Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność KZR-616 u pacjentów z AIHA i ITP (MARINA)

5 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Kezar Life Sciences, Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 z zaślepieniem dawki oceniające bezpieczeństwo i skuteczność KZR-616 w leczeniu pacjentów z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (AIHA) i trombocytopenią immunologiczną (ITP)

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 z ślepą próbą dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) leczenia KZR-616 u pacjentów z aktywną autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną lub małopłytkowością immunologiczną.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Woolloongabba, Australia
        • KZR Research Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • KZR Research Site
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polska
        • KZR Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Stany Zjednoczone, 77598
        • KZR Research Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • KZR Research Site
      • Genova, Włochy
        • KZR Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody podczas badania przesiewowego
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub większy niż 18 kg/m2
  3. Mieć udokumentowaną diagnozę pierwotnego lub wtórnego AIHA, ITP lub pierwotnego zespołu Evansa

  4. Aktywność choroby AIHA lub ITP w następujący sposób:

    1. ITP: Według centralnych lub lokalnych ocen laboratoryjnych przeprowadzonych 2 razy w odstępie ≥7 dni podczas badań przesiewowych, średnia liczba płytek krwi (PLT) ≤30×109/l bez pojedynczego PLT >35×109/l; lub dla pacjentów otrzymujących stałą dawkę dozwolonych leków na ITP: średni PLT <50×109/l, bez zliczania >55×109/l
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dl i obecność dowolnych 2 z poniższych:

    I. Haptoglobina <dolna granica normy (DGN) ii. Skorygowana liczba retikulocytów > górna granica normy (GGN) iii. LDH > GGN iv. Bilirubina pośrednia > GGN.

  5. Udokumentowana niewystarczająca odpowiedź na nietolerancję ≥1 standardowego podejścia terapeutycznego w przypadku AIHA lub ≥2 standardowego podejścia terapeutycznego w przypadku ITP

Kryteria wyłączenia:

  1. Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) z potwierdzonym zespołem przeciwciał antyfosfolipidowych, obecność antykoagulantów toczniowych, umiarkowane wysokie miano antykardiolipiny IgG lub IgM lub umiarkowanie wysokie miano anty-beta2-globuliny IgG lub IgM lub ciężkie ośrodkowe zajęcie układu nerwowego
  2. Klinicznie istotna koagulopatia w wywiadzie, dziedziczna małopłytkowość, niedokrwistość lub małopłytkowość w wywiadzie rodzinnym
  3. Historia pierwotnego niedoboru odporności
  4. Stosowanie niedozwolonych leków w określonych okresach wymywania przed badaniem przesiewowym
  5. Niedawna poważna lub trwająca infekcja lub ryzyko poważnej infekcji

  6. Dowolna z następujących wartości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    1. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <45 ml/min
    2. Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) <1,5×109/l (1500/mm3)
    3. Transaminaza asparaginianowa w surowicy (AST), transaminaza alaninowa w surowicy (ALT) lub fosfataza zasadowa w surowicy >2,5 × GGN
    4. Hormon stymulujący tarczycę, jeśli wykracza poza zakres normy laboratorium centralnego i jest uważany za istotny klinicznie
    5. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) lub czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) >1,5 × GGN
    6. Immunoglobulina G (IgG) <500 mg/dl
    7. Tylko dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną: bilirubina całkowita >1,5×GGN (3×GGN dla pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta).
  7. Obecność niewydolności serca klasy III lub IV według NYHA, niekontrolowane ciśnienie krwi lub wydłużony odstęp QT
  8. Duża operacja w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowana w okresie badania
  9. Historia jakiegokolwiek zdarzenia zakrzepowego lub zatorowego w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  10. Dowody kliniczne poważnych niestabilnych lub niekontrolowanych chorób
  11. Każda czynna lub podejrzewana choroba nowotworowa lub historia udokumentowanej choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem odpowiednio wyciętego i wyleczonego raka szyjki macicy in situ lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka pęcherza moczowego nienaciekającego mięśniówki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ramię A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg Wstrzyknięcie podskórne (SC) raz w tygodniu przez 13 tygodni
Lek: KZR-616
Pacjenci będą otrzymywać KZR-616 SC raz w tygodniu. Pacjenci przydzieleni do Grupy A otrzymają 30 mg przez 13 tygodni, a pacjenci przydzieleni do Grupy B otrzymają 30 mg przez 1 tydzień, a następnie 45 mg przez 12 tygodni
EKSPERYMENTALNY: Ramię B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg podskórnie co tydzień przez 1 dawkę, następnie 45 mg tygodniowo przez 12 tygodni.
Lek: KZR-616
Pacjenci będą otrzymywać KZR-616 SC raz w tygodniu. Pacjenci przydzieleni do Grupy A otrzymają 30 mg przez 13 tygodni, a pacjenci przydzieleni do Grupy B otrzymają 30 mg przez 1 tydzień, a następnie 45 mg przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do 13. tygodnia parametrów hematologicznych będących przedmiotem zainteresowania u pacjentów kwalifikujących się do oceny (Hgb dla AIHA; płytki krwi [PLT] dla ITP)
Ramy czasowe: 13 tygodni
13 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Średnia zmiana od wartości początkowej do tygodnia 13. parametrów hematologicznych będących przedmiotem zainteresowania (Hgb dla AIHA; PLT dla ITP) w populacji zaplanowanej do leczenia (ITT)
Ramy czasowe: 13 tygodni
13 tygodni
Średnia zmiana w czasie interesujących parametrów hematologicznych w stosunku do wartości wyjściowych (Hgb dla AIHA; PLT dla ITP)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Odsetek pacjentów z odpowiedzią w 13. tygodniu
Ramy czasowe: 13 tygodni
13 tygodni
Odsetek pacjentów z odpowiedzią w czasie
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Czas na odpowiedź
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Odsetek pacjentów w czasie z utratą odpowiedzi
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Odsetek pacjentów w czasie z utrzymującą się odpowiedzią
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Średnia zmiana w czasie od wartości początkowej w Hct
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Średnia zmiana w czasie od wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Zmiana w czasie od punktu początkowego w wynikach globalnej oceny pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 4 tygodnie przez 25 tygodni
PtGA to wizualna skala analogowa (VAS) w zakresie od 0 do 100. Pacjenci przedstawią globalną ocenę swojej choroby na dzień wizyty, w odpowiedzi na stwierdzenie „Biorąc pod uwagę wszystkie sposoby, w jakie twoja choroba wpływa na ciebie, oceń, jak się czujesz dzisiaj, klikając lub dotykając linii:” za pomocą 100-punktowy VAS, gdzie 0 oznacza „bardzo dobry, brak objawów”, a 100 to „bardzo słaby, bardzo poważne objawy”.
Wartość wyjściowa i co 4 tygodnie przez 25 tygodni
Dla AIHA: Odsetek pacjentów ze stężeniem Hgb >12 g/dl lub o 2 g/dl wyższym niż wartość wyjściowa w T13
Ramy czasowe: 13 tygodni
13 tygodni
Dla AIHA: Liczba transfuzji krwi i jednostek krwi podanych w czasie
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
W przypadku ITP: Liczba transfuzji płytek krwi i jednostek płytek krwi podanych w czasie
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja KZR-616 u pacjentów z AIHA lub ITP oceniana na podstawie monitorowania częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Przez ukończenie studiów, do 25 tygodni
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 29
Dzień 29
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 29
Dzień 29
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 29
Dzień 29
Okres półtrwania (T1/2) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Okres półtrwania (T1/2) po wstrzyknięciu KZR-616
Ramy czasowe: Dzień 29
Dzień 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kezar Life Sciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

5 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

5 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

31 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KZR-616-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na KZR-616

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj