Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus KZR-616:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on AIHA ja ITP (MARINA)

keskiviikko 5. elokuuta 2020 päivittänyt: Kezar Life Sciences, Inc.

Vaiheen 2 satunnaistettu, annossokkoutettu monikeskustutkimus KZR-616:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (AIHA) ja immuunitrombosytopenia (ITP)

Tämä on vaiheen 2 satunnaistettu, annossokkoutettu monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida KZR-616-hoidon turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) potilailla, joilla on aktiivinen autoimmuuni hemolyyttinen anemia tai immuunitrombosytopenia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Woolloongabba, Australia
        • KZR Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • KZR Research Site
      • Genova, Italia
        • KZR Research Site
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • KZR Research Site
      • Poznań, Puola
        • KZR Research Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio
        • KZR Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Yhdysvallat, 77598
        • KZR Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuisten potilaiden tulee olla vähintään 18-vuotiaita allekirjoittaessaan tietoisen suostumuksen seulonnassa
  2. Body Mass Index (BMI) on 18 kg/m2 tai suurempi
  3. Sinulla on dokumentoitu diagnoosi primaarisesta tai sekundaarisesta AIHA:sta, ITP:stä tai primäärisestä Evansin oireyhtymästä

  4. AIHA- tai ITP-taudin aktiivisuus seuraavasti:

    1. ITP: Keskimääräinen verihiutale (PLT) ≤30 × 109/L keskus- tai paikallislaboratorioarvioinneissa kahdessa erillisessä tapauksessa ≥7 päivän välein seulonnan aikana, ilman yksittäistä PLT:tä >35 × 109/L; tai niille potilaille, jotka saavat vakioannoksen sallittuja ITP-hoitoja: keskimääräinen PLT < 50 × 109/l, ilman lukua > 55 × 109/l
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dl ja jokin seuraavista:

    i. Haptoglobiini <normaalin alaraja (LLN) ii. Korjattu retikulosyyttien määrä > normaalin yläraja (ULN) iii. LDH > ULN iv. Epäsuora bilirubiini > ULN.

  5. Dokumentoitu riittämätön vaste intoleranssiin ≥ 1 standardihoitomenetelmälle AIHA:lle tai ≥ 2 standardihoitomenetelmälle ITP:lle

Poissulkemiskriteerit:

  1. Systeeminen lupus erythematosus (SLE), jossa on vahvistettu anti-fosfolipidivasta-aineoireyhtymä, positiivinen lupus-antikoagulanttitesti, kohtalaisen korkea tiitteri anti-kardiolipiini-IgG tai IgM tai kohtalaisen korkea tiitteri anti-beeta2-globuliini-IgG tai IgM tai vaikea keskushermosto hermoston osallistuminen
  2. Kliinisesti merkittävä koagulopatia, perinnöllinen trombosytopenia, anemia tai suvussa esiintynyt trombosytopenia
  3. Primaarisen immuunipuutoksen historia
  4. Ei-sallittujen lääkkeiden käyttö määritettyjen huuhtelujaksojen aikana ennen seulontaa
  5. Äskettäinen vakava tai meneillään oleva infektio tai vakavan infektion riski

  6. Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvoista seulonnassa:

    1. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 ml/min
    2. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1,5 × 109/L (1500/mm3)
    3. Seerumin aspartaattitransaminaasi (AST), seerumin alaniinitransaminaasi (ALT) tai seerumin alkalinen fosfataasi > 2,5 × ULN
    4. Kilpirauhasta stimuloiva hormoni, jos se on keskuslaboratorion normaalin alueen ulkopuolella ja katsotaan kliinisesti merkittäväksi
    5. Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) > 1,5 × ULN
    6. Immunoglobuliini G (IgG) <500 mg/dl
    7. Vain ITP-potilaille: kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN (3 × ULN potilailla, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä).
  7. New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai hallitsematon verenpaine tai pidentynyt QT-aika
  8. Suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu tutkimusjakson aikana
  9. Anamneesissa mikä tahansa tromboottinen tai emboliatapahtuma 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  10. Kliiniset todisteet merkittävistä epävakaista tai hallitsemattomista sairauksista
  11. Mikä tahansa aktiivinen tai epäilty pahanlaatuinen kasvain tai dokumentoitu maligniteetti viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa, paitsi asianmukaisesti leikattu ja parannettu kohdunkaulan karsinooma in situ tai ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai ei-lihakseen invasiivinen virtsarakon syöpä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Käsivarsi A - KZR-616 30 mg
KZR-616 30 mg ihonalainen (SC) injektio viikoittain 13 viikon ajan
Lääke: KZR-616
Potilaat saavat KZR-616 SC:n kerran viikossa. Ryhmään A määrätyt potilaat saavat 30 mg 13 viikon ajan ja ryhmään B 30 mg 1 viikon ajan ja sitten 45 mg 12 viikon ajan
KOKEELLISTA: Varsi B - KZR-616 45 mg
KZR-616 30 mg SC-injektio viikoittain 1 annoksella, sitten 45 mg viikoittain 12 viikon ajan.
Lääke: KZR-616
Potilaat saavat KZR-616 SC:n kerran viikossa. Ryhmään A määrätyt potilaat saavat 30 mg 13 viikon ajan ja ryhmään B 30 mg 1 viikon ajan ja sitten 45 mg 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 13 kiinnostavissa hematologisissa parametreissa arvioitavissa olevilla potilailla (Hgb AIHA:lle; verihiutaleet [PLT] ITP:lle)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
13 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika huippupitoisuuteen plasmassa (Tmax) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 13 kiinnostavissa hematologisissa parametreissa (Hgb AIHA:lle; PLT ITP:lle) hoitoaikeissa (ITT) -populaatiossa
Aikaikkuna: 13 viikkoa
13 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ajan mittaan kiinnostavissa hematologisissa parametreissa (Hgb AIHA:lle; PLT ITP:lle)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, jotka saivat vasteen viikolla 13
Aikaikkuna: 13 viikkoa
13 viikkoa
Niiden potilaiden osuus ajan kuluessa, joilla on vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Aika vastata
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Niiden potilaiden osuus ajan kuluessa, joiden vaste on menetetty
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Potilaiden osuus ajan kuluessa, joilla on jatkuva vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Keskimääräinen muutos perustasosta ajan kuluessa Hct
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) keskimääräinen muutos ajan kuluessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta ajan mittaan Patient Global Assessment -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikon välein 25 viikon ajan
PtGA on visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka vaihtelee välillä 0 - 100. Potilaat antavat sairaudestaan ​​maailmanlaajuisen arvion käyntipäivänä vastauksena lauseeseen "Kun otetaan huomioon kaikki tavat, joilla sairautesi vaikuttaa sinuun, arvioi olosi tänään napsauttamalla tai napauttamalla riviä:" käyttämällä 100 pisteen VAS, jossa 0 on "erittäin hyvä, ei oireita" ja 100 on "erittäin huono, erittäin vaikeita oireita".
Perustaso ja 4 viikon välein 25 viikon ajan
AIHA: Niiden potilaiden osuus, joiden Hgb > 12 g/dl tai 2 g/dl korkeampi kuin lähtötaso klo 13.
Aikaikkuna: 13 viikkoa
13 viikkoa
AIHA: Verensiirtojen määrä ja annetut veriyksiköt ajan mittaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
ITP: Verihiutaleiden siirtojen määrä ja ajan mittaan annettujen verihiutaleiden yksiköt
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
KZR-616:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on AIHA tai ITP, arvioituna seuraamalla haittatapahtumien ilmaantuvuutta ja vakavuutta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Tutkimuksen loppuun saattamisesta jopa 25 viikkoa
Plasman huippupitoisuus (Cmax) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1
Plasman huippupitoisuus (Cmax) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 29
Päivä 29
Aika huippupitoisuuteen plasmassa (Tmax) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 29
Päivä 29
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 29
Päivä 29
Puoliintumisaika (T1/2) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1
Puoliintumisaika (T1/2) KZR-616-injektion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 29
Päivä 29

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kezar Life Sciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 7. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KZR-616-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset KZR-616

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa