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Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do KZR-616 em pacientes com AIHA e PTI (MARINA)

5 de agosto de 2020 atualizado por: Kezar Life Sciences, Inc.

Um estudo randomizado, dose-cego, multicêntrico de Fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do KZR-616 no tratamento de pacientes com anemia hemolítica autoimune (AIHA) e trombocitopenia imune (PTI)

Este é um estudo multicêntrico randomizado, dose-cego, de fase 2, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do tratamento com KZR-616 em pacientes com anemia hemolítica autoimune ativa ou trombocitopenia imune.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Woolloongabba, Austrália
        • KZR Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Estados Unidos, 77598
        • KZR Research Site
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • KZR Research Site
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • KZR Research Site
      • Genova, Itália
        • KZR Research Site
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polônia
        • KZR Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pacientes adultos devem ter pelo menos 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado na triagem
  2. Índice de Massa Corporal (IMC) igual ou superior a 18 kg/m2
  3. Ter um diagnóstico documentado de AIHA primária ou secundária, PTI ou síndrome de Evans primária

  4. AIHA ou atividade da doença ITP da seguinte forma::

    1. ITP: Por avaliações laboratoriais centrais ou locais em 2 ocasiões separadas ≥7 dias de intervalo durante a triagem, uma média de plaquetas (PLT) ≤30×109/L sem PLT individual >35×109/L; ou para aqueles pacientes que recebem uma dose constante de tratamentos permitidos para PTI: um PLT médio <50×109/L, sem contagem >55×109/L
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dL e presença de qualquer 2 dos seguintes:

    eu. Haptoglobina <limite inferior do normal (LLN) ii. Contagem corrigida de reticulócitos > limite superior do normal (LSN) iii. LDH >LSN iv. Bilirrubina indireta > LSN.

  5. Resposta inadequada documentada sobre intolerância a ≥1 abordagem de tratamento padrão para AIHA ou ≥2 abordagens de tratamento padrão para PTI

Critério de exclusão:

  1. Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) com síndrome do anticorpo antifosfolípide confirmada, presença de anticoagulante lúpico positivo, título moderado-alto de anticardiolipina IgG ou IgM ou título moderado-alto de anti-beta2-globuilina IgG ou IgM ou central grave envolvimento do sistema nervoso
  2. História de coagulopatia clinicamente significativa, trombocitopenia hereditária, anemia ou história familiar de trombocitopenia
  3. História de imunodeficiência primária
  4. Uso de medicamentos não permitidos dentro dos períodos de washout especificados antes da triagem
  5. Infecção recente grave ou em curso, ou risco de infecção grave

  6. Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais na Triagem:

