자폐 스펙트럼 장애가 있는 유아의 오픈 라벨 1상 hCT-MSC (TACT)

포함 기준:

1. 동의 시점의 연령 ≥ 18개월 ~ ≤ 48개월(48개월, 29일)
2. 자폐증 진단 관찰 일정 - 2에서 알 수 있는 DSM-5 체크리스트를 사용하여 자폐 스펙트럼 장애의 임상 DSM-5 진단을 확인했습니다.
3. Fragile X 테스트 수행 및 음성; CMA 및/또는 전체 엑솜 시퀀싱 수행 및 결과가 자폐증 진단과 연결되지 않음
4. 연구 제품 주입 전 최소 2개월 동안 현재 정신활성 약물 요법(용량 및 투약 일정)에 안정적임
5. 정상 절대 림프구 수(≥1500/uL)
6. 참가자 및 학부모/보호자는 영어를 구사합니다.
7. 듀크 대학교를 2일(기준 및 6개월) 동안 방문할 수 있으며 학부모/보호자는 중간 설문 조사 및 인터뷰에 참여할 수 있습니다.
8. 부모의 동의

제외 기준:

1. 일반적인:

   1. 의료 기록 검토 결과 ASD 진단 가능성이 낮음
   2. 스크리닝 데이터는 참가자가 연구 팀이 평가한 연구 절차의 요구 사항을 준수할 수 없음을 시사합니다.
   3. 가족이 프로토콜 후속 조치를 포함하여 모든 연구 관련 평가에 참여하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
   4. 형제자매가 이(Duke hCT-MSC) 연구에 등록되었습니다.

2. 유전:

   1. 기록에 따르면 소아는 취약 X 증후군, 신경섬유종증, 레트 증후군, 결절성 경화증, PTEN 돌연변이, 낭포성 섬유증, 근이영양증 또는 ASD와 관련이 있는 것으로 알려진 유전적 돌연변이와 같은 알려진 유전적 증후군을 가지고 있습니다.
   2. ASD(예: 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

3. 전염성:

   1. 알려진 활동성 CNS 감염
   2. 기록 또는 임상 평가에 근거한 통제되지 않은 감염의 증거
   3. 알려진 HIV 양성

4. 의료:

   1. 알려진 대사 장애
   2. 알려진 미토콘드리아 기능 장애
   3. 불안정 간질 또는 조절되지 않는 발작 장애, 영아 연축, 레녹스 가스토 증후군, 드라베 증후군 또는 기타 유사한 만성 발작 장애의 병력
   4. 활성 악성종양 또는 화학요법으로 치료받은 이전 악성종양
   5. 원발성 면역결핍 질환의 병력
   6. 자가면역성 혈구감소증(즉, ITP, AIHA) 병력
   7. 아동을 연구 절차의 합병증에 대한 증가된 위험에 처하게 하는 공존하는 의학적 상태
   8. 향후 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환
   9. 상당한 감각(예: 실명, 난청, 교정되지 않은 청력 장애) 또는 운동(예: 뇌성마비) 장애
   10. 길버트병이 있는 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL로 결정되는 손상된 신장 또는 간 기능
   11. 다음과 같이 정의되는 중대한 혈액학적 이상: 헤모글로빈 <10.0 g/dL, WBC < 3,000 cells/mL, ALC <1000/uL, 혈소판 <150 x 10e9/uL
   12. 신경 발달 상태와 관련된 알려진 임상 관련 신체적 이형.

5. 현재/이전 요법:

   ㅏ. 이전 세포 치료 이력 b. NSAID를 제외한 IVIG 또는 기타 항염증 약물의 현재 또는 이전 사용 c. 현재 또는 이전의 면역억제 요법 i. 2주 이상 지속된 전신 스테로이드 요법 및 등록 전 3개월 이내에 전신 스테로이드 요법 없음. 국소 및 흡입 스테로이드는 허용됩니다.