de proefpersoon helemaal gezond is zonder enige handicap en score 100 geeft de ergst mogelijke ernst van de aandoening aan.
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 48 weken
Verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfunctie van ALSFRS-R na 48 weken
Tijdsspanne: Helling van verval na 48 weken
De ALSFRS-R-schaal bevat 3 items die betrekking hebben op de ademhalingsfunctie: de ernst van de dyspneu, het optreden van orthopneu (kortademigheid bij platliggen) en het gebruik van mechanische ventilatie bij ademhalingsinsufficiëntie. Deze worden bij elkaar opgeteld om het respiratoire domein te creëren met een scorebereik van 0-12 (waarbij 12 staat voor een normale functie). Hoewel individuele items en patiënten variëren, neemt ALSFRS-R in de loop van de tijd doorgaans met een relatief constant tempo af. Uitgezet in de tijd geeft de verkregen helling van de lijn de snelheid van progressie aan en dus kan worden verwacht dat een effectieve behandeling de helling van achteruitgang zal verminderen.
Helling van verval na 48 weken
Liggende Borg Categorie Ratio 10 Schaal na 12 weken
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken
Patiënten beoordeelden hun perceptie van de ernst van hun dysnoe met behulp van de Borg-schaal. De schaal loopt van 0 (geen dyspnoe) tot 10 (maximaal). Elke categorie is genummerd en de meeste (niet alle) hebben verbale aanwijzingen. Bij elke beoordeling scoorde de patiënt de categorie die volgens hen het beste hun symptomen omschreef. De analyse meet de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken, waarbij een negatieve score een verbetering aangeeft en een positieve score een verslechtering.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Merja Mäkitalo, CSD, Orion Corporation, Orion Pharma

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3119002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Levosimendan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren