Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ doustnego lewosimendanu (ODM-109) na czynność oddechową u pacjentów z ALS (REFALS)

22 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Orion Corporation, Orion Pharma
Badanie to oceni, czy długotrwała doustna lewozymendan może skuteczniej zachować funkcje oddechowe niż placebo, co skutkuje lepszą funkcjonalnością pacjenta mierzoną za pomocą skali ALSFRS-R. W tym randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, wieloośrodkowym badaniu, uczestnicy są przydzielani w stosunku 2:1 do grup otrzymujących lewosimendan (1-2 mg dziennie) lub placebo przez 48 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym była wolna pojemność życiowa (SVC) po 12 tygodniach, z wpływem na funkcjonowanie pacjenta ocenianym przez 48 tygodni, skorygowanym o wynik pacjenta, przy użyciu ALSFRS-R (połączona ocena funkcji i przeżycia, CAFS). Inne ważne miary skuteczności obejmują czas do wystąpienia zdarzeń oddechowych, ogólne wrażenie kliniczne (CGI), ocenę duszności za pomocą skali Borga i skal snu (wskaźnik jakości snu Pittsburgha i skala senności Epworth). Bezpieczeństwo pacjentów jest monitorowane przy użyciu konwencjonalnych metod, w tym zdarzeń niepożądanych, testów laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrów życiowych i 12-odprowadzeniowego EKG. Po badaniach przesiewowych i wizytach wyjściowych pacjenci zgłaszają się do kliniki w 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 48 tygodniu, z oceną telefoniczną przeprowadzaną w 18, 30 i 42 tygodniu. Wizyta kończąca badanie odbywa się 14-25 dni po ostatnim podaniu badanego leku. Badanie będzie monitorowane przez niezależną radę monitorującą dane i bezpieczeństwo. Dla pacjentów, którzy ukończą badanie, będzie dostępne długoterminowe badanie uzupełniające.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

496

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vöcklabruck, Upper Austria, Austria, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
  • Belgia
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuis Leuven
    • Liege
      • Liège, Liege, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St. Lucas Gent
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Neurologian Poliklinikka - Meilahden Tornisairaala 3
      • Lappeenranta, Finlandia, 53130
        • Etela-Karjalan Keskussairaala
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francja
      • Limoges, Francja, 87042
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice, Francja, 06202
        • Hôpital Pasteur
      • Tours, Francja, 37044
        • Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Tours Hôpital Bretonneau
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Córdoba, Hiszpania, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Hiszpania, 28016
        • Hospital San Rafael - Madrid
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico de La Fe
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Hiszpania, 48013
        • Hospital de Basurto
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CG
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht - Rudolf Magnus Instituut voor Neurowetenschappen
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 9
        • Beaumont Hospital - Ireland
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services - Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
      • Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
        • Moncton Hospital, Southeast Regional Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre De Recherche Du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal - Hopital Notre-Dame
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Niemcy, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • Hessen
      • Wiesbaden, Hessen, Niemcy, 65191
        • Deutsche Klinik für Diagnostik
    • Mecklenburg-western-pommerania
      • Rostock, Mecklenburg-western-pommerania, Niemcy, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Nordrhein-westfalen
      • Essen, Nordrhein-westfalen, Niemcy, 45131
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    • Thuringen
      • Jena, Thuringen, Niemcy, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Phoenix Neurological Associates
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Providence Holy Cross Medical Center
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida Health - Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kentucky Neuroscience Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55130-5302
        • HealthPartners Specialty Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah - Imaging & Neurosciences Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Hospital
  • Szwecja
      • Karlstad, Szwecja, 651 85
        • Centralsjukhuset Karlstad
      • Stockholm, Szwecja, 14186
        • Karolinska Universitetssjukhuset
    • Vasterbotten
      • Umeå, Vasterbotten, Szwecja, 90737
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
      • Novara, Włochy, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pavia, Włochy, 27100
        • ICS Maugeri SpA SB
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Roma, Włochy, 0016
        • Policlinico Umberto i di Roma
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera - Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 116 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna lub ustna świadoma zgoda (IC) na udział w badaniu
  • Osoby płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial. Dostępny pełny raport elektromiogramu (EMG) zgodny z ALS (ale niekoniecznie spełniający kryteria elektrodiagnostyczne ALS) od doświadczonego neurofizjologa
  • Zdolność do połykania kapsułek badanego leku i zdaniem badacza oczekuje się, że będzie to robić podczas badania
  • SVC w pozycji siedzącej pomiędzy 60-90% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci podczas wizyty przesiewowej
  • Czas trwania choroby od początku objawów (zdefiniowany jako pierwsze osłabienie mięśni lub dyzartria) 12-48 miesięcy w czasie wizyty 1 (poziom wyjściowy)
  • Zdolny do wykonania SVC w pozycji leżącej w odpowiedni i rzetelny sposób podczas wizyt przesiewowych i wizyt wyjściowych, zgodnie z oceną badacza
  • Pacjenci z ryluzolem i/lub edarawonem lub bez. W przypadku stosowania riluzolu (dowolna dawka do 100 mg) dawka musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową i nie należy jej zmieniać w trakcie badania. W przypadku stosowania edarawonu leczenie należy rozpocząć co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową (co najmniej jeden 28-dniowy cykl leczenia zgodnie ze wskazaniami) i nie należy go zmieniać w trakcie badania. Jeśli nie stosuje się riluzolu i (lub) edarawonu, odpowiednich terapii nie należy rozpoczynać w trakcie badania

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot, u którego nie wykluczono innych przyczyn osłabienia nerwowo-mięśniowego
  • Pacjent z rozpoznaniem innej choroby neurodegeneracyjnej (np. choroba Parkinsona lub Alzheimera)
  • Wspomagana wentylacja dowolnego typu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub podczas badania przesiewowego
  • Jakiekolwiek użycie systemu stymulacji przepony (DPS) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Każda forma terapii komórkami macierzystymi lub genami w leczeniu ALS
  • Znana nadwrażliwość na lewozymendan
  • Podanie lewosimendanu w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub wcześniejszym udziałem w obecnym badaniu III fazy lub wcześniejszym badaniu z doustnym podaniem lewosimendanu pacjentom z ALS (LEVALS)
  • Każde użycie tirasemtiv lub reldesemtiv w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową.
  • Udział w badaniu klinicznym z jakimkolwiek leczeniem eksperymentalnym w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania tego leczenia (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową
  • Jakiekolwiek stosowanie toksyny botulinowej w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Zarejestrowana diagnoza lub dowód poważnej diagnozy psychiatrycznej, znacznego upośledzenia funkcji poznawczych lub jawnej klinicznie demencji, które mogą zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania
  • Choroby płuc (np. astma lub POChP) wymagające regularnego leczenia
  • Istotna hemodynamicznie nieskorygowana wada zastawkowa lub kardiomiopatia przerostowa lub kardiomiopatia restrykcyjna
  • Każde zdarzenie sercowo-naczyniowe (np. zawał mięśnia sercowego, HF, arytmia lub udar) wymagające hospitalizacji w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Historia Torsades de Pointes (TdP) lub zdiagnozowany zespół długiego QT
  • Zagrażające życiu komorowe zaburzenia rytmu w wywiadzie, chyba że są leczone skutecznymi środkami zapobiegającymi nawrotom (np. poprzez umieszczenie wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora [ICD] lub ablację przezcewnikową)
  • Historia bloku przedsionkowo-komorowego drugiego lub trzeciego stopnia (AV) lub choroby węzła zatokowego podczas badania przesiewowego, jeśli nie jest leczona stymulatorem
  • Powtarzające się tętno > 100 uderzeń na minutę w 12-odprowadzeniowym EKG po 5-minutowym odpoczynku podczas badania przesiewowego. Jeśli HR wynosi > 100 bpm w pierwszym pomiarze, to drugi pomiar należy wykonać po kolejnych 5 minutach odpoczynku, aby potwierdzić HR > 100 bpm
  • Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) < 90 mmHg podczas badania przesiewowego
  • Potas < 3,7 mmol/l lub > 5,5 mmol/l podczas badania przesiewowego
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny < 30 ml/min podczas badania przesiewowego), kreatynina > 170 μmol/l podczas badania przesiewowego lub dializy
  • Hemoglobina < 10 g/dl podczas badania przesiewowego lub oddawania krwi lub utrata znacznej ilości krwi w ciągu 60 dni przed wizytą przesiewową
  • Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby według uznania badacza
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 18,5 kg/m2 (BMI = waga/wzrost2)
  • Kobiety w okresie laktacji lub w wieku rozrodczym bez negatywnego wyniku testu ciążowego i bez zobowiązania do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. doustne hormonalne środki antykoncepcyjne związane z hamowaniem owulacji, wkładki wewnątrzmaciczne i długo działające progestyny), jeśli były aktywne seksualnie podczas badania i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety, które są po menopauzie (1 rok od ostatniego cyklu miesiączkowego), zostały wysterylizowane chirurgicznie lub przeszły histerektomię, nie są uważane za zdolne do reprodukcji i mogą być uwzględnione
  • Pacjent uznany przez badacza za aktywnego samobójcę w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Pacjenci ze stwierdzoną historią zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Wszelkie inne istotne klinicznie zaburzenia układu sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, wątroby, nerek, neurologiczne lub psychiatryczne lub jakiekolwiek inne poważne współistniejące choroby, które w opinii badacza mogłyby zakłócać interpretację wyników badania lub stanowić zagrożenie dla zdrowia uczestnika, gdyby on/ona wziął udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lewosimendan
Lewosimendan 1 mg kapsułki do podawania doustnego, raz do dwóch razy dziennie. Całkowity czas leczenia 48 tygodni
Lek: Lewosimendan
Lewosimendan 1 mg kapsułka do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • ODM-109
Komparator placebo: Placebo dla lewosimendanu
Kapsułka placebo do podawania doustnego, raz do dwóch razy dziennie. Całkowity czas leczenia 48 tygodni.
Lek: Placebo dla lewosimendanu
Kapsułka placebo do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • Placebo dla ODM-109

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leżenie na plecach z małą pojemnością życiową (SVC)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 tygodniach
Zmiana od wartości początkowej do 12 tygodni, wyrażona jako % przewidywanej normy.
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 tygodniach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Połączona ocena funkcji i przeżycia przez 48 tygodni
Ramy czasowe: Średni stopień w 48 tygodniu
Skala: Skala oceny funkcjonalnej ALS – poprawiona. Skala ta zawiera 12 pozycji. Każda pozycja była oceniana w skali od 0 do 4. Całkowity wynik to suma ocen wszystkich 12 pozycji. Każdy podmiot jest klasyfikowany według czasu do śmierci (wcześniejsze zgony są klasyfikowane niżej niż późniejsze). Badani, którzy przeżyli, są klasyfikowani korzystniej niż ci, którzy zmarli. Wśród osób, które przeżyły, osoby są uszeregowane według zmiany w ALSFRS-R (większe pogorszenie ALSFRS-R jest klasyfikowane niżej niż po śmierci). Badani, którzy przeżyli, są klasyfikowani korzystniej niż ci, którzy zmarli. Wśród osób, które przeżyły, osoby są uszeregowane zgodnie ze zmianą w ALSFRS-R (większe pogorszenie ALSFRS-R jest klasyfikowane niżej niż mniejsze pogorszenie lub poprawa w ALSFRS-R). Rankingowe wyniki mieszczą się w zakresie od 001 do 496 (liczba uczestników ocenianych pod kątem pomiaru wyniku), przy czym większa liczba punktów rankingowych wiąże się z lepszym wynikiem.
Średni stopień w 48 tygodniu
Czas do zdarzenia oddechowego przez 48 tygodni
Ramy czasowe: Czas do wydarzenia przez 48 tygodni
Skala ALSFRS-R zawiera 3 pozycje odnoszące się do czynności oddechowej: nasilenie duszności, występowanie ortopnoe (duszności w pozycji leżącej) oraz stosowanie wentylacji mechanicznej w niewydolności oddechowej. Zmniejszenie któregokolwiek z tych elementów uznano za zdarzenie oddechowe. Nie wszyscy pacjenci otrzymują wspomaganie oddechowe, pomimo niewydolności oddechowej: spełnienie „protokołowanych” kryteriów NIV dotyczy pacjentów bez NIV, u których powolna pojemność życiowa zmniejszyła się do poziomu, który normalnie wymagałby takiego leczenia.
Czas do wydarzenia przez 48 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu CGI ogólnego wycisku klinicznego po 48 tygodniach
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej w 48 tygodniu
Wizualna skala analogowa 0-100 milimetrów, oceniana przez badanych. Wynik 0 wskazuje, że pacjent czuje się całkowicie dobrze, bez jakiejkolwiek niepełnosprawności, a wynik 100 wskazuje na najgorszą możliwą dotkliwość stanu.
Zmiana od wartości wyjściowej w 48 tygodniu
Zmiana funkcji oddechowej ALSFRS-R w porównaniu z wartością wyjściową po 48 tygodniach
Ramy czasowe: Nachylenie spadku w 48 tygodniu
Skala ALSFRS-R zawiera 3 pozycje odnoszące się do czynności oddechowej: nasilenie duszności, występowanie ortopnoe (duszności w pozycji leżącej) oraz stosowanie wentylacji mechanicznej w niewydolności oddechowej. Są one sumowane, aby utworzyć domenę oddechową z zakresem wyników 0-12 (gdzie 12 oznacza normalną funkcję). Chociaż poszczególne elementy i pacjenci różnią się, ALSFRS-R zazwyczaj spada we względnie stałym tempie w czasie. Wykreślone w czasie nachylenie otrzymanej linii wskazuje szybkość progresji, a zatem można oczekiwać, że skuteczne leczenie zmniejszy nachylenie spadku.
Nachylenie spadku w 48 tygodniu
Stosunek kategorii Borg w pozycji leżącej na plecach Skala 10 po 12 tygodniach
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej po 12 tygodniach
Pacjenci oceniali swoje postrzeganie nasilenia duszności za pomocą skali Borga. Skala waha się od 0 (brak duszności) do 10 (maksymalna). Każda kategoria jest ponumerowana, a większość (nie wszystkie) ma wskazówki słowne. Podczas każdej oceny pacjent oceniał kategorię, którą uważał za najlepiej opisującą objawy. W analizie zmierzono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej po 12 tygodniach, gdzie wynik ujemny wskazuje na poprawę, a wynik dodatni na pogorszenie.
Zmiana od wartości wyjściowej po 12 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Merja Mäkitalo, CSD, Orion Corporation, Orion Pharma

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3119002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Lewosimendan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj