Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú vizsgálat a KZR-616 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére AIHA-ban és ITP-ben szenvedő betegeknél (MARINA)

2020. augusztus 5. frissítette: Kezar Life Sciences, Inc.

2. fázisú randomizált, dózisvak, többközpontú vizsgálat a KZR-616 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az autoimmun hemolitikus anémiában (AIHA) és az immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő betegek kezelésében

Ez egy 2. fázisú randomizált, dózisvak, többközpontú vizsgálat, amelynek célja a KZR-616-kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelése aktív autoimmun hemolitikus anémiában vagy immunthrombocytopeniában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Woolloongabba, Ausztrália
        • KZR Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Egyesült Államok, 77598
        • KZR Research Site
  • Lengyelország
      • Kraków, Lengyelország
        • KZR Research Site
      • Poznań, Lengyelország
        • KZR Research Site
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
        • KZR Research Site
      • Genova, Olaszország
        • KZR Research Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • KZR Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A felnőtt betegeknek legalább 18 évesnek kell lenniük a szűrővizsgálaton történő tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában
  2. 18 kg/m2 vagy annál nagyobb testtömeg-index (BMI).
  3. Dokumentált diagnózissal rendelkezik az elsődleges vagy másodlagos AIHA, ITP vagy elsődleges Evans-szindróma

  4. AIHA vagy ITP betegség aktivitása a következők szerint:

    1. ITP: Központi vagy helyi laboratóriumi vizsgálatonként, 2 külön alkalommal, ≥7 napos különbséggel a szűrés során, átlagos vérlemezke (PLT) ≤30×109/L, egyéni PLT nélkül >35×109/L; vagy azoknál a betegeknél, akik állandó dózisú engedélyezett kezelést kapnak ITP miatt: átlagos PLT <50×109/l, szám nélkül >55×109/L
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dl és a következők bármelyikének jelenléte:

    én. Haptoglobin <a normálérték alsó határa (LLN) ii. Korrigált retikulocitaszám > normál felső határ (ULN) iii. LDH >ULN iv. Közvetett bilirubin > ULN.

  5. Dokumentált nem megfelelő válasz intolerancia esetén ≥1 standard kezelési megközelítésre AIHA esetén vagy ≥ 2 standard kezelési megközelítésre ITP esetén

Kizárási kritériumok:

  1. Szisztémás lupusz erythematosus (SLE) igazolt anti-foszfolipid antitest-szindrómával, pozitív lupus antikoaguláns teszt jelenléte, közepesen magas titerű anti-kardiolipin IgG vagy IgM vagy közepesen magas titerű anti-béta2-globulin IgG vagy IgM vagy súlyos centrális idegrendszeri érintettség
  2. Klinikailag jelentős koagulopátia, örökletes thrombocytopenia, vérszegénység, vagy a családban előfordult thrombocytopenia
  3. Primer immunhiány anamnézisében
  4. Nem engedélyezett gyógyszerek alkalmazása a szűrést megelőző meghatározott kiürülési időszakon belül
  5. Nemrég súlyos vagy folyamatban lévő fertőzés, vagy súlyos fertőzés kockázata

  6. A következő laboratóriumi értékek bármelyike ​​a szűréskor:

    1. Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) <45 ml/perc
    2. Abszolút neutrofilszám (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Szérum aszpartát transzamináz (AST), szérum alanin transzamináz (ALT) vagy szérum alkalikus foszfatáz > 2,5 × ULN
    4. Pajzsmirigy-stimuláló hormon, ha kívül esik a központi laboratóriumi normál tartományon, és klinikailag jelentősnek tekinthető
    5. Nemzetközi normalizált arány (INR) vagy aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) >1,5 × ULN
    6. Immunglobulin G (IgG) <500 mg/dl
    7. Csak ITP-s betegeknél: összbilirubin >1,5 × ULN (3 × ULN dokumentált Gilbert-szindrómás betegeknél).
  7. A New York Heart Association III. vagy IV. osztályú szívelégtelensége, kontrollálatlan vérnyomás vagy megnyúlt QT-intervallum
  8. Nagy műtét a szűrés előtt 12 héten belül, vagy a vizsgálati időszak alatt tervezett
  9. Bármilyen trombotikus vagy emboliás esemény anamnézisében a szűrést megelőző 12 hónapon belül
  10. Jelentős instabil vagy kontrollálatlan betegségek klinikai bizonyítékai
  11. Bármilyen aktív vagy feltételezett rosszindulatú daganat, vagy dokumentált rosszindulatú daganat anamnézisében a szűrést megelőző elmúlt 5 évben, kivéve a megfelelően kimetszett és gyógyított méhnyakrák in situ vagy bazális vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, vagy nem izom-invazív hólyagrákot

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: A kar - KZR-616 30 mg
KZR-616 30 mg szubkután (SC) injekció hetente 13 héten keresztül
Drog: KZR-616
A betegek hetente egyszer kapnak KZR-616 SC-t. Az A csoportba besorolt ​​betegek 30 mg-ot kapnak 13 hétig, a B csoportba sorolt ​​betegek pedig 30 mg-ot kapnak 1 hétig, majd 45 mg-ot 12 hétig
KÍSÉRLETI: B kar - KZR-616 45 mg
KZR-616 30 mg SC injekció hetente 1 adagig, majd 45 mg hetente 12 héten keresztül.
Drog: KZR-616
A betegek hetente egyszer kapnak KZR-616 SC-t. Az A csoportba besorolt ​​betegek 30 mg-ot kapnak 13 hétig, a B csoportba sorolt ​​betegek pedig 30 mg-ot kapnak 1 hétig, majd 45 mg-ot 12 hétig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Átlagos változás a kiindulási értékről a 13. hétre az érdeklődésre számot tartó hematológiai paraméterekben az értékelhető betegeknél (Hgb az AIHA esetében; a vérlemezkék [PLT] az ITP esetében)
Időkeret: 13 hét
13 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma csúcskoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax) a KZR-616 injekciót követően
Időkeret: 1. nap
1. nap
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC) KZR-616 injekció után
Időkeret: 1. nap
1. nap
Átlagos változás a kiindulási értékről a 13. hétre az érdeklődésre számot tartó hematológiai paraméterekben (Hgb az AIHA esetében; PLT az ITP esetében) a kezelési szándékú (ITT) populációban
Időkeret: 13 hét
13 hét
A vizsgált hematológiai paraméterek átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával (Hgb az AIHA esetében; PLT az ITP esetében)
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A 13. héten reagáló betegek aránya
Időkeret: 13 hét
13 hét
A válaszadó betegek aránya az idő függvényében
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
Ideje válaszolni
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A válasz elvesztésével járó betegek aránya az idő függvényében
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tartósan reagáló betegek aránya az idő függvényében
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az idő függvényében Hct-ben
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A laktát-dehidrogenáz (LDH) átlagos változása az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a Patient Global Assessment pontszámokban
Időkeret: Kiindulási és 4 hetente 25 héten keresztül
A PtGA egy vizuális analóg skála (VAS), amely 0 és 100 között mozog. A betegek a látogatás napjára vonatkozóan globális értékelést adnak betegségükről, válaszul a következő kijelentésre: „Tekintettel arra, hogy betegsége milyen mértékben érinti Önt, kérjük, értékelje, hogyan érzi magát ma a következő sorra kattintva vagy megérintve” egy 100 pontos VAS, ahol a 0 a "nagyon jó, nincs tünet" és a 100 a "nagyon rossz, nagyon súlyos tünetek".
Kiindulási és 4 hetente 25 héten keresztül
AIHA esetén: azon betegek aránya, akiknél a Hgb >12 g/dl vagy 2 g/dl-rel magasabb, mint a kiindulási érték a 13. héten
Időkeret: 13 hét
13 hét
AIHA esetén: A vérátömlesztések száma és a beadott vér egységei az idő függvényében
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
ITP esetén: A vérlemezke-transzfúziók száma és a beadott vérlemezke-egységek az idő függvényében
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A KZR-616 biztonságossága és tolerálhatósága AIHA-ban vagy ITP-ben szenvedő betegeknél, a nemkívánatos események előfordulásának és súlyosságának monitorozása alapján.
Időkeret: A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
A tanulmány befejezéséig akár 25 hétig
Csúcs plazmakoncentráció (Cmax) a KZR-616 injekciót követően
Időkeret: 1. nap
1. nap
Csúcs plazmakoncentráció (Cmax) a KZR-616 injekciót követően
Időkeret: 29. nap
29. nap
A plazma csúcskoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax) a KZR-616 injekciót követően
Időkeret: 29. nap
29. nap
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC) KZR-616 injekció után
Időkeret: 29. nap
29. nap
Felezési idő (T1/2) KZR-616 injekció után
Időkeret: 1. nap
1. nap
Felezési idő (T1/2) KZR-616 injekció után
Időkeret: 29. nap
29. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kezar Life Sciences, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)

2020. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 5.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 29.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2019. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 5.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • KZR-616-005

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel