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HCT-MSC di fase I in aperto nei bambini piccoli con disturbo dello spettro autistico (TACT)

3 febbraio 2025 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

UNO STUDIO DI FASE I IN ETICHETTA APERTA SU hCT-MSC, UN PRODOTTO DI CELLULE STROMALI MESENCHIMALI DERIVATE DA CORDONI OMBILICALI IN BAMBINI CON DISTURBI DELLO SPETTRO AUTISMO

Questo è un singolo sito, studio prospettico di un'infusione endovenosa di cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano (hCT-MSC) nei bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD). Saranno ammessi a partecipare i bambini dai 18 ai 48 mesi di età con una diagnosi confermata di ASD. La diagnosi sarà confermata al momento della visita di idoneità presso il Duke Center for Autism and Brain Development. Tutti i partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa di 2x106/kg hCT-MSC per chilogrammo al basale. Le valutazioni saranno condotte al basale e 6 mesi, con valutazioni di follow-up remote a 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la fattibilità. Le valutazioni di sicurezza includono il monitoraggio delle reazioni acute all'infusione, degli eventi avversi, dell'incidenza delle infezioni e dei marcatori di alloimmunizzazione. Verranno inoltre descritte le misure di esito clinico. Una misura chiave dell'esito clinico è il cambiamento delle capacità di comunicazione sociale dal basale a 6 mesi sulla base del Joint Engagement Rating Inventory (JERI), un sistema di codifica comunemente usato e ben validato per valutare la qualità e la quantità delle abilità di comunicazione sociale nei bambini piccoli con e senza ASD.91 La codifica JERI valuta le capacità di comunicazione sociale su una scala da 1 a 7 e tiene conto sia della quantità che della qualità delle competenze. Verranno descritti il ​​punteggio totale dell'impegno congiunto e le valutazioni su tutte le sottoscale JERI che comprendono il punteggio totale.

Altri endpoint clinici includeranno il punteggio composito dell'autismo del PDD Behavior Inventory (PDDBI), la media del punteggio standard della sottoscala della socializzazione e del punteggio standard della sottoscala della comunicazione sulle scale del comportamento adattivo di Vineland (VABS-3), la scala dell'impressione clinica globale (CGI) - Scale di gravità e miglioramento, inventari di sviluppo comunicativo (CDI-2): sottoscale di parole e frasi, capacità di attenzione tramite eye-tracking e attività cerebrale.

Gli endpoint clinici esplorativi includeranno i sintomi dell'autismo misurati da un'app che suscita e registra i sintomi dell'autismo su un iPad (SenseToKnow), Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS-2) Calibrated Severity Score (complessivo, affetto sociale e comportamento ripetitivo), PDD Behavior Inventory (PDDBI) e punteggio standard VABS-3 ed età equivalente per le seguenti sottoscale: socializzazione, comunicazione e vita quotidiana e punteggio standard ed età equivalente per il composito comportamento adattivo VABS-3.

Anche le valutazioni di sicurezza e VABS-3 saranno condotte da remoto a tre e 12 mesi. La durata della partecipazione allo studio sarà di 12 mesi dal momento dell'infusione di base.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da ≥ 18 mesi a ≤ 48 mesi (48 mesi, 29 giorni) al momento del consenso
  2. Diagnosi clinica confermata dal DSM-5 di disturbo dello spettro autistico utilizzando la lista di controllo del DSM-5 come informata dal programma di osservazione diagnostica dell'autismo - 2.
  3. Test X Fragile eseguito e negativo; Sequenziamento dell'APLV e/o dell'intero esoma eseguito e risultati non collegati alla diagnosi di autismo
  4. Stabile sull'attuale regime di farmaci psicoattivi (dose e programma di dosaggio) per almeno 2 mesi prima dell'infusione del prodotto in studio
  5. Normale conta linfocitaria assoluta (≥1500/uL)
  6. Il partecipante e il genitore/tutore parlano inglese
  7. In grado di recarsi alla Duke University per due visite di più giorni (riferimento e sei mesi) e il genitore/tutore è in grado di partecipare a sondaggi e interviste intermedie
  8. Consenso dei genitori

Criteri di esclusione:

  1. Generale:

    1. La revisione delle cartelle cliniche indica che la diagnosi di ASD non è probabile
    2. I dati di screening suggeriscono che il partecipante non sarebbe in grado di soddisfare i requisiti delle procedure dello studio valutate dal team dello studio
    3. La famiglia non vuole o non è in grado di impegnarsi a partecipare a tutte le valutazioni relative allo studio, incluso il follow-up del protocollo
    4. Il fratello è arruolato in questo studio (Duke hCT-MSC).

  2. Genetico:

    1. I registri indicano che il bambino ha una sindrome genetica nota come (ma non limitata a) sindrome dell'X fragile, neurofibromatosi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, mutazione PTEN, fibrosi cistica, distrofia muscolare o una mutazione genetica nota per essere associata all'ASD
    2. Mutazione patogena nota o variazione del numero di copie (CNV) associata a ASD (ad esempio, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infettivo:

    1. Infezione attiva nota del sistema nervoso centrale
    2. Evidenza di infezione incontrollata basata su registrazioni o valutazione clinica
    3. Positività HIV nota

  4. Medico:

    1. Disturbo metabolico noto
    2. Disfunzione mitocondriale nota
    3. Storia di epilessia instabile o disturbo convulsivo incontrollato, spasmi infantili, sindrome di Lennox Gastaut, sindrome di Dravet o altri disturbi convulsivi cronici simili
    4. Malignità attiva o malignità precedente che è stata trattata con chemioterapia
    5. Storia di un disturbo da immunodeficienza primaria
    6. Storia di citopenie autoimmuni (cioè, ITP, AIHA)
    7. - Condizione medica coesistente che esporrebbe il bambino a un rischio maggiore di complicanze delle procedure dello studio
    8. Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali
    9. Significativa compromissione sensoriale (ad es. cecità, sordità, compromissione dell'udito non corretta) o motoria (ad es. paralisi cerebrale)
    10. Funzionalità renale o epatica compromessa, determinata dalla creatinina sierica >1,5 mg/dL o dalla bilirubina totale >1,3 mg/dL, tranne nei pazienti con malattia di Gilbert nota
    11. Anomalie ematologiche significative definite come: Emoglobina <10,0 g/dL, GB < 3.000 cellule/mL, ALC <1000/uL, Piastrine <150 x 10e9/uL
    12. Dismorfologia fisica nota clinicamente rilevante associata a condizioni di sviluppo neurologico.

  5. Terapia attuale/precedente:

    un. Storia di precedente terapia cellulare b. Uso attuale o precedente di IVIG o altri farmaci antinfiammatori ad eccezione dei FANS c. Terapia immunosoppressiva in corso o precedente i. Nessuna terapia steroidea sistemica che sia durata> 2 settimane e nessun steroide sistemico entro 3 mesi prima dell'arruolamento. Sono consentiti steroidi topici e per via inalatoria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione HCT-MSC
Biologico: infusione di hCT-MSC
Questo è uno studio prospettico in aperto, di fase I, in un singolo sito, di un'infusione endovenosa di cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano (hCT-MSC) in 12 bambini di età compresa tra 18 e 48 mesi con disturbo dello spettro autistico (ASD) .

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza dell'infusione di HCT-MSC misurata dal numero totale di reazioni di infusione
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sicurezza dell'infusione di HCT-MSC misurata dalla gravità delle reazioni di infusione
Lasso di tempo: 1 anno
CTCAE viene utilizzato per misurare la gravità: 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave, 4 = pericoloso per la vita, 5 = morte.
1 anno
Sicurezza dell'infusione HCT-MSC misurata dal numero totale di infezioni correlate al prodotto
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sicurezza dell'infusione HCT-MSC misurata dalla gravità delle infezioni correlate al prodotto
Lasso di tempo: 1 anno
CTCAE viene utilizzato per misurare la gravità: 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave, 4 = pericoloso per la vita, 5 = morte.
1 anno
Sicurezza dell'infusione di HCT-MSC misurata dal numero di partecipanti con evidenza di alloimmunizzazione tramite anticorpi anti-HLA
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sicurezza dell'infusione di HCT-MSC misurata dal numero totale di istanze della malattia da innesto rispetto alla malattia ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sicurezza dell'infusione di HCT-MSC misurata dalla gravità dell'innesto rispetto alla malattia ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 1 anno
CTCAE viene utilizzato per misurare la gravità: 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave, 4 = pericoloso per la vita, 5 = morte.
1 anno
Sicurezza dell'infusione HCT-MSC misurata dal numero totale di eventi avversi imprevisti
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sicurezza dell'infusione HCT-MSC misurata per gravità di eventi avversi imprevisti
Lasso di tempo: 1 anno
CTCAE viene utilizzato per misurare la gravità: 1 = lieve, 2 = moderato, 3 = grave, 4 = pericoloso per la vita, 5 = morte.
1 anno
Cambiamento nel pervasivo Disturbo dello sviluppo Comportamento Inventario Score di composito autistico (PDDBI)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Punteggio T a 6 mesi meno punteggio T basale. PDDBI è progettato per valutare i comportamenti problematici e le capacità sociali, linguistiche e di apprendimento o di memoria dei bambini a cui è stato diagnosticato un disturbo dello spettro autistico. I punteggi grezzi vengono convertiti in punteggi T con una media di 50 e deviazione standard di 10, con una possibile gamma di 10-100. I punteggi più alti rappresentano comportamenti problematici più gravi. Pertanto, una variazione negativa del punteggio indica un miglioramento.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nel punteggio di socializzazione e del comportamento adattivo Vineland) Socializzazione e comunicazione composita
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il cambiamento nella media dei punteggi di sottoscala standard di comunicazione e socializzazione sulle scale del comportamento adattivo di Vineland (VABS-3) dal modulo di intervista globale dal basale a sei mesi. I punteggi più alti indicano una maggiore comunicazione e/o socializzazione, con un intervallo da 20 a 160 (media = 100). Un cambiamento positivo nei punteggi indica un miglioramento della comunicazione e/o della socializzazione.
Basale, 6 mesi
Numero di partecipanti che sono migliorati (molto migliorati o minimamente migliorati) sulla scala clinica di impressione globale (CGI)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il numero di partecipanti che hanno ottenuto un punteggio 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato) o 3 (minimamente migliorato) sulla scala clinica di impressione globale (CGI-I). Il punteggio CGI-I varia da 1 a 7, dove un punteggio inferiore indica un maggiore miglioramento.
Basale, 6 mesi
Cambiamento degli inventari di sviluppo comunicativo (CDI-2)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Numero di 6 mesi di parole prodotte meno numero di parole di base prodotte. Un cambiamento positivo indica un miglioramento.
Basale, 6 mesi
Cambiamento delle abilità di attenzione valutata tramite il tracciamento degli occhi
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Percentuale di 6 mesi di sguardo diretto allo stimolo sociale meno la percentuale di basale dello sguardo diretto allo stimolo sociale. Una modifica negativa indica un miglioramento.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nell'attività cerebrale misurata dall'EEG
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Basale, 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

The Marcus Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Geraldine Dawson, PhD, Duke Health
  • Investigatore principale: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Health
  • Investigatore principale: Jessica Sun, MD, Duke Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

17 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00104460

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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