    1. Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <45 ml/min
    2. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1,5 × 109/L (1500/mm3)
    3. Aspartato transaminase sérica (AST), alanina transaminase sérica (ALT) ou fosfatase alcalina sérica > 2,5 × LSN
    4. Hormônio estimulante da tireoide se estiver fora da faixa normal do laboratório central e for considerado clinicamente significativo
    5. Razão normalizada internacional (INR) ou tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) > 1,5 × LSN
    6. Imunoglobulina G (IgG) <500 mg/dL
    7. Somente para pacientes com PTI: bilirrubina total >1,5 × LSN (3 × LSN para pacientes com síndrome de Gilbert documentada).
  7. Presença de insuficiência cardíaca Classe III ou IV da New York Heart Association, ou pressão arterial descontrolada, ou intervalo QT prolongado
  8. Cirurgia de grande porte dentro de 12 semanas antes da triagem ou planejada durante o período do estudo
  9. Histórico de qualquer evento trombótico ou embólico nos 12 meses anteriores à triagem
  10. Evidência clínica de doenças instáveis ​​ou descontroladas significativas
  11. Qualquer malignidade ativa ou suspeita ou história de malignidade documentada nos últimos 5 anos antes da triagem, exceto carcinoma cervical devidamente excisado e curado in situ ou carcinoma basocelular ou escamoso da pele, ou câncer de bexiga não invasivo do músculo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Braço A - KZR-616 30mg
KZR-616 30 mg Injeção subcutânea (SC) semanalmente por 13 semanas
Medicamento: KZR-616
Os pacientes receberão KZR-616 SC uma vez por semana. Os pacientes designados para o Grupo A receberão 30 mg por 13 semanas e os pacientes designados para o Grupo B receberão 30 mg por 1 semana e depois 45 mg por 12 semanas
EXPERIMENTAL: Braço B - KZR-616 45mg
KZR-616 injeção SC de 30 mg semanalmente para 1 dose e depois 45 mg semanalmente por 12 semanas.
Medicamento: KZR-616
Os pacientes receberão KZR-616 SC uma vez por semana. Os pacientes designados para o Grupo A receberão 30 mg por 13 semanas e os pacientes designados para o Grupo B receberão 30 mg por 1 semana e depois 45 mg por 12 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração média da linha de base até a semana 13 nos parâmetros hematológicos de interesse em pacientes avaliáveis ​​(Hgb para AIHA; plaquetas [PLT] para PTI)
Prazo: 13 semanas
13 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 1
Dia 1
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 1
Dia 1
Alteração média da linha de base até a semana 13 nos parâmetros hematológicos de interesse (Hgb para AIHA; PLT para ITP) na população com intenção de tratar (ITT)
Prazo: 13 semanas
13 semanas
Mudança média da linha de base ao longo do tempo nos parâmetros hematológicos de interesse (Hgb para AIHA; PLT para ITP)
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Proporção de pacientes com resposta na Semana 13
Prazo: 13 semanas
13 semanas
Proporção de pacientes ao longo do tempo com uma resposta
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Tempo de resposta
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Proporção de pacientes ao longo do tempo com perda de resposta
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Proporção de pacientes ao longo do tempo com resposta sustentada
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Mudança média da linha de base ao longo do tempo em Hct
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Alteração média da linha de base ao longo do tempo na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Alteração da linha de base ao longo do tempo nas pontuações da avaliação global do paciente
Prazo: Linha de base e a cada 4 semanas por 25 semanas
O PtGA é uma escala analógica visual (VAS) que varia de 0 a 100. Os pacientes fornecerão uma classificação global de sua doença, no dia da consulta, em resposta à declaração "Considerando todas as formas como sua doença o afeta, avalie como você está se sentindo hoje clicando ou tocando na linha:" usando uma VAS de 100 pontos, onde 0 é "muito bom, sem sintomas" e 100 é "muito ruim, sintomas muito graves".
Linha de base e a cada 4 semanas por 25 semanas
Para AIHA: Proporção de pacientes com Hgb >12 g/dL ou 2 g/dL acima da linha de base na S13
Prazo: 13 semanas
13 semanas
Para AIHA: Número de transfusões de sangue e unidades de sangue administradas ao longo do tempo
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Para ITP: Número de transfusões de plaquetas e unidades de plaquetas administradas ao longo do tempo
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Segurança e tolerabilidade do KZR-616 em pacientes com AIHA ou ITP, conforme avaliado pelo monitoramento da incidência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Até a conclusão do estudo, até 25 semanas
Concentração plasmática máxima (Cmax) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 1
Dia 1
Concentração plasmática máxima (Cmax) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 29
Dia 29
Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 29
Dia 29
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) após a injeção de KZR-616
Prazo: Dia 29
Dia 29
Meia-vida (T1/2) após injeção de KZR-616
Prazo: Dia 1
Dia 1
Meia-vida (T1/2) após injeção de KZR-616
Prazo: Dia 29
Dia 29

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kezar Life Sciences, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

1 de julho de 2020

Conclusão Primária (REAL)

5 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

5 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de julho de 2019

Primeira postagem (REAL)

31 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KZR-616-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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