Open Label I. fázisú hCT-MSC autista spektrumzavarral küzdő kisgyermekeknél (TACT)
EGY NYÍLT CÍMKÉS I. FÁZIS VIZSGÁLAT A hCT-MSC-ről, egy köldökzsinórból származó mezenchimális stromasejt-termékről AUTISMUS SPEKTRUMZAVAROS KISGYERMEKEKNEK
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány elsődleges célja a biztonság és a megvalósíthatóság értékelése. A biztonsági értékelések magukban foglalják az akut infúziós reakciók, a nemkívánatos események, a fertőzések előfordulásának és az alloimmunizáció markereinek monitorozását. Leírjuk a klinikai eredményeket is. A klinikai kimenetel kulcsfontosságú mérőszáma a szociális kommunikációs képességek változása az alapszintről 6 hónapra a Joint Engagement Rating Inventory (JERI) alapján, amely egy általánosan használt és jól validált kódrendszer a kisgyermekek szociális kommunikációs készségeinek minőségének és mennyiségének értékelésére. ASD-vel és anélkül.91 A JERI kódolás 1-től 7-ig terjedő skálán értékeli a szociális kommunikációs képességeket, és a készségek mennyiségét és minőségét egyaránt figyelembe veszi. Leírják a teljes közös elköteleződési pontszámot, valamint az összpontszámot alkotó összes JERI alskálán az értékeléseket.
Az egyéb klinikai végpontok közé tartozik a PDD Behavior Inventory (PDDBI) autizmus összetett pontszáma, a szocializációs alskála standard pontszám és a kommunikációs alskála standard pontszámának átlaga a Vineland adaptív viselkedési skálákon (VABS-3), valamint a klinikai globális benyomási skála (CGI) - Súlyossági és fejlődési skálák, a Kommunikatív Fejlesztési Leltárok (CDI-2): Szavak és mondatok alskálák, figyelemkészség a szemkövetés révén és az agyi tevékenység.
A feltáró klinikai végpontok magukban foglalják az autizmustüneteket, amelyeket egy olyan alkalmazás mér, amely kiváltja és rögzíti az autizmus tüneteit iPaden (SenseToKnow), az Autizmus Diagnosztikai Megfigyelési Skála (ADOS-2) Kalibrált súlyossági pontszám (általános, társadalmi behatás és ismétlődő viselkedés), PDD viselkedési leltár. (PDDBI) alskálák és VABS-3 standard pontszám és életkor megfelelője a következő alskálákhoz: szocializáció, kommunikáció és napi életvitel, valamint a VABS-3 adaptív viselkedési összetett standard pontszáma és életkorának megfelelője.
A biztonsági és a VABS-3 értékeléseket 3 és 12 hónapos korban távolról is elvégzik. A vizsgálatban való részvétel időtartama az alapinfúzió beadásától számított 12 hónap.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 hónap és ≤ 48 hónap (48 hónap, 29 nap) a beleegyezés időpontjában
- Az autizmus spektrum zavar megerősített klinikai DSM-5 diagnózisa a DSM-5 ellenőrzőlista segítségével, az autizmus diagnosztikai megfigyelési ütemtervének megfelelően - 2.
- Törékeny X-teszt megtörtént, és negatív; CMA és/vagy teljes exome szekvenálást végeztek, és az eredmények nem kapcsolódnak az autizmus diagnózisához
- Stabil a jelenlegi pszichoaktív gyógyszeres kezeléssel (adagolás és adagolási rend) legalább 2 hónapig a vizsgálati készítmény infúziója előtt
- Normál abszolút limfocitaszám (≥1500/uL)
- A résztvevő és a szülő/gondviselő angolul beszél
- El tud utazni a Duke Egyetemre két többnapos látogatásra (alap és hat hónap), és a szülő/gondviselő részt vehet közbenső felmérésekben és interjúkban
- Szülői beleegyezés
Kizárási kritériumok:
Tábornok:
- Az orvosi feljegyzések áttekintése azt jelzi, hogy az ASD diagnózisa nem valószínű
- A szűrési adatok azt sugallják, hogy a résztvevő nem tudna megfelelni a vizsgálati csoport által értékelt vizsgálati eljárások követelményeinek
- A család nem hajlandó vagy nem képes elköteleződni amellett, hogy részt vegyen a vizsgálattal kapcsolatos összes értékelésben, beleértve a protokoll nyomon követését
- Ebbe a (Duke hCT-MSC) vizsgálatba egy testvér is be van vonva
Genetikai:
- A feljegyzések azt mutatják, hogy a gyermeknek ismert genetikai szindrómája van, mint például (de nem kizárólagosan) Fragile X-szindróma, neurofibromatózis, Rett-szindróma, gumós szklerózis, PTEN-mutáció, cisztás fibrózis, izomdisztrófia vagy olyan genetikai mutáció, amelyről ismert, hogy az ASD-vel társul.
- Az ASD-vel kapcsolatos ismert patogén mutáció vagy kópiaszám-variáció (CNV) (pl. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
Fertőző:
- Ismert aktív központi idegrendszeri fertőzés
- Feljegyzések vagy klinikai értékelés alapján ellenőrizetlen fertőzés bizonyítéka
- Ismert HIV-pozitivitás
Orvosi:
- Ismert anyagcserezavar
- Ismert mitokondriális diszfunkció
- Instabil epilepszia vagy kontrollálatlan rohamzavar, csecsemőkori görcsök, Lennox Gastaut-szindróma, Dravet-szindróma vagy más hasonló krónikus görcsrohamos rendellenesség a kórtörténetben
- Aktív rosszindulatú vagy korábbi rosszindulatú daganat, amelyet kemoterápiával kezeltek
- Primer immunhiányos rendellenesség anamnézisében
- Autoimmun citopéniák (azaz ITP, AIHA) anamnézisében
- Egyidejűleg fennálló egészségügyi állapot, amely a gyermeket fokozottan veszélyezteti a vizsgálati eljárások szövődményeinek
- Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli őssejt-transzplantációt igényelhetnek
- Jelentős érzékszervi (pl. vakság, süketség, nem korrigált halláskárosodás) vagy motoros (pl. agyi bénulás) károsodás
- Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg, kivéve az ismert Gilbert-kórban szenvedő betegeket
- Jelentős hematológiai rendellenességek: hemoglobin <10,0 g/dl, WBC < 3000 sejt/ml, ALC <1000/uL, vérlemezkék <150 x 10e9/uL
- Idegrendszeri fejlődési állapotokhoz kapcsolódó, klinikailag jelentős fizikai diszmorfológia.
Jelenlegi/korábbi terápia:
a. Korábbi sejtterápia története b. IVIG vagy más gyulladáscsökkentő gyógyszerek jelenlegi vagy korábbi alkalmazása, az NSAID-ok kivételével c. Jelenlegi vagy korábbi immunszuppresszív terápia i. Nincs szisztémás szteroidterápia, amely több mint 2 hétig tartott, és nem adnak szisztémás szteroidokat a felvételt megelőző 3 hónapon belül. Helyi és inhalációs szteroidok megengedettek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: HCT-MSC infúzió
|
Ez egy egyetlen helyen végzett, I. fázisú, nyílt, prospektív vizsgálat humán köldökzsinórszövetből származó mezenchimális stromasejtek (hCT-MSC) intravénás infúziójával 12, 18-48 hónapos, autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő kisgyermeken. .
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága az infúziós reakciók teljes számával mérve
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága az infúziós reakciók súlyosságával mérve
Időkeret: 1 év
|
A CTCAE-t használják a súlyosság mérésére: 1 = enyhe, 2 = mérsékelt, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = halál.
|
1 év
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága a termékkel kapcsolatos fertőzések teljes számával mérve
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága a termékkel kapcsolatos fertőzések súlyosságával mérve
Időkeret: 1 év
|
A CTCAE-t használják a súlyosság mérésére: 1 = enyhe, 2 = mérsékelt, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = halál.
|
1 év
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága a résztvevők száma alapján, az alloimmunizálás bizonyítékai anti-HLA antitestek révén
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága, a graft teljes száma és a gazdaszervezet (GVHD) példányai alapján mérve
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága, a graft és a gazdaszervezet súlyosságával mérve (GVHD)
Időkeret: 1 év
|
A CTCAE-t használják a súlyosság mérésére: 1 = enyhe, 2 = mérsékelt, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = halál.
|
1 év
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága a váratlan káros események teljes számával mérve
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A HCT-MSC infúzió biztonsága a váratlan káros események súlyosságával mérve
Időkeret: 1 év
|
A CTCAE-t használják a súlyosság mérésére: 1 = enyhe, 2 = mérsékelt, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = halál.
|
1 év
|
|
Az átható fejlődési rendellenességek viselkedésének leltárának Autizmus kompozit pontszámának (PDDBI) változása
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
6 hónapos T-pontszám, mínusz alapvonal t pontszám.
A PDDBI célja a problémás viselkedés és a társadalmi, nyelvi, tanulás vagy memória készségek felmérése az autizmus spektrum rendellenességével diagnosztizált gyermekek számára.
A nyers pontszámokat T-pontszámokra konvertálják, átlagosan 50 és 10-es eltéréssel, lehetséges 10-100 tartományban.
A magasabb pontszámok súlyosabb problémás viselkedést jelentenek.
Ezért a pontszám negatív változása javulást jelez.
|
Alapvonal, 6 hónap
|
|
Változás a VABS-3-ban (Vineland adaptív viselkedés skálák) Szocializáció és a kommunikáció kompozit pontszáma
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
A Vineland adaptív viselkedés skálákon (VABS-3) a kommunikációs és szocializációs standard pontszámok átlagos változása az átfogó interjúkatól az alapvonalról hat hónapra.
A magasabb pontszámok nagyobb kommunikációt és/vagy szocializációt jeleznek, 20-160 (átlag = 100) tartományban.
A pontszámok pozitív változása azt jelzi, hogy javul a kommunikáció és/vagy a szocializáció.
|
Alapvonal, 6 hónap
|
|
Azok a résztvevők száma, akik javultak (sokkal javultak vagy minimálisan javultak) a klinikai globális benyomás skálán (CGI)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
Azok a résztvevők száma, akik 1 (nagyon javult), 2 (sokkal továbbfejlesztett) vagy 3 (minimálisan továbbfejlesztett) pontszámot szereztek a klinikai globális benyomási skálán (CGI-I).
A CGI-I pontszám 1-től 7-ig terjed, ahol az alacsonyabb pontszám nagyobb javulást jelez.
|
Alapvonal, 6 hónap
|
|
Változás a kommunikatív fejlesztési leltárokban (CDI-2)
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
6 hónapos számú szó előállított szó mínusz kiindulási számú szavak száma.
A pozitív változás javulást jelez.
|
Alapvonal, 6 hónap
|
|
Változtassa meg a figyelemképességi képességeket a szemkövetéssel értékeléssel
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
A társadalmi stimulus felé irányuló 6 hónapos tekintetben a tekintet mínusz alapvető százaléka a társadalmi stimulus felé irányul.
A negatív változás javulást jelez.
|
Alapvonal, 6 hónap
|
|
Az agyi aktivitás változása az EEG -vel mérve
Időkeret: Alapvonal, 6 hónap
|
Alapvonal, 6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Geraldine Dawson, PhD, Duke Health
- Kutatásvezető: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Health
- Kutatásvezető: Jessica Sun, MD, Duke Health
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00104460
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .