Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​KZR-616 hos patienter med AIHA og ITP (MARINA)

5. august 2020 opdateret af: Kezar Life Sciences, Inc.

En fase 2 randomiseret, dosisblind, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​KZR-616 i behandlingen af ​​patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) og immun trombocytopeni (ITP)

Dette er et fase 2 randomiseret, dosisblindt multicenterstudie designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af behandling med KZR-616 hos patienter med aktiv autoimmun hæmolytisk anæmi eller immun trombocytopeni.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Woolloongabba, Australien
        • KZR Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • KZR Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Forenede Stater, 77598
        • KZR Research Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • KZR Research Site
      • Genova, Italien
        • KZR Research Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polen
        • KZR Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne patienter skal være mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke ved screening
  2. Body Mass Index (BMI) lig med eller større end 18 kg/m2
  3. Har en dokumenteret diagnose af primær eller sekundær AIHA, ITP eller primær Evans syndrom

  4. AIHA- eller ITP-sygdomsaktivitet som følger::

    1. ITP: Per central eller lokal laboratorievurdering ved 2 separate lejligheder med ≥7 dages mellemrum under screening, en gennemsnitlig blodplade (PLT) ≤30×109/L uden individuel PLT >35×109/L; eller for de patienter, der modtager en konstant dosis af tilladte behandlinger for ITP: en gennemsnitlig PLT <50×109/L, uden tælling >55×109/L
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dL og tilstedeværelse af 2 af følgende:

    jeg. Haptoglobin <nedre grænse for normal (LLN) ii. Korrigeret retikulocyttal > øvre normalgrænse (ULN) iii. LDH >ULN iv. Indirekte bilirubin >ULN.

  5. Dokumenteret utilstrækkelig respons på intolerance over for ≥1 standardbehandlingsmetode for AIHA eller ≥2 standardbehandlingstilgange for ITP

Ekskluderingskriterier:

  1. Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) med bekræftet anti-phospholipid antistof syndrom, tilstedeværelsen af ​​positiv lupus anti-koagulant test, moderat høj titer anti-cardiolipin IgG eller IgM eller moderat høj titer anti-beta2-globuilin IgG eller IgM eller svær central involvering af nervesystemet
  2. Anamnese med klinisk signifikant koagulopati, arvelig trombocytopeni, anæmi eller familiehistorie med trombocytopeni
  3. Anamnese med primær immundefekt
  4. Brug af ikke-tilladte medicin inden for de specificerede udvaskningsperioder før screening
  5. Nylig alvorlig eller igangværende infektion eller risiko for alvorlig infektion

  6. Enhver af følgende laboratorieværdier ved screening:

    1. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <45 ml/min
    2. Absolut neutrofiltal (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Serum aspartat transaminase (AST), serum alanin transaminase (ALT) eller serum alkalisk phosphatase >2,5×ULN
    4. Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon, hvis det er uden for det centrale laboratorienormalområde og anses for at være klinisk signifikant
    5. International normaliseret ratio (INR) eller aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) >1,5×ULN
    6. Immunoglobulin G (IgG) <500 mg/dL
    7. Kun for ITP-patienter: total bilirubin >1,5×ULN (3×ULN for patienter med dokumenteret Gilberts syndrom).
  7. Tilstedeværelse af New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvigt, eller ukontrolleret blodtryk eller forlænget QT-interval
  8. Større operation inden for 12 uger før screening eller planlagt i undersøgelsesperioden
  9. Anamnese med enhver trombotisk eller embolisk hændelse inden for 12 måneder før screening
  10. Klinisk bevis for betydelige ustabile eller ukontrollerede sygdomme
  11. Enhver aktiv eller mistænkt malignitet eller anamnese med dokumenteret malignitet inden for de sidste 5 år før screening, undtagen passende udskåret og helbredt cervikal carcinom in situ eller basal- eller pladecellecarcinom i huden eller ikke-muskelinvasiv blærekræft

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Arm A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg subkutan (SC) injektion ugentligt i 13 uger
Medicin: KZR-616
Patienterne vil modtage KZR-616 SC én gang om ugen. Patienter tilknyttet arm A vil modtage 30 mg i 13 uger, og patienter tildelt arm B vil modtage 30 mg i 1 uge og derefter 45 mg i 12 uger
EKSPERIMENTEL: Arm B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg SC-injektion ugentligt i 1 dosis derefter 45 mg ugentligt i 12 uger.
Medicin: KZR-616
Patienterne vil modtage KZR-616 SC én gang om ugen. Patienter tilknyttet arm A vil modtage 30 mg i 13 uger, og patienter tildelt arm B vil modtage 30 mg i 1 uge og derefter 45 mg i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 13 i hæmatologiske parametre af interesse hos evaluerbare patienter (Hgb for AIHA; blodplader [PLT] for ITP)
Tidsramme: 13 uger
13 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) efter KZR-616-injektion
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve (AUC) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 13 i hæmatologiske parametre af interesse (Hgb for AIHA; PLT for ITP) i intention to treat-populationen (ITT)
Tidsramme: 13 uger
13 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline over tid i hæmatologiske parametre af interesse (Hgb for AIHA; PLT for ITP)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Andel af patienter med respons i uge 13
Tidsramme: 13 uger
13 uger
Andel af patienter over tid med respons
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Tid til at svare
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Andel af patienter over tid med tab af respons
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Andel af patienter over tid med vedvarende respons
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline over tid i Hct
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline over tid i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Ændring fra baseline over tid i Patient Global Assessment-scores
Tidsramme: Baseline og hver 4. uge i 25 uger
PtGA er en visuel analog skala (VAS), der spænder fra 0 til 100. Patienter vil give en global vurdering af deres sygdom, for besøgsdagen, som svar på erklæringen "I betragtning af alle de måder, som din sygdom påvirker dig, bedes du vurdere, hvordan du har det i dag ved at klikke eller trykke på linjen:" en 100-punkts VAS, hvor 0 er "meget god, ingen symptomer" og 100 er "meget dårlige, meget alvorlige symptomer."
Baseline og hver 4. uge i 25 uger
For AIHA: Andel af patienter med en Hgb >12 g/dL eller 2 g/dL højere end baseline ved W13
Tidsramme: 13 uger
13 uger
For AIHA: Antal blodtransfusioner og blodenheder administreret over tid
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
For ITP: Antal blodpladetransfusioner og enheder af blodplader administreret over tid
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Sikkerhed og tolerabilitet af KZR-616 hos patienter med AIHA eller ITP vurderet ved overvågning af forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Gennem studieafslutning, op til 25 uger
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) efter KZR-616-injektion
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve (AUC) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 29
Dag 29
Halveringstid (T1/2) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Halveringstid (T1/2) efter KZR-616 injektion
Tidsramme: Dag 29
Dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kezar Life Sciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. juli 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

5. august 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

5. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2019

Først opslået (FAKTISKE)

31. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

7. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KZR-616-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med KZR-616

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner